旧金山和苏州2021年5月25日 /美通社/ -- 信达生物制药（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物的生物制药公司，今日宣布：pemigatinib（研发代号IBI375，FGFR1/2/3抑制剂）的3期注册临床研究已在中国完成首例不可切除或转移性胆管癌患者的入组及给药。该项研究是一项全球性临床研究，参与国家和地区包括美国、欧洲、中国等，用于评估pemigatinib在一线治疗不可切除或转移性存在成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）基因重排的胆管癌患者中的有效性和安全性。
信达生物制药集团高级副总裁周辉博士表示：“胆管癌是第二常见的原发于肝脏的恶性肿瘤。乙肝病毒及其他肝脏寄生虫的感染导致其在亚洲地区发病率高”。周辉博士强调说大部分胆管癌患者首次诊断时肿瘤即处于无法切除或者转移的状态，对于这一部分患者一线标准治疗为吉西他滨联合顺铂的系统性化疗，其有效率为26%、中位无进展生存期（mPFS）和总生存期（OS）分别为8个月和11.7个月。“现有的系统性化疗疗效有限且副作用大，临床亟需能够提高疗效、改善生活质量的新的治疗方案。Pemigatinib在既往经过至少一种系统性治疗失败的存在FGFR2融合/重排的晚期胆管癌患者的临床试验数据显示其客观缓解率（ORR）为35.5%、中位无进展生存期为6.9个月以及预估的总生存期为21.1个月，此研究结果展示出了pemigatinib令人满意的安全性及疗效。鉴于难治性人群的治疗挑战性增加，而目前为止在受试者接受pemigatinib二线治疗的研究中观察到的数据颇具前景，因此我们认为伴FGFR2重排的受试者可能获益于一线治疗。Pemigatinib在中国的新药上市申请（NDA）正在准备中，我们非常期待pemigatinib可以为更多的胆管癌患者带来临床获益。”
关于晚期胆管癌和FGFR2基因融合/重排
胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，按所发生的部位可分为肝内胆管癌和肝外胆管癌两大类。近年来胆管癌的发病率逐年升高，手术是唯一具有治愈潜力的治疗方式。但是大部分胆管癌患者在初诊时即为不可切除性肿瘤或存在转移，失去了手术根治的机会。对于不可切除、存在转移的或手术后复发的胆管癌患者，一线标准治疗为顺铂联合吉西他滨，其疗效差强人意，总生存期小于1年。
FGFR基因变异存在于多种类型的人类肿瘤中，主要通过FGFR基因扩增、突变、染色体易位以及配体依赖性活化引起的FGFR信号异常。成纤维细胞生长因子受体信号通过促进肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成来促进恶性肿瘤的发展。包括pemigatinib在内的选择性FGFR抑制剂的早期临床研究结果显示，该类药物具有可耐受的安全性，在存在FGF/FGFR变异受试者中具有临床获益的初步迹象。
关于Pemigatinib（Pemazyre®）
Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服抑制剂。2020年4月美国食品药品监督管理局（FDA）批准Incyte公司Pemazyre®用于治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌（通过FDA批准的检测方法确认）。该适应症的继续批准可能取决于确认性试验中对临床益处的验证和描述。
在日本，Pemazyre被批准用于治疗具有FGFR2融合基因的不可切除的胆道癌（BTC）并在化疗后恶化的患者。在欧洲，Pemazyre被批准用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌并已在至少一项先前的全身性治疗后疾病进展的成人患者。Pemazyre由Incyte在美国，欧洲和日本销售。
2018年12月，信达生物与Incyte就pemigatinib等三个Incyte发现并研发的处于临床试验阶段候选药物达成战略合作。根据协议条款，信达生物拥有pemigatinib在中国大陆、香港、澳门和台湾地区的开发和商业化权利。2020年3月，信达生物在中国开展的一项针对晚期胆管癌患者的关键性试验已完成首例患者给药。
Pemazyre是Incyte Corporation的商标。
关于信达生物
“始于信，达于行”，开发出老百姓用得起的高质量生物药，是信达生物的理想和目标。信达生物成立于2011年，致力于开发、生产和销售用于治疗肿瘤、自身免疫、代谢疾病等重大疾病的创新药物。2018年10月31日，信达生物制药在香港联合交易所有限公司主板上市，股票代码：01801。
自成立以来，公司凭借创新成果和国际化的运营模式在众多生物制药公司中脱颖而出。建立起了一条包括23个新药品种的产品链，覆盖肿瘤、代谢疾病、自身免疫等多个疾病领域，其中6个品种入选国家“重大新药创制”专项。公司已有4个产品（信迪利单抗注射液，商品名：达伯舒®，英文商标：TYVYT®；贝伐珠单抗生物类似药，商品名：达攸同®，英文商标：BYVASDA ®；阿达木单抗生物类似药，商品名：苏立信®，英文商标：SULINNO ®；利妥昔单抗生物类似药，商品名：达伯华®，英文商标：HALPRYZA®）获得NMPA批准上市, 其中信迪利单抗在美国的上市申请获FDA受理，5个品种进入III期或关键性临床研究，另外还有14个产品已进入临床研究。信迪利单抗已于2019年11月成功进入国家医保目录，成为全国首个，也是当年唯一一个进入国家医保目录的PD-1抑制剂。
信达生物已组建了一支具有国际先进水平的高端生物药开发、产业化人才团队，包括众多海归专家，并与美国礼来制药、Adimab、Incyte、MD Anderson 癌症中心和韩国Hanmi等国际合作方达成战略合作。信达生物希望和大家一起努力，提高中国生物制药产业的发展水平，以满足百姓用药可及性和人民对生命健康美好愿望的追求。详情请访问公司网站：www.innoventbio.com。
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