苏州2023年3月15日 /美通社/ -- 基石药业（股票代码：2616.HK），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日公布其2022年年度业绩及近期业务亮点。
基石药业首席执行官杨建新博士表示："2022年，基石药业商业化实现了突飞猛进的进展，商业化收入同比增长142%，并实现总收入翻倍，公司拥有充足的现金储备。产品管线在全球范围内也取得了突破性进展。
2022年，我们成功实现了两款新产品拓舒沃®（艾伏尼布片）和择捷美®（舒格利单抗注射液）的商业上市。至此，我们已上市三款同类首创精准治疗药物普吉华®（普拉替尼胶囊）、泰吉华®（阿伐替尼片）、拓舒沃®（艾伏尼布片）以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物择捷美®（舒格利单抗注射液）。随着商业运营体系的持续完善与策略的不断优化，我们的药品及其新适应症正在快速覆盖全国市场。
临床开发继续保持加速推进，新药上市进程不断提速。2022年初至今，我们已取得三款产品的五项新药上市申请的批准，另有五项新药上市申请正在审评中，其中包括舒格利单抗一线治疗转移性NSCLC的上市申请先后在英国和欧盟获得受理。
出海是创新生物药企的必然趋势，也是基石药业极为重视的商业策略。我们正通过多维度的全球战略合作以支持产品商业化和临床开发。这些进展证明了公司的创新研发能力再次得到国际认可，也将加速产品在全球主要市场实现其商业价值。
潜在全球同类最佳药物 CS5001 (ROR1 ADC) 作为基石药业管线2.0战略的重磅产品，目前正在美国、澳洲和中国大陆开展I期临床试验。我们期待在年底前公布初步数据，并探索与海外公司的合作机会。
我们正在推进超过10个的早期管线项目，包括多特异性抗体、抗体偶联药物和用于治疗难治性细胞内靶点的专有平台。
展望未来，我们将继续以临床研发为核心竞争力，多维度建立产品管线，依托强大的临床开发引擎，快速将创新药物推向国内外市场，进一步释放已上市产品的商业价值的同时，加速产品在全球主要市场实现其商业价值，造福全球患者，并为投资人、合作伙伴以及利益相关方创造更大的价值。"
业务摘要
2022年，基石药业硕果累累，在日趋成熟的产品管线及业务经营方面达成多个里程碑。我们在全年取得的商业成果，包括推出两款同类首创（FIC）/同类最优（BIC）疗法，使我们跻身于中国创新生物制药公司的前列，我们现有四款产品上市，持续创收稳定的收入，为进一步的增长计划提供财力及资金。截至2022年12月31日止年度及截至本公告日期，我们的产品管线及业务经营均已取得重大进展。
我们在此期间取得的成就包括：
I. 多款产品成功上市及持续稳健的商业努力
截至本公告日期，我们2022年商业活动的摘要及详情如下。
基于普吉华®（普拉替尼）及泰吉华®（阿伐替尼）产品总销售额的稳步增长，以及拓舒沃®（艾伏尼布）的成功上市，我们2022年的总销售净额为3.643亿人民币。
我们通过有效上市扩大产品及其适应症的数量，旨在为未来贡献稳定的收益。
- 拓舒沃®（艾伏尼布）：在中国大陆上市，实现主要目标医院及药房100%可供应渠道准入。
- 普吉华®（普拉替尼）：晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC的适应症在中国大陆上市。RET融合阳性转移性NSCLC的适应症也在中国香港上市。
- 择捷美®（舒格利单抗）：在中国大陆成功上市新适应症，用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后无疾病进展的、不可切除的III期NSCLC患者的治疗。
我们尤为注重确保销售团队的覆盖范围，截止本公告日期，我们的覆盖范围已从2021年的600家医院成功扩张至180个城市的约800家，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%，我们相信我们能够最大程度地提高我们的销售回报率。
我们已与顶尖基因测序公司签署合作协议，进一步提升对RET突变的NSCLC/TC、胃肠道间质瘤（GIST）中的血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变及IDH1突变的AML的检测率，教育活动覆盖5,000多名病理学专家及临床医生。
我们已加强与国家病理质控中心（PQCC）的合作伙伴关系，采用标准化检测流程并提高检测准确性，参与医院的数量增加60%。
我们将财务支援项目从仅对NSCLC患者的RET突变检测扩展至MTC患者的RET突变检测及AML患者的IDH1突变检测，覆盖约1,000名患者。
普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已纳入20项中国国家指南，用于多个治疗领域的检测及治疗，如NSCLC、TC、GIST及AML适应症等。新纳入的指南包括中国临床肿瘤学会（CSCO）原发性肺癌诊疗指南（2022年版）、CSCO甲状腺髓样癌诊疗指南（2022年版）、CSCO恶性血液病诊疗指南（2022年版）、中国抗癌协会（CACA）血液肿瘤指南（2022年版）、中国成人系统性肥大细胞增多症诊疗指南（2022年版）等。
我们与CSCO、CACA、中华医学会及中国医师协会等多个行业协会就GIST、NSCLC及恶性血液肿瘤的诊断及治疗标准化项目展开密切合作，进一步加强我们的行业联系并展示我们的专业能力。
通过积极参与及持续教育，我们提高了关键意见领袖（KOL）和医疗专业人士（HCP）对我们产品的认可。截至本公告日期，我们已召开超过160次学术会议及活动，触达超过50,000名重要的KOL及HCP，从而提高我们药物治疗的品牌认知度及医疗相关机构对产品采用率。
我们发起或赞助领先的KOL开展药物获批后的临床项目，如研究者发起的试验和真实世界的研究，以在多个癌症适应症中获得更多数据，从而支持我们药物的使用。我们也提供资金与非盈利学术机构合作开展了9项研究。尤其是两项真实世界研究及一项研究者发起的试验已达致里程碑，包括普拉替尼在博鳌用于治疗NSCLC的临床研究报告定稿并在2022年CSCO年会上发布，所有患者均受益于治疗，治疗持续时间（DOT）超过12个月，以及启动13个试验中心关于阿伐替尼用于治疗GIST患者的研究及3家顶级血液学医院研究其用于治疗KIT D816V突变的R/R AML患者。此外，我们也观察到阿伐替尼在GIST外显子17/18突变的汇总分析数据与标准治疗相比具有明显的获益。
我们已更新上市产品的定价策略。具体而言，更新普吉华®（普拉替尼）患者援助项目（PAP），支持患者的长期治疗。我们已调整泰吉华®（阿伐替尼）的上市价格，并推出新的PAP，提高GIST患者的负担能力。我们推出拓舒沃®（艾伏尼布）的PAP，提高可负担性并延长DOT。
我们已将泰吉华®（阿伐替尼）、普吉华®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）纳入130个主要商业及政府保险计划，覆盖人口数超过9,000万，较2021年全年业绩公布的超过6,000万人口数进一步增加。
我们继续与国药控股股份有限公司（国药控股）进行战略合作，并与上海医药集团股份有限公司（上海医药）建立新合作伙伴关系，以扩大普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）于医院及药店的分销范围。截止本公告日期，泰吉华®（阿伐替尼）、普吉华®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已完成约220家医院及直达患者专业药房（DTP）列名，较2021年的约为100家进一步提升。
我们继续与中国大陆3大综合创新医疗服务平台－上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团股份有限公司及思派健康科技有限公司进行战略合作，通过促进城市保险项目的入组，提高普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）的分销及可负担性。
我们通过线上患者社区及线下教育活动不断努力为患者提供支持，以提高患者依从及DOT。截止本公告日期，我们的在线平台拥有超过5,000名订阅者，并已发布超过200个患者故事及资讯。我们已举办130次患者教育活动，覆盖15,000名潜在患者。
我们正与合作伙伴辉瑞展开密切合作，推进舒格利单抗在中国大陆的商业化。
对于在中国的上市准备，我们与辉瑞合作签署了所有商业协议，并建立了订购流程及商业/PAP商品供应。此外，我们开设了分销商账户并支持投标进度，确保NDA批准后的患者可及性。
2022年，舒格利单抗已获中国临床肿瘤学会（CSCO）非小细胞肺癌治疗指南（2022年版）及CSCO免疫治疗指南（2022年版）推荐用于治疗III期及IV期 NSCLC患者。此外，舒格利单抗也被纳入Ctong III期NSCLC诊疗专家共识及中华医学会肺癌临床诊疗指南（2022年版）。
我们正与EQRx就舒格利单抗在大中华区以外地区的开发及监管策略展开密切合作，包括英国及欧盟以及其他地区。用于治疗NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市场规模预计在2026年将达到约300亿美元。
II. 创新、优质及快速的执行力将引领管线不断发展
基石药业设定富有挑战性的临床开发进程并进一步加强其管线。截至本公告日期，我们取得五项NDA批准，并已递交7项NDA申请，完善我们已上市及近商业化药物管线的多元化及进一步发展。我们的临床能力再次在创新、速度及质量等方面脱颖而出，艾伏尼布从NDA获受理到获得批准仅用时6个月，以及我们在全球学术会议展示或顶尖医学期刊发布11项相关数据。
详情如下：
- 2022年5月，舒格利单抗获得国家药监局的NDA批准，用于在接受铂类药物为基础的同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的、不可切除的III期NSCLC患者的治疗。舒格利单抗成为首个获批用于此类患者群体的抗PD-1/PD-L1单克隆抗体。
- 2022年5月，我们宣布注册性GEMSTONE-301研究的最终无进展生存（PFS）分析进一步证明了舒格利单抗如期中分析所示在III期NSCLC患者中的优异疗效和显著临床获益。2022年8月，该研究的详细数据在2022年世界肺癌大会（WCLC）公布。
- 2022年9月，舒格利单抗用于治疗R/R ENKTL患者的NDA获国家药监局受理并被纳入优先审评。
- 2022年1月，我们宣布R/R ENKTL 的注册性GEMSTONE-201研究已达到主要研究终点，并证明完全缓解（CR）率明显超过目前该类患者可用的靶向单药治疗的完全缓解率。我们在2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会以口头汇报形式展示研究结果。
- 2023年2月，舒格利单抗用于一线治疗局部晚期或转移性GC/GEJ患者的NDA获得国家药监局受理。
- 2022年11月，我们宣布一线治疗不可切除的局部晚期或转移性GC/GEJ的GEMSTONE-303研究达到PFS的主要终点。与安慰剂联合化疗对照组相比，舒格利单抗联合化疗显著改善PFS，差异具有统计学显著性与临床意义。
- 2022年1月，我们已完成两项主要III期注册性临床试验入组，其中一项为用于一线治疗不可切除的局部晚期或转移性GC/GEJ，而另一项为用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性ESCC。
- 2022年1月，我们宣布预先设定的总生存期（OS）期中分析显示，舒格利单抗联合化疗显著且有临床意义的改善了IV期NSCLC患者的总生存期，该数据已在2022年ASCO年会上公布。阳性OS数据将用于支持舒格利单抗在全球的注册。
- 2023年1月，我们宣布一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性ESCC的GEMSTONE-304研究达到主要研究终点。与安慰剂联合化疗相比，舒格利单抗联合化疗明显改善PFS和OS，差异具有统计学显著性与临床意义。
- 对于大中华区以外的市场，我们正与EQRx展开密切合作，就IV期NSCLC及其他适应症于多个国家及地区的监管申请展开讨论。
- 2022年3月，我们已完成nofazinlimab与LENVIMA®(lenvatinib) 联合疗法用于一线治疗晚期HCC患者III期全球临床试验的入组工作。
- 2022年6月，我们在2022年ASCO年会上汇报了nofazinlimab与LENVIMA®(lenvatinib)联合疗法用于一线治疗中国HCC患者的Ib期研究结果。
- 2022年3月，国家药监局批准其用于治疗晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC患者的适应症。
- 2022年7月，中国香港卫生署（香港卫生署）批准其用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的适应症。
- 2023年1月，中国台湾食品药物管理署（TFDA）批准其用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC、晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC患者的适应症。
- 2022年10月，国家药监局受理其用于一线治疗先前未接受系统治疗的局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的NDA。
- 2022年1月，国家药监局批准其用于治疗携带有IDH1突变的R/R AML成人患者的新药上市申请。
- 2022年10月，我们自中国台湾食品药物管理署取得其用于IDH1突变R/R AML成人患者的儿科和罕见重症认定。
- 我们正与辉瑞合作在大中华区联合开发洛拉替尼，用于治疗c-ros oncogene 1（ROS1）阳性晚期NSCLC。2022年5月，洛拉替尼治疗ROS1 阳性晚期NSCLC的关键研究实现首例患者入组，目前入组正在进行。
- 获得美国FDA的IND申请批准及澳大利亚伦理委员会（EC）批准后，我们开始对该潜在同类最优受体酪氨酸激酶样孤儿受体1（ROR1）抗体偶联药物（ADC）进行首次人体试验，并迅速推进到剂量递增部分的患者招募阶段。此外，我们在2022年3月向国家药监局提交IND申请，并在2022年5月获得批准。为确保生物标记物驱动患者的选择乃基于肿瘤ROR1表达，我们已识别候选ROR1抗体克隆用于免疫组化（IHC），以支持未来有关精准治疗药物的工作。
- 首次人体试验正在进行，研究地点包括美国及中国台湾。该研究的剂量递增部分已完成，最大耐受剂量（MTD）尚未达到，剂量递增部分的初步数据已在2022年向癌症免疫治疗协会（SITC）展示，显示良性及差异化的安全性，且无明显肝毒性；在结直肠癌患者观察到未确认部分缓解；同时，在宽剂量范围内观察到完全的4-1BB激动作用，完全抑制PD-L1，从而在临床上验证了分子设计中加入的亲和力平衡概念。该研究已进入概念验证阶段（PoC）以于美国、欧盟及中国台湾进一步探究CS2006于特定肿瘤适应症中的安全性及有效性。我们在2021年9月获得国家药监局的IND批准，并且在2022年美国癌症研究协会（AACR）年会公布临床前数据。
III. 利用多种创新渠道建立研究管线
精准治疗药物及免疫肿瘤药物联合治疗仍然是我们的战略重点。将细胞毒性药物精确地输送到肿瘤的抗体偶联药物，以及可创造新生物学且自身组合的多特异性生物制品代表两种早期开发的短期模式。
2022年，我们已于若干举措中取得重大进展：
IV. 战略关系促进商业化活动及管线开发
我们不断发展和深化与全球主要战略合作伙伴的关系，扩展已上市及晚期药物的商业化，巩固我们潜在同类首创/同类最优的早期产品管线，获取更多能够加强我们研发实力的技术。
首先，在开拓舒格利单抗中国市场方面，我们与辉瑞的合作持续取得重大进展。此外，我们正与EQRx协力合作，探索舒格利单抗的全球市场及nofazinlimab治疗HCC的全球III期研究。
2022年，我们与普拉替尼的全球上市许可持有人（上市许可持有人）罗氏制药有限公司(罗氏) 订立新合作关系。作为该协议的一部分，我们取得了普拉替尼的全部生产权，在本土生产供应预计将大幅节省成本，从而提高我们的整体盈利能力。同时，在我们成功完成技术转移前，罗氏将负责中国普拉替尼的生产及供应。2023年2月22日，罗氏宣布，Blueprint Medicines将重新获得普拉替尼的全球商业化及开发权（不包括大中华区）。根据协议条款，终止将自2023年2月22日起12个月内有效。基石药业现正与罗氏及Blueprint协力合作，采取必要措施来保持普拉替尼的上市许可，并确保为中国患者持续供应普拉替尼。
我们进一步加强与江苏恒瑞医药股份有限公司（恒瑞）的战略合作关系。2021年，基石药业与恒瑞建立战略合作关系，通过利用各自的研发及商业专长，加速开发及商业化抗CTLA-4 单克隆抗体(CS1002)以充分释放其商业价值。2022年，恒瑞获得国家药监局关于CS1002 联合治疗晚期实体瘤的Ib/II期试验的IND批准，并已分别在HCC及NSCLC方面启动了两项研究。
V. 其他业务进展
生产。我们正在进行多款进口产品的技术转移，降低成本以提高产品的长期盈利能力。具体而言，我们已在2022年7月完成了向CDE递交有关阿伐替尼的技术转移申请，且生物等效性已经论证以支持技术转移。同时，普拉替尼的技术转移正在顺利进行中。
未来及愿景
我们正致力于取得多项重大临床及商业成果，加速推进我们2023年的持续增长。
2023年剩余时间的预期进展事项明细如下：
商业进展
我们的商业团队正在努力加快扩大产品的潜在市场，并最大限度地发挥其商业潜力，主要着重以下方面：
研发
预期NDA批准：
预期NDA申请：
预期主要研究结果发布：
早期临床项目：
财务摘要
国际财务报告准则计量：
非国际财务报告准则计量：
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的十个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。
前瞻性声明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
