中国苏州2023年10月31日 /美通社/ -- 基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准PD-L1抗体择捷美®（舒格利单抗注射液）用于治疗复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤（R/R ENKTL）患者。由此，择捷美®成为全球首个针对R/R ENKTL适应症获批的肿瘤免疫治疗药物。
基石药业首席执行官杨建新博士表示："非常高兴择捷美®再次获得NMPA的认可。R/R ENKTL适应症的成功获批，不仅是继III期和IV期NSCLC之后择捷美®达成的又一重要里程碑，背后更是凝聚了基石团队针对该罕见疾病经年累月的探索和创新。我们始终坚信，癌症患者未被满足的临床需求不应因其群体微小而被忽视。除肺癌以外，择捷美®还将覆盖一线胃癌和食管癌这样的大适应症，目前新药上市申请正在NMPA审评中。此外，我们也将与FDA保持紧密沟通，进一步加速择捷美®在美国的注册上市进程。"
择捷美®GEMSTONE-201主要研究者、中山大学附属肿瘤医院黄慧强教授表示："感谢NMPA和相关部门对NK/T细胞淋巴瘤这类罕见疾病的关注。一直以来，R/R ENKTL患者面临着治疗困境，缺乏标准治疗。该疾病治愈率低，患者生存期短，存在高度未被满足的临床需求。GEMSTONE-201研究数据表明，择捷美®单药在R/R ENKTL患者中能展现出优异的抗肿瘤活性、持久的肿瘤缓解和良好的安全性。随着该项适应症的获批，我们期待更多R/R ENKTL患者能早日用上择捷美®。"
择捷美®此次适应症的获批是基于GEMSTONE-201研究，该研究旨在评估择捷美®作为单药治疗成人R/R ENKTL的有效性和安全性。研究结果显示，相较于历史对照，择捷美®显著提高了客观缓解率（ORR）；在78例疗效可评估的患者中，独立影像评估委员会（IRRC）评估的ORR为44.9%，其中完全缓解率达到35.9%。研究者的客观缓解率评估结果与IRRC评估高度一致。同时，亚组分析表明择捷美®在R/R ENKTL患者中具有广泛有效性，包括接受过多线治疗的患者、并且不论前线是否达到缓解。择捷美®在R/R ENKTL患者中耐受性和安全性良好，未发现新的安全性信号。该研究的主要结果曾在2022年6月的美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头汇报形式公布，并于2023年3月在国际知名的肿瘤学权威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）全文发表。
关于择捷美®（舒格利单抗注射液）
择捷美®是由基石药业研发的抗PD-L1单克隆抗体，择捷美®的开发是基于美国Ligand公司授权引进的OmniRat®转基因动物平台。该平台可一站式产生全人源抗体。作为一种全人源全长抗PD-L1单克隆抗体，择捷美®是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。择捷美®在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低，这使得择捷美®与同类药物相比具有独特优势。
目前，NMPA已批准择捷美®三项适应症：用于治疗同步或序贯放化疗后未出现疾病进展的、不可切除、III期NSCLC患者、联合化疗一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者以及用于治疗R/R ENKTL患者。
择捷美®用于联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期或转移性胃/胃食管结合部腺癌、联合化疗一线治疗无法手术切除的局部晚期，复发或转移性食管鳞癌的适应症上市许可申请已获NMPA受理，目前正在审评中。
此外，欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和医疗保健用品管理局（MHRA）均已受理舒格利单抗用于一线治疗转移性NSCLC的上市许可申请。目前，两项申请正在审评过程中。
基石药业与辉瑞达成战略合作，其中包括基石药业与辉瑞投资就择捷美®在中国大陆地区的开发和商业化，以及基石药业与辉瑞投资将更多肿瘤产品引入大中华地区的合作框架达成战略合作等。
关于GEMSTONE-201研究
GEMSTONE-201研究是一项单臂、多中心的II期注册性临床研究，旨在评估择捷美®作为单药治疗成人R/R ENKTL的有效性和安全性。基于优异的初步有效性结果，择捷美®被美国FDA授予孤儿药资格(Orphan Drug Designation, ODD)和突破性疗法认定 (Breakthrough Therapy Designation, BTD）分别用于治疗T细胞淋巴瘤和成人R/R ENKTL，并被中国国家药品监督管理局审评中心纳入"突破性治疗药物"，拟定适应症为复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤。
2022年1月，GEMSTONE-201研究经IRRC评估达到了预设的主要研究终点。2022年6月，GEMSTONE-201的完整研究结果在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上以口头汇报的形式首次公布。2023年3月，国际知名的肿瘤学权威期刊《Journal of Clinical Oncology》（JCO）发表了择捷美®治疗R/R ENKTL的注册性临床研究（GEMSTONE-201）结果。
关于结外NK/T细胞淋巴瘤（ENKTL）
ENKTL属于成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的一个亚型。我国2012年的一项多中心10,002例淋巴瘤患者的病理分型分析结果显示ENKTL约占所有淋巴瘤的6%、成熟T细胞和NK细胞淋巴瘤的28%[1]。ENKTL患者在接受含门冬酰胺酶为基础的标准方案后疾病发生进展，缺乏有效的挽救治疗手段, 通常对传统治疗反应不佳。临床医生对于这类患者常常束手无策，因恶性程度高且侵袭性强，疾病凶险，进展迅速，生存期极短，R/R ENKTL患者的1年生存率通常不足20%[2]。目前在中国获批的靶向单药治疗完全缓解率约为6%[3]。一线治疗方案失败后的患者存在显著的未被满足的治疗需求。同时，有研究[4],[5]显示，尽管ENKTL在东亚和拉丁美洲地区发生率相对更高，但该疾病的临床特征和治疗结果在亚洲和西方人群中普遍相似。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的12项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com。
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[1] 李小秋等. "中国淋巴瘤亚型分布:国内多中心性病例10002例分析." 诊断学理论与实践 11.2(2012):5. |
[2] Bellei M, et al. Haematologica 2018; 103(7): 1191-7. |
[3] Shi Y, et al. Ann Oncol 2015; 26(8): 1766-71. |
[4] Haverkos BM, et al. Curr Hematol Malig Rep 2016;11:514-27. |
[5] Qi S, et al. Leuk Lymphoma 2016;57:2575-83. |
