苏州2023年8月15日 /美通社/ -- 基石药业（股票代码：2616.HK），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日公布其2023年年度中期业绩及近期业务亮点。
基石药业首席执行官杨建新博士表示："基石药业在2023年上半年取得了强劲的增长和业绩表现。三款精准治疗药品销售额同比增长53%，商业化毛利率增长显著。同时亏损大幅收窄，公司现金储备为人民币 10.054亿元。
产品管线在全球范围内取得了显著进展。作为管线2.0战略的重磅产品，CS5001的国际多中心首次人体试验已由美国及澳大利亚扩展至中国，进一步加快了该产品的开发； I期临床试验已完成多个剂量的评估。作为临床开发进度全球第二的ROR1-ADC，CS5001已在多种恶性血液及实体肿瘤中展现出令人鼓舞的安全性、稳定性、以及初步抗肿瘤活性。
舒格利单抗在英国和欧盟用于治疗一线IV期NSCLC的两项上市许可申请进展顺利，并于近日收到欧洲药品管理局的临床试验核查通知，预计将在2024年上半年获批。同时我们积极寻求舒格利单抗与nofazinlimab（PD-1）在大中华区以外的开发与商业化合作伙伴，以推进药物的海外商业化进程。
展望未来，基石药业将持续提升创新产品的研发能力，进一步拓展现有产品的商业潜力，并积极推进全球战略布局，为公司带来更广阔的增长空间，并为投资人、合作伙伴以及利益相关方创造更大的价值。"
业务摘要
2023年上半年，基石药业硕果累累，在日趋成熟的产品管线及业务经营方面达成多个里程碑。我们有四款已上市产品，持续创收稳定的收入，为进一步的增长计划提供财力及资金。截至2023年6月30日止六个月及截至本公告日期，我们的产品管线及业务经营均已取得重大进展。我们在此期间取得的成就包括：
I. 新适应症成功上市及持续稳健的商业努力
截至本公告日期，我们的商业活动摘要及详情如下：
• 上市产品销量稳步提高
基于普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）产品总销售额的稳步增长，我们于2023年上半年的总销售净额为人民币2.469亿元。
• 新适应症实现成功上市
我们扩大上市产品的适应症，旨在为未来贡献稳定的收益。
- 普吉华®（普拉替尼）：一线治疗局部晚期或转移性RET融合阳性 NSCLC患者的适应症于中国大陆上市。
- 普吉华®（普拉替尼）：治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC、晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC患者的适应症于中国台湾上市。
• 扩大精准治疗药物在主要市场的销售队伍覆盖范围
我们尤为注重确保销售团队的覆盖范围，截至本公告日期，我们的覆盖范围已从2022年的800 家医院成功扩张至逾180个城市的约850家，占精准治疗药物相关市场的约75%至80%，我们相信我们能够最大程度地提高我们的销售回报率。
• 与关键利益相关者形成精准诊断生态系统，促进患者识别
- 我们已与顶尖基因测序公司签署合作协议，以进一步提升对RET突变的NSCLC/TC、胃肠道间质瘤（GIST）中的血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变及异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的急性髓系白血病（AML）的检测率。我们亦与顶级医药公司（包括百济神州及默克）建立肺癌精准诊疗联盟（LCPA，该联盟是业界首个专注于NSCLC领域罕见靶点的联盟），以在更广阔的市场最大化RET检测率。
- 我们已加强与国家病理质控中心（PQCC）的合作伙伴关系，以标准化检测流程并提高检测准确性，参与医院的数量持续增加。
- 我们已继续为接受RET突变检测的NSCLC/MTC患者及接受IDH1突变检测的AML患者提供财务支持，自项目启动以来覆盖了约1,200名患者。
• 建立广泛的行业和学术认知度，树立品牌和科学领导力
- 普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已纳入21项中国国家指南，用于多个治疗领域的检测及治疗，比如NSCLC、TC、GIST、SM及AML等。特别是中国临床肿瘤学会(CSCO)非小细胞肺癌诊疗指南（2023年版）、CSCO胃肠道间质瘤诊疗指南（2022年版）、中国成人系统性肥大细胞增多症诊疗指南（2022年版）及中国抗癌协会（CACA）血液肿瘤指南（2022年版）等。
- 我们与中国临床肿瘤学会（CSCO）、CACA、中华医学会及中国医师协会等多个行业协会就GIST、NSCLC、MTC及恶性血液肿瘤的诊断及治疗标准化项目展开密切合作，进一步加强我们的行业联系并展示我们的专业能力。
- 我们发起或支持研究者开展药物获批后的临床项目，如研究者发起的试验（IIT）和真实世界的研究（RWS），以于多个癌症适应症中生成更多数据。例如，一项多中心RWS评估了泰吉华®（阿伐替尼）在中国GIST患者中的安全性及疗效；另一项IIT旨在研究泰吉华®（阿伐替尼）对于治疗携带有KIT D816 或N822突变的R/R AML患者的疗效及安全性。
• 制定一系列方法，提高我们药品的可及性及可负担性
- 我们已更新上市产品的定价策略。具体而言，更新普吉华®（普拉替尼）患者援助项目（PAP）计划以为一些支付能力低的患者降低门槛并提升价格竞争力。我们亦启动泰吉华®（阿伐替尼）的新PAP为GIST患者的长期治疗提供支援。我们调整拓舒沃®（艾伏尼布）的PAP计划，以提高可负担性并延长治疗持续时间（DOT）。
- 我们确保将泰吉华®（阿伐替尼）、普吉华®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）纳入所有主要地区（比如北京、上海、广东、浙江及山东等）的138个主要商业及政府保险计划，覆盖人口数约1亿。
- 我们继续与国药控股股份有限公司（国药控股）进行战略合作，并与上海医药集团股份有限公司（上海医药）建立新合作伙伴关系，以扩大普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）于医院及药店的分销范围。截至本公告日期，泰吉华®（阿伐替尼）、普吉华®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已完成约300家医院及直达患者专业药房（DTP）列名，较2022年的约220家进一步提升。
• 对患者进行持续教育及支持以提高依从及DOT
我们通过线上患者社区及线下教育活动不断努力为患者提供支持，以提高患者依从性及DOT。截至本公告日期，我们的线上平台拥有逾8,000名订阅者，并已自启动时发布超过330个患者故事及资讯。我们已举办约200次患者教育活动，覆盖20,000名潜在患者。
• 与辉瑞就舒格利单抗在中国的商业化进行合作
- 我们正与合作伙伴辉瑞展开密切合作，以推进舒格利单抗在中国大陆的商业化。
- 在2023年，舒格利单抗治疗III期NSCLC在CSCO非小细胞肺癌治疗指南（2023年版）及CSCO免疫治疗指南（2023年版）中已升级至1级推荐。此外，舒格利单抗亦获纳入中国IV期原发性肺癌临床实践指南（2023年版）。
II. 不断发展的管线的临床进展
详情如下：
• 舒格利单抗（CS1001，PD-L1抗体），新适应症正在审评中并正扩展至欧洲及英国。
- IV期NSCLC：
- GC/GEJ：
- ESCC：
- R/R ENKTL：
• 普拉替尼（CS3009，RET抑制剂）
- 2023年1月，中国台湾食品药物管理署（TFDA）批准其用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC、晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC患者的NDA。
- 2023年6月，国家药监局批准其用于一线治疗先前未接受系统治疗的局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的扩展适应症。
- 2023年6月，RET融合阳性NSCLC中国患者的I/II期 ARROW试验的最新结果发表于《Cancer》。
• CS5001 (LCB71、ROR1 ADC)
- 本潜在同类最优（BIC）ROR1 ADC的FIH全球试验的剂量递增部分已迅速推进到美国及澳大利亚剂量递增部分的患者招募阶段，并显示出良好的安全性及耐受性。此国际多中心临床试验目前已扩展至包括中国，从而进一步加速该产品的开发。作为临床开发中进展最快的ROR1 ADC之一，CS5001对于各种恶性血液及实体肿瘤有治疗潜力。
- CS5001有许多差异性特征，包括专有的位点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子及前药技术。与参比ROR1 ADC相比较，CS5001已于套细胞淋巴瘤及三阴性乳腺癌异种移植模型显示出BIC潜力。此外，CS5001在体外共培养系统显示出旁观者效应，表明ROR1异质性/低表达的实体瘤亦可能受益。2023年3月，我们于第13 届世界 ADC伦敦大会（世界 ADC 伦敦）上以口头汇报形式展示CS5001的转化数据。
- 此外，为确保生物标记物驱动患者的选择乃基于肿瘤ROR1表达，我们已识别有潜力的候选ROR1抗体克隆用于免疫组化（IHC），以支持未来有关精准治疗药物的工作。
• 艾伏尼布（CS3010，IDH1抑制剂）
- 2023年1月，我们完成了艾伏尼布在R/R AML患者的中国桥接研究。
- 2023年5月，我们与CDE就艾伏尼布用于R/R AML的完全批准的监管途径达成一致且正在准备申请材料。
• 阿伐替尼（CS3007，KIT/PDGFRA抑制剂）
- 2023年5月，我们的合作伙伴Blueprint Medicines就该产品用于治疗成人惰性系统性肥大细胞增多症取得来自美国食品和药物管理局（FDA）的NDA批准。
- 2023年6月，我们于2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了阿伐替尼用于治疗晚期胃肠道间质瘤患者的新数据。
• 洛拉替尼（ALK/ROS-1抑制剂）
- 我们正与辉瑞合作在大中华区联合开发洛拉替尼，并针对ROS1阳性晚期NSCLC患者进行关键研究。2023年6月，我们就该项研究完成了患者入组。
III. 利用多种创新渠道建立研究管线
精准治疗药物及免疫肿瘤药物联合治疗仍然是我们的战略重点。将细胞毒性药物精确地输送到肿瘤的抗体偶联药物，以及可创造新生物学且自身组合的多特异性生物制品代表两种早期开发的短期模式。
2023年上半年，我们已通过若干举措取得重大进展：
IV. 战略关系促进商业化活动及管线开发
我们不断发展与深化和全球主要战略合作伙伴的关系，扩展已上市及晚期药物的商业化，巩固我们潜在同类首创/同类最优的早期产品管线，获取更多能够加强我们研发实力的技术。
Blueprint Medicines于2023年2月22日宣布，其将自罗氏重新获得普拉替尼的全球商业化及开发权（不包括大中华区）。有关权利过渡将预计于2024年2月生效，且Blueprint Medicines已启动普拉替尼在大中华区以外地区的重新合作进程。我们现正与罗氏及Blueprint Medicines合作采取必要措施，以确保可为大中华区患者持续供应普拉替尼。
根据我们与江苏恒瑞医药股份有限公司就抗CTLA-4 单克隆抗体(CS1002)建立的合作关系，恒瑞正在进行关于CS1002联合疗法用于治疗晚期实体瘤（包括HCC及NSCLC）的Ib/II期试验。
随着基石药业与EQRx就舒格利单抗及nofazinlimab订立的授权协议于2023年5月9日终止，我们重新获得舒格利单抗及nofazinlimab于大中华区以外地区的开发及商业化权利。有关权利过渡已于2023年8月完成。我们目前正主导配合EMA及英国MHRA对舒格利单抗进行MAA审查的监管流程。终止该授权协议将不会影响先前自EQRx收取的预付款及里程碑付款。我们目前正在寻求舒格利单抗及nofazinlimab于大中华区以外地区的潜在合作。
V. 其他业务进展
生产。我们亦正在进行多款进口产品的技术转移，预计将降低成本，提高我们产品的长期盈利能力。具体而言，有关阿伐替尼的技术转移申请正在CDE审核中。同时，普拉替尼的技术转移正在顺利进行且已启动生物等效性研究。
未来及愿景
我们正致力于带来多个重大临床及商业进展，以促进我们在未来十二个月的增长。
未来十二个月的预期进展明细如下：
商业进展
我们的商业团队正在努力加快扩大产品的潜在市场并最大限度地发挥其商业潜力，主要着重以下方面：
研发
预期NDA批准：
预期NDA申请：
预期主要研究结果发布：
早期临床项目：
• CS5001：2023年底更新临床安全性及有效性的数据及于2024年上半年在大会展示数据
财务摘要
国际财务报告准则计量：
非国际财务报告准则计量：
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条14种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的十一项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请浏览：www.cstonepharma.com。
前瞻性声明
本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外，于作出前瞻性陈述当日之后，无论是否出现新资料、未来事件或其他情况，我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文，并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出，可能因未来发展而出现变动。
