基石药业公布2020年上半年财务业绩

中国苏州2020年8月19日 /美通社/ -- 基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日公布其近期业务亮点及2020年上半年财务业绩。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“自2020年初以来，我们在向商业化战略转型的道路上加速迈进，并取得了多项重大突破。公司在中国台湾地区取得了1项新药申请批准，在中国大陆和台湾地区提交了2项新药上市申请并在中国大陆取得优先审评资格，同时公布了3项核心资产针对重点适应症的优异数据，并取得了多项临床研究批准。

年初至今，我们达成了三项重要的临床及注册里程碑事件，将基石药业推进到临近商业化阶段：

• 我们的肿瘤免疫支柱产品之一——舒格利单抗（CS1001，抗PD-L1单抗）在用于IV期鳞状和非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）患者一线治疗的随机双盲III期临床试验中展示了优越的疗效，有望成为全球首个联合化疗同时获批鳞状和非鳞状NSCLC一线治疗的抗PD-L1单抗；
• 另一款精准药物pralsetinib用于RET融合阳性NSCLC患者的二线治疗，也表现出持久的抗肿瘤活性以及良好的耐受性和安全性；
• 我们在中国大陆和台湾地区提交了阿泊替尼片（avapritinib）的新药上市申请；该药物用于治疗PDGFRA外显子18突变型胃肠道间质瘤（GIST），有望成为中国首个获批的针对PDGFRA外显子18突变型GIST的精准治疗药物。

上述的重大里程碑充分展示了我们强大的临床开发引擎，也进一步增强了我们加速商业化进程的信心。

到目前为止，我们完成了行业领先的商业化核心团队搭建，将2个精准治疗药物纳入中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会诊疗指南，在海南博鳌乐城通过商业协议实现了首款药物在国内的落地。此外，我们的苏州生产基地已于上半年动工，建成后有望成为业内最高水平的代表，为公司的商业化发展提供强劲的生产保障。

目前，公司正全力以赴，推动近30项临床试验的进展，其中包括15项注册临床试验及11项联合疗法试验。与此同时，我们持续与潜在合作伙伴接洽，探讨包括引进、授权以及战略合作在内的多项创造价值的机会。

展望未来，我们将在2020年下半年实现多个令人振奋的里程牌式成就，其中包括1个新药上市和3项新药上市申请的递交。尤为值得一提的是，上述计划中的2项针对非小细胞肺癌的新药上市申请，连同我们产品管线中针对其他的非小细胞肺癌适应症的产品，为我们在中国最大的癌种——肺癌领域构筑了强有力的竞争优势。公司也将持续通过强大的内部商业团队与积极的外部战略合作来增强产品的可及性，造福中国及全球患者，同时实现公司整体商业价值的最大化。”

业务亮点

于本公告日期，我们的产品管线及业务运营已取得重大进展：

后期各项资产进展

• 舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体）：我们推动重要肿瘤免疫（IO）资产舒格利单抗在临床方面取得重大进展，使其成为具有独特优势及显著差异性且具有前景的PD-L1抗体。

- 于二零二零年八月，舒格利单抗三期试验于一线治疗四阶段鳞状及非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）中达到主要研究终点。我们计划于二零二零年下半年向中国国家药品监督管理局（中国药监局）递交一项新药申请（NDA）

- 全球首个于一线治疗四阶段鳞状及非鳞状NSCLC随机双盲III期试验中显示良好疗效的抗PD-L1单克隆抗体。 

- 中期分析显示，与安慰剂联合化疗相比，舒格利单抗联合化疗无进展生存期（PFS）（该试验的主要研究终点）有显著延长（根据统计数据），能够降低50%的疾病恶化率或死亡率。舒格利单抗联合化疗的中位PFS为7.8个月，而安慰剂联合化疗中位PFS为4.9个月。

- 亚组分析显示，鳞状与非鳞状NSCLC的患者、PD-L1表达>=1%与PD-L1表达<1%的患者均显示出临床获益。

- 舒格利单抗联合化疗的耐受性良好，未发现新的安全性信号。

- 我们已于二零二零年八月接获美国食品药品监督管理局（FDA）就自然杀伤性T细胞淋巴瘤（NKTL）关键试验的研究性新药（IND）批准。

• CS1003（PD-1抗体）

- 我们已启动CS1003与LENVIMA^®（lenvatinib）联合疗法的全球III期试验，LENVIMA^®（lenvatinib）为用于治疗晚期肝细胞癌（HCC）患者的标准酪氨酸激酶抑制剂（TKI），于二零一九年十二月实现首例受试者给药。于二零二零年七月，美国FDA授予CS1003孤儿药资格（ODD），用于治疗HCC。

- 我们于二零一九年十二月在澳洲于CS1003联合瑞戈非尼的Ib期试验中实现首例受试者给药。

- 一篇描述CS1003完整表征及其临床前数据的科学论文于二零二零年五月在Acta Phamacologica Sinica上发表（Fu et al, 2020在线）。

• Pralsetinib（CS3009，RET抑制剂）

- Pralsetinib在RET融合阳性NSCLC中国患者中的注册性研究达到预期结果且我们计划于二零二零下半年向中国药监局递交一项新药申请。

- 主要疗效数据显示，pralsetinib在经含铂化疗的RET融合阳性NSCLC的患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性。且pralsetinib在中国患者人群中的耐受性良好。此次研究的整体数据显示，pralsetinib在RET融合阳性的NSCLC中国患者中的疗效结果和安全性与先前ARROW研究中全球患者人群报告的资料结果一致。

- 我们亦于中国完成了RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者队列的招募，这些患者先前并未接受过系统性治疗。

- 我们于二零二零年第一季度已启动RET融合阳性NSCLC一线治疗注册队列的额外招募，并已对首位受试者给药。

- 我们正招募患者进行其他肿瘤类型的篮子试验。

- 我们的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation（纳斯达克股份代号：BPMC）（Blueprint Medicines）于二零二零年第二季度向美国FDA递交了用于治疗晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌的新药申请。

- Blueprint Medicines宣布于二零二零年七月与Roche开展全球（除大中华地区之外）合作以开发及商业化用于治疗RET突变癌症的pralsetinib。

• Avapritinib（CS3007，KIT/PDGFRA抑制剂）

- 我们已向中国药监局递交用于治疗患有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者的avapritinib新药申请，该申请已于二零二零年四月获接受。我们于二零二零年七月获中国药监局的优先审评。

- 我们于二零二零年三月针对此适应症向台湾食品药物管理署（TFDA）递交新药申请。

- 我们于二零二零年ASCO会议上提交的数据表明avapritinib对于中国PDGFRA D842V突变的GIST患者具有整体的可耐受性及良好的初步抗肿瘤性。

• Ivosidenib（CS3010，IDH1抑制剂）

- 我们已获得TFDA就ivosidenib用于治疗患有异柠檬酸脱氢酶－1突变（IDH1m）的复发╱难治性急性髓性白血病（R/R AML）成年患者的新药申请，且预计将于二零二零年下半年获得上市许可。

- 我们于中国进行了两项注册性试验：一项为IDH1m R/R AML试验，另一项试验针对不符合强化治疗条件的新诊断的IDH1m AML患者。

- 我们预计于二零二零下半年在新加坡递交R/R AML的新药申请。

早期各项资产及研究进展

• 新型肿瘤免疫联合疗法：以联合疗法为核心策略以及凭借我们三种肿瘤免疫治疗骨干候选药物的独特优势，我们于自内部管线及外部合作伙伴资产的多项组合中取得重大进展：

- CS1002（CTLA-4抗体）联合CS1003（PD-1抗体）：于二零二零年一月的剂量递增及二零二零年六月的剂量扩展中实现首例受试者给药。

- 舒格利单抗（PD-L1抗体）联合fisogatinib（CS3008，FGFR4抑制剂）用于HCC治疗：其中Ib期部分已经完成，并已于二零二零年六月公布II期推荐剂量（RP2D），且于二零二零年七月II期部分的剂量扩展中实现首例受试者给药。

- 舒格利单抗（PD-L1抗体）联合donafenib：I/II期试验计划将在中国启动。

• Numab合作：于二零二零年三月，我们的合作伙伴Numab Therapeutics AG（Numab）向美国FDA提出NM21-1480（PD-L1×4-1BB×HSA三特异性分子）IND的申请，并于二零二零年四月收到可继续函件。IND于二零二零年六月已获美国FDA的批准。NM21-1480的首例患者给药于二零二零年七月完成。我们于二零二零年八月获得TFDA就NM21-1480IND申请的批准。
  
• 其他早期资产开发

- CS3002（CDK4/6抑制剂）：我们于二零二零年一月在澳洲进行CS3002作为单一药剂治疗澳洲及中国实体瘤患者的I期试验中实现首例受试者给药。于二零二零年二月，我们获得中国药监局就治疗实体瘤患者的IND申请批准。

- CS3005（A2aR拮抗剂）：我们于二零二零年一月在澳洲进行CS3005作为单一药剂治疗澳洲及中国实体瘤患者的I期试验中实现首例受试者给药。于二零二零年五月，我们获得中国药监局就治疗实体瘤患者的IND申请批准。

- 于二零二零年六月，我们于二零二零年美国癌症研究协会（AACR）第二阶段在线年会上，以电子海报形式首次公布三款候选药物的临床前资料，分别为舒格利单抗（PD-L1）、CS3002（CDK4/6）和CS3003（HDAC6）。

生产基地

• 苏州先进的生产基地已于二零二零上半年开始建设且正如期进行。

商业进展

• 在完善的当地商业运营基础上，我们正在筹备于二零二一年在中国大陆推出avapritinib、pralsetinib及舒格利单抗。我们预期于二零二零年底在台湾地区推出ivosidenib以及于二零二一年推出avapritinib。我们的商业团队正在如期推进实现本公司的二零二零年目标，从研发过渡至商业化阶段，着力于战略发展、商业能力建设、产品推出筹备及品牌建设。
• 截至二零二零年六月三十日止六个月，拥有逾十五年各跨国公司制药行业工作经验的几位商业职能领导（包括台湾地区及香港特别行政区的总经理以及销售、市场推广、医疗事务及市场准入的负责人）已经开始推动商业化筹备。坚实的商业能力基础已建立，我们准备建立一个实力非凡及高效的商业团队，以于二零二零年及二零二一年在大中华地区成功推出4款产品。
• 我们已积极参与当地具有影响力的癌症协会活动，例如中国临床肿瘤学会（CSCO）、中国抗癌协会（CACA）及中国胸部肿瘤研究协作组（CTONG），以提升公司及品牌知名度。此外，ivosidenib（IDH1抑制剂）及avapritinib（KIT/PDGFRA抑制剂）已顺利获纳入CSCO指南。
• 凭借在线数字教育计划及完善的公众平台，我们不断提高参与关键意见领袖（KOL）发声、疾病、精准医学及诊断学医疗护理专业知识（HCP）教育的比例，为产品推出前筹备奠定坚实的基础。此外，我们正继续致力于市场准入及网络建设，例如，我们已就海南博鳌早期准入计划签署首份商业协议，以解决中国患者殷切的需求，为产品推出前筹备奠定坚实的基础。

商务拓展

• 我们持续与潜在合作伙伴针对多项加速价值创造的合作机会进行洽谈，包括引进、向外特许及战略合作伙伴关系。
• 二零二零年三月，我们修订了与Agios Pharmaceuticals, Inc.（纳斯达克股份代号：AGIO）（Agios）订立的协议，将我们有权开发及商业化ivosidenib的区域从大中华区扩展至新加坡。

财务亮点

截至2020年6月30日止的六个月，扣除以股份为基础的付款开支后的研发开支和行政及销售开支分别为人民币470.4百万元和人民币100.3百万元，扣除优先股转换特征公平值变动和以股份为基础的付款开支影响后的亏损为人民币508.5百万元。截至2020年6月30日，我们的定期存款以及现金及现金等价物为人民币2,123.8百万元。

中期业绩发布会信息

本公司将于2020年8月19日上午10时（香港时间）进行2020年中期业绩发布会的网络直播，参会访问信息如下所示。

中国大陆地区以外

参会URL：
https://morganstanley.webcasts.com/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5

中国大陆地区
参会URL：
https://morganstanley.gmwebcasts.cn/starthere.jsp?ei=1353977&tp_key=0d201dc5a5

关于基石药业

基石药业（HKEX:2616）是一家生物制药公司，专注于开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业化方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前5款后期候选药物正处于关键性临床研究。凭借经验丰富的管理团队、丰富的管线、专注于临床开发的业务模式和充裕资金，基石药业的愿景是通过为全球癌症患者带来创新肿瘤疗法，成为全球知名的中国领先生物制药公司。详情请浏览www.cstonepharma.com。

前瞻性声明

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