RedHill发布2021第三季度财报及要点

鉴于其对抗奥密克戎（Omicron）的潜力，RedHill正在加速两个先进的新冠肺炎药物临床计划

opaganib和RHB-107的独特宿主靶向作用机制与刺突蛋白突变无关，与奥密克戎和其他变种相比更具有潜力 

- 2/3期研究的亚族群分析表明，中度重症住院患者的死亡率下降62%；在美国、欧盟（EMA提供了快速评估流程时间表）、英国和其他地区提交的数据包先于法规建议

- RHB-107（upamostat）新冠肺炎2/3期研究A部分的顶线数据是基于美国和南非的非住院症状新冠肺炎患者的研究，预计将于2022年第一季度发表 

- 2021年第三季度记录在案的收入已连续两季度为2160万美元，毛利率增加，运营和净亏损大幅下降；截至2021年9月30日，现金余额^[1]为5150万美元

- 韩国Kukbo Co.对RedHill的战略投资最高达1000万美元，11月还进行了1550万美元的承销公开发行

- Talicia®又创下一个季度纪录，新处方量增长15%，相比2020年第三季度增长117% ；Movantik^®继续上涨，季度新处方增加1.1%

- Talicia和Movantik的处方量增长将持续至第四季度，商业和政府处方的覆盖率都有所增加

- 管理层今天上午8:30（美国东部时间）主持召开网络 会议 

以色列特拉维夫和美国北卡罗来纳州罗利2021年12月6日 /美通社/ -- 特种生物制药公司RedHill Biopharma Ltd.（纳斯达克股票代码：RDHL）（简称“RedHill”或“公司”）今天发布截至2021年9月30日的第三季度财报和运营要点成绩。

RedHill首席执行官Dror Ben-Asher表示：“尽管受到疫情环境的持续影响，但我们的美国商业业务继续推动增长，创下连续第二季度净收入为2160万美元的纪录。Talicia又创造了季度纪录，新处方量增加15%，而Movantik的新处方量增加1.1%。这两款产品在获得商业和政府处方覆盖方面也取得持续进展。此外，毛利率从第二季度的51%增加到第三季度的57%。在我们努力实现长期增长目标的过程中，公司成功地吸引了韩国Kukbo公司的战略投资，并继续在整个业务中时刻以负责任的财务纪律要求自己。”

Ben-Asher先生 补充道：“鉴于最近出现了严重突变的奥密克戎变种，以及随着时间的推移可能出现其他变种，无关病毒刺突蛋白的候选药物越来越显得非常重要。这使得opaganib和RHB-107的宿主靶向作用机制以及对新变种的预期维持效果在抗击新冠肺炎的斗争中变得越来越重要。我们在本季度重点关注opaganib的2/3期新冠肺炎研究。初步顶线结果需要进一步调查，我们严格的事后分析进一步阐明了新型口服opaganib在医疗服务不足的中度重症患者群体中的潜力。这组病人在服用opaganib之前试用的新药没有产生任何效果，但在服用opagnib之后死亡率下降62%，恢复自然呼吸的病人增加且出院时间有所提前。这项分析的结果在一半以上的研究人群中与我们在2期研究和同情用药体验中看到的结果保持一致。尽管是事后分析，但多个终点和地区的一致性让我们对opaganib对这一患者群体的作用充满信心。这项分析还揭示了新冠肺炎严重程度分类的关键问题，表明FiO2可能是对疾病严重程度和治疗结果预测进行分类的改进方法。我们现在向多个国家的监管机构提供了所有必要数据，以促进关于下一步骤的讨论，而且我们也继续向其他国家的监管机构提供这些数据。”

“与此同时，我们将继续以另一种每天一次口服的新型新冠病毒候选药物RHB-107在美国和南非推进我们的2/3期研究，该研究现已完成A部分的招募，预计将在2022年第一季度取得顶线结果。鉴于最近期待已久的mycosandum血栓亚物种血管菌（MAP）检测研究^[2]，我们针对肺部非结核分枝杆菌（ NTM）疾病的RHB-204进行的3期研究将继续在美国招募患者，并推进针对克罗恩病的3期RHB-104研究。”

“随着季度运营和净亏损大幅下降以及商业业务持续增长，从而可能使得今年年底前出现商业运营收支相抵，加之先进的、令人兴奋和及时的研发管道推进，我相信RedHill在短期、中期和长期成功方面将处于有利地位。”

截至2021年9月30日的季度财务要点 ^[3]

2021年第三季度净收入为2160万美元，而2021年第二季度为2150万美元。增长来自Talicia和Movantik的销售额增加，部分抵消了毛利比净扣减的增加，主要是商业退款和医疗保险折扣。

2021年第三季度的毛利为1240万美元，而2021年第二季度为1090万美元，增长14%。毛利率从2021年第二季度的51%增加到2021年第三季度的57%。毛利增长的主要原因是FDA批准延长Talicia的库存到期日期之后，2021年第三季度实现的存货冲销逆转。

2021年第三季度研究和开发费用为580万美元，减少450万美元，比2021年第二季度减少44%，这主要是因为我们完成了opaganib的全球新冠肺炎2/3期研究。

2021年第三季度销售、营销以及一般行政费用为2400万美元，比2021年第二季度下降150万美元。下降的主要原因是与上季度的股票补偿与营销投资有关。

2021年第三季度的运营亏损和净亏损分别为1740万美元和2140万美元，而2021年第二季度的两个指标分别为2490万美元和2910万美元。减少的主要原因是Talicia库存到期日期延长、我们的opaganib 2/3期新冠肺炎研究完成以及如上所述的基于股票的补偿费用减少。

2021年第三季度业务活动使用现金净额是1900万美元，与2021年第二季度相似。

2021年第三季度融资活动使用的现金净额为100万美元，主要包括Movantik收购的应付账款，部分由使用ATM和行使期权所得收益抵消。 

截至2021年9月30日的现金余额¹为5150万美元。

其他财务要点 

2021年11月，公司宣布与韩国Kukbo Co. Ltd.签订了一项战略协议， 出售RedHill的美国存托股（ADS），私募配售金额高达1000万美元，其中第一笔500万美元已经支付。作为协议的一部分，公司对韩国和其他亚洲地区的一项或多项opaganib、RHB-107 （upamostat）和Talicia^®授予Kukbo六个月的优先许可。

此外，公司还在Cantor Fitzgerald的领导下，在本月完成了一项价值约4700万股的承销公开发行，总收益约为1550万美元。

商业要点 

Movantik^®（naloxegol）^[4] 

公司专注于推动Movantik的业绩和提升丝毫不减的市场份额，因此又有四分之一的新处方量增长，比上季度增长1.1%。

公司还与美国的主要支付方取得显著的市场准入，从而继续提高支付方水平。

7月，美国最大的支付方之一、为许多蓝十字和蓝盾计划以及3000多万会员提供服务的支付方自2021年7月1日起为其商业NetResults A系列处方的首选品牌并不设任何限制，同时也将Movantik添加为其他商业处方的首选品牌。4月，Movantik也被列入另一个主要支付方的D部分处方，并且不设任何限制。现在，几乎90%的美国商业寿险都得到覆盖，我们将继续努力为剩下的患者提供额外的处方保险。

2021年9月，RedHill Biopharma Inc.、AstraZeneca AB、AstraZeneca Pharmaceuticals LP和Nektar Therapeutics已与Aurobindo Pharma USA, Inc.签订和解及许可协议，从而解决了针对Aurobindo简略新药申请（ANDA）在美国提起的专利诉讼，其目的在于寻求FDA批准Movantik通用版本的销售。在此之前宣布了对Apotex诉讼的裁决，并结束了根据《药品价格竞争和专利条款恢复法案》（Hatch-Waxman Act）提出的所有目前正在申请的Movantik专利诉讼。任何通用naloxegol在美国的最早许可入境日期为2030年10月1日。

Talicia^®（奥美拉唑镁、阿莫西林和利福布丁）^[5]
Talicia又创季度纪录，与上一季度相比，新处方数量增加15%，比2020年第三季度增长117%。

10月，Medi-Cal（覆盖200万受益人的加利福尼亚州Medicaid医疗保健计划）在其H.pylori治疗合同药物清单（CDL）中增加了Talicia，且无需事先授权。预计到2022年1月1日，这一覆盖范围将扩大到1400万受益人。同月，又授予了一项涵盖Talicia的美国专利。这项专利加强了Talicia到2024年的保护，公司已将这项专利列入FDA的《经过治疗等同性评价批准的药品》（即橙皮书）。

7月，公司大幅扩大了Talicia的商业覆盖范围，宣布作为医疗保健服务领域领导者UnitedHealth Group旗下的OptumRx与130万名医疗保健专业人员和6500家医院合作，于2021年7月1日起将Talicia添加到商业处方中，作为H. pylori治疗的一个不受限制的品牌。该协议将Talicia的使用范围又扩大了2600万美国人，并将Talicia患者的总体使用范围提升到美国商业寿险的80%以上。

Aemcolo^®（利福霉素）^[6]
公司在2021年第三季度一直在推广Aemcolo，以支持Aemcolo于新冠疫情旅行限制前所创造的初始势头。RedHill和Cosmo Pharmaceuticals N.V目前正在讨论Aemcolo许可协议修正案。

研发要点 

新冠肺炎计划：2021年9月^[7]
公司宣布了重症新冠肺炎住院患者全球475名患者2/3期研究（NCT04467840）的顶线结果。虽然研究结果显示出有利于opaganib组的一致趋势，但研究终点尚未达到统计学意义。

对251名需要少量氧合指数（FiO2）的研究参与者数据进行事后分析，基线最高达60%（研究参与者的54%），随后于2021年10月报告，证明口服opaganib治疗实现了庞大住院人群中中度重症新冠肺炎患者死亡率下降62%，并改善了恢复自然呼吸的时间和出院中位时间。

研究结果为opaganib对需要补氧最高达60% FiO2的住院患者（占新冠肺炎住院患者的很大比例）的潜在疗效提供了有力的依据。此项2/3期研究结果也与opaganib之前的美国2期研究结果和已证明在人类支气管皮质细胞中对新冠病毒变种具有有效抗病毒抑制作用的结果相一致，为其在病毒载量较高的早期疾病阶段的潜力提供了进一步支持。”

2021年9月，公司还报告了其他新的临床前结果，表明opaganib在单侧输尿道阻塞性肾间纤维化模式下显著降低肾纤维化的有效性。

在计划中的监管建议之前，公司已向美国、欧盟、英国和其他地区的监管机构提交了opaganib数据包，欧洲药品管理局（EMA）已提供快速评估流程时间表。如前所述，可能需要进行其他研究对此类潜在申请以及opaganib的使用或销售提供支持。例如，FDA之前表示，我们需要完成更多研究来支持美国的申请，opaganib研究产生的安全性和有效性数据力度将是监管申请的关键。

公司将继续与美国和其他政府机构以及非政府组织讨论潜在的融资问题，以支持持续开展opaganib的开发。公司与对opaganib在不同地区的权利感兴趣的潜在合作伙伴的讨论也在进行当中。

新冠肺炎计划：RHB-107（upamostat）^[8]
RedHill继续推进RHB-107（每日一次口服的新型抗病毒候选药物）来治疗处于疾病早期阶段有新冠症状的、不需要氧气补给的未住院患者（其中大部分都是新冠患者）。该研究计划测试Omicron变种。

继2021年9月宣布南非与美国一样批准了2/3期研究以及向美国其他地点的扩展后，公司本月宣布最后一名患者已招入2/3期研究A部分阶段。该研究包括两部分，目的是将实现疾病持续康复所需时间作为主要终点加以评估，以及确定剂量选择。A部分共招募61名患者，根据A部分的安全性和耐受性结果，将选择B部分的剂量。研究A部分的顶线结果预计将在2022年第一季度公布，研究的B部分将在随后与监管机构进行讨论后进行。

RHB-204 - 肺部非结核分枝杆菌（NTM）疾病
一项美国3期研究正在进行中，以评估RHB-204在成人中因鸟型结核分支杆菌复合（MAC）感染引起的肺部非结核分枝杆菌的疗效和安全性。公司还在评估将RHB-204的3期研究扩展到其他地区的可能性。

公司此前宣布，FDA批准了RHB-204的快速通道资格，可对任何新药申请（NDA）进行尽早的和频繁的通信与滚动审查。RHB-204还符合NDA优先审查和加速批准资格。

RHB-204被授予FDA罕见病药物资格和合格传染病产品资格，如果获得FDA批准，可将其在美国市场的独家经营权延长至12年。

RHB-104 - 克罗恩疾病
基于最近发布的研究报告，在鸟分枝杆菌亚种副结核（MAP）诊断技术方面的潜在进展可能使我们在需要监管投入的情况下推进计划，并在大约150名MAP阳性中度及重度克罗恩患者中进行验证性研究。

Opaganib - 前列腺癌和胆管上皮癌
2021年8月，我们宣布根据对部分和未审计数据的初步审查，正在进行的前列腺癌2期研究至少在27名可评估受试者中达到了表明疾病得到控制（表现为疾病进入稳定期或在16周后病情趋于平稳）的主要终点。在进一步审查和分析未经审计的数据后，公司报告指出该研究未能达到其与恩扎鲁胺(enzalutamide)联合进行opaganib评估的研究组中的主要终点。该研究的另一组在继续招募患者，以评估opaganib和abiterone的组合。累积数据输入正在进行中，结果仍有待进一步审查和分析。

此项2a期研究旨在评估Opaganib在晚期胆管癌（胆道癌）中的活性，目前正在亚利桑那州和明尼苏达州的梅奥诊所、埃默里大学和犹他大学的亨茨曼癌症研究所进行。第一批39名患者的招募工作已经完成，旨在对口服Opaganib作为一种独立治疗活动进行评估。来自该批受试者的初步数据表明，在一些晚期胆管癌患者中存在活性信号。第二批受试者正在招募中，将评估Opaganib结合羟氯喹（一种抗自噬药物）的疗效。

电话会议和网络直播信息： 

公司将于2021年11月30日周二上午8:30 （美国东部时间）召开电话会议，并将在会议上介绍2021年第三季度的关键要点。

网络直播会议包括幻灯片，将在公司网站https://ir.redhillbio.com/events上直播，并将持续30天供大众重播观看。   

如需参加电话会议，请在电话会议开始前15分钟拨打以下一个号码：美国：+1-877-870-9135；国际：+1-646-741-3167；以色列：
+972-3-530-8845；电话会议访问代码：9753927。

关于RedHill Biopharma
RedHill Biopharma Ltd.（纳斯达克股票代码：RDHL）是一家专注于胃肠道疾病和传染病的特种生物制药公司。RedHill推广以下胃肠道药物：Movantik^®用于治疗类鸦片引起的成人便秘、Talicia^®治疗成人幽门螺旋杆菌（H. pylori）感染，以及Aemcolo^®用于治疗成人旅行者腹泻。RedHill的关键临床后期开发计划包括：(i) RHB-204，计划进行一项针对肺部非结核分枝杆菌（NTM）疾病感染的3期研究；(ii) opaganib（ABC294640），一种同类首创的针对多种适应症的口服SK2选择性抑制剂，针对新冠肺炎的2/3期口服药物项目和针对前列腺癌和胆管癌的2期研究；(iii) RHB-107 (upamostat)，一种口服丝氨酸蛋白酶抑制剂，正在美国进行针对症状型新冠肺炎的2/3期研究，并靶向多种其他癌症和炎症性胃肠疾病；(iv) RHB-104，在克罗恩病的首次3期研究中获得积极结果；(v) RHB-102，在急性胃肠炎和胃炎的3期研究中获得积极结果，在IBS-D的2期研究中获得积极结果；和 (vi) RHB-106，一种封装的肠制剂。公司更多相关信息请见www.redhillbio.com/https://twitter.com/RedHillBio。

注意：本新闻稿是对公司以英文发布的官方新闻稿的译文，为方便查阅之目的而提供。如需获得英文版完整新闻稿，包括前瞻性声明的免责声明，请访问：https://ir.redhillbio.com/press-releases

^[1] 包括现金、现金等价物、银行存款和限制性现金
^[2] John M. Aitken、Khoi Phan、Samantha E. Bodman、Sowmya Sharma、Anthony Watt、Peter M. George、Gaurav Agrawal、Andrew B.M. Tie：《是一种克罗恩病分枝杆菌菌种？》 《病理学》，2021年12月；53(7)：818-823
^[3] 所有财务要点均为近似值，四舍五入至最接近的十万。
^[4] Movantik®（naloxegol）适用于阿片类药物诱导便秘（OIC）。完整处方信息请访问：www.movantik.com 。
^[5] Talicia^®（奥美拉唑镁、阿莫西林和利福布丁）用于治疗成人H.pylori感染。有关完整处方信息，请访问：www.Talicia.com。
^[6] Aemcolo ^®（利福霉素）适用于治疗成人埃希式大肠杆菌非侵入性菌株引起的旅行者腹泻。有关完整处方信息，请访问：www.aemcolo.com
^[7] Opaganib（ABC 294640，Yeliva^®是一种试验性新药，不提供商业销售。
^[8] RHB-107（upamostat）是一种试验性新药，不提供商业销售。