中国苏州2021年8月26日 /美通社/ -- 基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日公布其2021年中期业绩公告。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“2021年上半年，作为一家全能型生物制药企业，基石药业进一步取得了多项里程碑式的进展。公司于上半年成功上市两款同类首创的肿瘤精准治疗药物普吉华®和泰吉华®，并取得了可观的销售业绩。年初至今，公司已获批三项新药上市申请 (NDA)，递交四项NDA，另有两款同类首创/潜在同类最优的产品舒格利单抗和艾伏尼布获批在即，多项注册性临床试验正在积极推进中，这充分展现了公司高效的研发实力和突出的商业化能力。
目前，公司靶向PD-L1x4-1BBxHSA的多特异性抗体CS2006的临床试验申请（IND）已在中国大陆获受理，而ROR1抗体偶联药物CS5001的全球IND准备研究也即将完成，为管线2.0战略的深化奠定坚实基础。在商务拓展方面，我们继续深化与辉瑞的合作，确定在大中华区共同开发劳拉替尼这一优质产品，进一步充实公司的产品管线。与此同时，我们正与EQRx通力合作，加速推进舒格利单抗在海外多个国家的注册工作。近期，公司股票纳入恒生综合指数，并符合了被纳入港股通交易的标准，这将进一步提升公司在资本市场的关注度，扩大投资者群体，有利于促进公司的长期可持续性发展。
展望未来，我们将进一步挖掘产品的商业潜力，扩大产品覆盖的适应症，并继续提高产品的可及性和可负担性。公司也将全面加快临床开发计划，巩固肺癌领域的优势并持续加强针对其他高发癌症领域的研发，预计将在2022年递交超过五项NDA申请。此外，对具备同类首创/同类最优/第一梯队潜力和全球权益的管线2.0产品，我们也将提交一至两项IND申请以进一步推进药物研究进展。通过以上各方面的战略举措，相信我们能够为癌症患者带来突破性疗法，践行我们的使命，继续造福广大患者。”
业务摘要
2021年上半年，基石药业作为一家全能型生物制药公司，延续了去年的强劲势头，业绩记录持续增长。六个月来，我们扎实稳打，稳健维持，并在可能的情况下加速推进整体业务的宏伟议程。我们进一步展示了出众的临床开发能力，多个项目达到了令人振奋的里程碑，包括三个新药上市申请（NDA）获批，使我们成功上市第一批产品。我们的商业团队为获批药物实施了清晰的上市策略，取得了不俗的销售业绩。此外，我们拥有全球商业化权利的多个同类首创（FIC）/同类最优（BIC）/第一梯队（FW）候选药物在新兴治疗模式中取得进展，推进了我们的临床前工作。我们进一步改善了产品管线，彰显了分子特色、不同开发阶段的平衡、不断扩大的适应症覆盖面及不断发展的全球和大中华区的商业权利组合。整体来看，报告期间的表现凸显了我们充分发挥业务基本驱动力的能力，更清晰地展现了我们发展中的产品组合的全面商业和临床价值。
截至2021年6月30日止六个月及截至本公告日期，我们的产品管线及业务运营已取得重大进展：
I. 商业运营推进产品成功上市
2021年上半年是我们有史以来商业化最活跃的时期。通过与医疗界的利益相关者广泛而深入的合作，我们不断壮大的商业团队为首批商业化产品普吉华®（普拉替尼）和泰吉华®（阿伐替尼）的上市做了充分地准备。我们与医疗服务提供方、监管机构、医院、药房、支付方及医疗界的其他团体合作，进行产品教育，并扩大可触达我们产品的患者数量。因此，我们以超常的速度向市场推出了两款精准治疗药物，并实现快速销售业绩拓展。
此外，商业团队持续提升产品可及性，以提高销售增长，同时亦为有望实现商业化及扩大适应症的后期管线资产开拓更广阔的渠道。
我们上半年商业活动的摘要及详情如下：
我们积极与医疗界利益相关者合作以扩大我们的市场辐射范围，目前已覆盖130多个城市的 400 多家医院，并加深我们与医疗服务提供方、药房、患者群体及保险公司的合作。销售团队正为我们的药物在中国建立全面市场覆盖，已覆盖的医院占精准治疗药物相关市场约70-80%。此外，我们的精准治疗药物被纳入20项主要商业保险及政府保险计划。通过上述努力，我们已构建起强大的网络以支持首批两款产品的上市，并为未来的产品上市铺平道路。
我们的两款精准治疗药物，自上市首日已覆盖广大患者。2021年5月和2021年6月，我们分别在中国大陆及台湾地区成功上市了泰吉华®及泰時維®，2021年上半年实现净销售额人民币3,360万元。2021年6月，我们在中国大陆成功上市普吉华®，2021年上半年实现净销售额人民币4,580 万元。
我们已与国药控股股份有限公司（国药控股）签署战略合作协议。通过此协议，我们能够扩大普吉华®及泰吉华®在中国大陆医院及药房的分销范围。通过与中国（上海）自由贸易试验区临港新片区（临港）的合作，我们在四天内完成通关及口岸检查程序，比预期时间大幅提前，远超行业平均速度，加快市场准入进程。
我们与中国大陆三大综合医疗服务平台 -- 上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团有限公司及思派健康科技达成战略合作协议，发挥各方的竞争优势及利用创新的医疗支付计划，最大程度地促进普吉华®及泰吉华®的分销及提高患者的可支付能力。
我们与合作伙伴辉瑞及EQRx正在展开密切合作，计划进行舒格利单抗在中国大陆的商业化及在全球（大中华区以外）的上市。我们与辉瑞的合作令我们有望于今年在中国大陆获得舒格利单抗治疗IV期非小细胞肺癌（NSCLC）的NDA批准。这将实质性地推进这款药物的全面商业上市。我们与 EQRx 的合作为舒格利单抗在美国、英国及欧盟等市场的广泛分销打下坚实基础，PD-(L)1在这些市场用于治疗NSCLC、胃癌及食管癌的销售额预测在2026年约为300 亿美元。
我们已实施多项措施为扩大普吉华®及泰吉华®的适应症做准备，以产生更大的长期销售的增长潜力。对于普吉华®，我们已在中国大陆递交治疗 RET突变甲状腺髓样癌（MTC）及RET融合阳性甲状腺癌的NDA，并已被纳入优先审评。我们预期将于2021年下半年在中国大陆递交用于一线治疗 RET融合阳性NSCLC的NDA。此外，我们预计将于2021年下半年在中国香港及台湾地区递交普吉华®治疗RET融合阳性NSCLC的NDA。对于泰吉华®，我们已在香港递交了治疗PDGFRA D842V突变胃肠道间质瘤（GIST）的NDA。另外，继美国FDA批准治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）成人患者之后，我们正探寻在中国大陆加快注册上市可能的途径。
我们已经推进艾伏尼布（IDH1抑制剂）的上市筹备工作，并预期将于2021年第四季度或2022年第一季度获得治疗复发或难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者的NDA批准。
II. 大量临床试验的成功支持成熟管线的发展
2021年上半年，我们在多个肿瘤治疗领域及适应症建立成熟的后期 FIC管线资产方面取得重大进展，总体扩大我们的潜在目标市场。我们取得三项NDA 批准，以支持普拉替尼及阿伐替尼的上市。我们已递交四项NDA 申请，包括第三个产品艾伏尼布，以及普拉替尼、阿伐替尼及舒格利单抗的扩展适应症和地区覆盖。与往年相比，我们也大幅增加计划的数据结果发布及报告的数量。
尤为重要的是，我们宣布了有关舒格利单抗的多项积极进展，证实其用于治疗 III期及IV期 NSCLC 的广泛适用性及安全性，包括在“全人群”的广泛适用性及安全性，这可以为其建立独有且潜在持久的市场定位。
详情如下：
2021年5月，舒格利单抗单药作为巩固治疗在同步或序贯放化疗后III期NSCLC患者的III期临床试验达到其主要研究终点。该项试验的创新设计更加符合真实世界临床实践，并展现了舒格利单抗的独特能力，能在PD-(L)1治疗中覆盖更广泛的患者群体。我们已于2021 年8月向中国国家药品监督管理局（NMPA）提交有关该适应症的NDA。
IV期鳞状及非鳞状NSCLC的III期临床试验的PFS最终分析表明，舒格利单抗联合化疗作为一线治疗，进一步显著延长PFS，并提高总生存期。NMPA于2020年11月受理该适应症的NDA，我们预期其将在2021年年底获批。此外，我们正与EQRx展开密切合作，与美国等多个国家的监管部门就III期及IV期NSCLC的两个适应症的新药上市申请展开沟通。
2021年3月24日，NMPA已批准其用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者的NDA。
2021年4月，NMPA受理其用于治疗晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性甲状腺癌患者的NDA，并授予其优先审评资格。
2021年3月31日，NMPA批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性GIST成人患者的NDA。
2021年4月29日，通过加速批准途径，台湾食品药物管理署批准其用于治疗PDGFRA D842V突变不可切除或转移性GIST成人患者的NDA。
2021年5月，香港卫生署受理其用于治疗携带PDGFRA D842V突变不可切除或转移性GIST成人患者的NDA。我们预期将于2022年下半年收到决定。
艾伏尼布用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者的注册性试验达到预先设定的研究终点。艾伏尼布是中国首个对R/R AML患者展现出疗效及持续缓解的IDH1抑制剂。
2021年8月，NMPA受理其用于治疗携带IDH1易感突变的R/R AML成人患者的NDA，并授予其优先审评资格。我们预期将于2021年底或者2022年第一季度获得NDA批准。
2021年8月，我们的合作伙伴施维雅发布有关艾伏尼布与阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1 突变急性髓系白血病患者的全球III期研究的阳性数据。由于极其优异的疗效数据，该项研究近期已停止进一步入组。我们预期将于2022年向NMPA递交该适应症的 NDA。
III. 战略关系推进后期管线产品的发展前景并巩固管线开发
我们继续深化发展与全球主要战略合作伙伴辉瑞及EQRx的关系。
我们正与辉瑞进行合作，计划进行舒格利单抗用于治疗IV期NSCLC在中国大陆的商业化。我们与辉瑞合作与监管机构进行洽谈，并开展紧密协作以建立与医疗界其他重要利益相关者的联系，提升他们对产品的认知。我们的不懈努力旨在为舒格利单抗商业化上市后可广泛快速地占领市场以及提高销售奠定基础。
此外，我们在今年上半年进一步深化了与辉瑞的合作，达成协议在大中华区联合开发其后期肿瘤资产劳拉替尼用于二线治疗 c-ros oncogene 1 ( ROS1) 阳性NSCLC。这是继我们去年达成战略合作后，双方合作的进一步延伸，是临床开发及双方关系的重要进展。劳拉替尼的开发计划是评估该药物是否可对克唑替尼治疗后复发的ROS1 阳性晚期NSCLC提供受益，这将为我们的肺癌治疗方案再添新的治疗方法。这项计划将进一步巩固我们与全球生物制药领导者之间的合作关系。
我们和EQRx共同与美国、英国及欧盟等全球主要市场的利益相关者就舒格利单抗治疗NSCLC 适应症的注册进行洽谈。我们还与EQRx合作探究扩大该药物适应症范围的可行性（包括胃癌及食管癌）。此外，我们正与EQRx协力合作，在美国及主要欧洲市场扩大CS1003治疗肝细胞癌III期研究。
IV. 打造管线2.0充分发挥下一代候选药物潜力
我们通过研发团队重组，提升研发能力，全力推进FIC与BIC产品的开发。我们将通过在研发方面的不懈努力，增强内源创新能力，打造具备全球权益的差异化创新药物管线，实现每年递交一至两个临床试验申请（IND）。
我们管线2.0的近期布局重点为两种新兴治疗模式：抗体偶联药物（ADC）及多特异性抗体。2021上半年，我们在推进此类重点产品进入临床研究阶段上已取得重大进展：
除CS2006及CS5001外，我们亦在同步开发拥有全球商业权利的其他FIC/BIC/FW产品，包括两个多特异性抗体及一个ADC。
V. 拓展资本市场机遇
鉴于我们的股票在截至2021年6月止的12个月的强劲表现，我们的股票已被纳入恒生综合指数，并预期即将纳入港股通。这一进展的重要意义在于其可促进我们股票的交易量增加，推动更有效的价格发现及为投资者提供额外的流通性。
财务摘要
2021年中期业绩发布会信息
本公司将于2021年8月27日上午10时（香港时间）进行2021年中期业绩发布会的网络直播。参会访问信息如下：
https://goldmansachs.zoom.us/webinar/register/WN_mn1nvi0iSGWRde3dRGFNPw
会议ID：939 2219 3743
会议密码: 778867
