11:0全票通过 FDA肿瘤药物咨询委员会推荐CARVYKTI®用于早期治疗

基于3期研究CARTITUDE-4的结果，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以11票对0票支持有利的CARVYKTI^®风险-获益评估

南京2024年3月16日 /美通社/ -- 当地时间2024年3月15日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）建议CARVYKTI^®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括一种蛋白酶体抑制剂和一种免疫调节剂）且对来那度胺耐药。该积极建议是在委员会对3期研究CARTITUDE-4的疗效和安全性数据进行评估之后提出的。委员会一致投票支持CARVYKTI^®（11比 0），认为cilta-cel对拟议适应症的风险-获益评估结果良好。由CARTITUDE-4研究支持的补充生物制品许可申请 (sBLA) 目前正在接受FDA审查，该申请的处方药用户付费法案 (PDUFA) 的目标日期为 2024 年 4月5日。

"咨询委员会对CARVYKTI^®的积极建议使我们离帮助更多患者战胜复发和难治性多发性骨髓瘤又近了一步，"传奇生物首席执行官黄颖博士表示。"我们致力于改善多发性骨髓瘤患者的生活，能在患者病程早期为他们提供这款创新疗法让我们倍感振奋"。

咨询委员会审查了CARTITUDE-4（NCT04181827）的研究结果，该研究是首个随机3期研究，旨在评估CARVYKTI^®与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在治疗既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性^[1]。

3 期研究CARTITUDE-4的结果在 2023 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上首次公布，这些结果也支持了近期欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）对CARVYKTI^® 治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者的积极意见，这些患者既往至少接受过一线治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节），并在最后的治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。

肿瘤药物咨询委员会（ODAC）应美国 FDA 要求组建，负责审查和评估用于治疗肿瘤疾病的人用药物产品的安全性和有效性数据。该委员会根据其评估结果提供非约束性建议；由FDA作出最终药物是否批准的决定。

关于CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞^[2]。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。 2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI^®。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

关于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过一至三线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性，以无进展生存期（PFS）为该研究主要终点^[3]。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病^[4]。预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病^[5]。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等^[6]。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾1800人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

更多信息请访问：www.legendbiotech.cn

关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及关于非历史事实事项的任何其他陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的「前瞻性陈述」。这些陈述包括但不限于与传奇生物的战略和目标有关的表述；对CARVYKTI^®相关的表述，包括传奇生物对CARVYKTI^®的预期；有关CARVYKTI^®可能被批准用于治疗既往接受过一至三线治疗的复发且对来那度胺耐药的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；与CARVYKTI^®申报有关的表述，以及向美国FDA和其他监管机构申报的进展情况，以及传奇生物候选产品的潜在益处。「预期」、「相信」、「继续」、「可能」、「估计」、「期望」、「打算」、「可能」、「计划」、「潜在」、「预测」、「预计」、「应该」、「目标」、「将」、「会」和类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所指示的结果存在实质性差异。传奇生物的预期可能会受到（其中包括）以下因素影响：新药开发过程中的不确定性，意外的临床试验结果，包括对现有临床资料的额外分析或意外的新临床资料的结果；意外的监管行动或延误，包括要求提供额外的安全性和/或有效性资料或资料分析，或一般的政府监管；由于我们的第三方合作伙伴采取的行动或未能采取行动而导致的意外延误；传奇生物的专利或其他专有知识产权保护受到挑战而产生的不确定性，包括美国诉讼过程中涉及的不确定性；一般竞争；政府、行业和一般产品定价和其他政治压力；COVID-19大流行的持续时间和严重程度，以及为应对不断变化的形势而采取的政府和监管措施；以及传奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美国证券交易委员会递交的 20-F 表格年度报告的「风险因素」部分中讨论的其他因素。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者如果基本假设被证明不正确，则实际结果可能与本新闻稿中描述的预期、相信、估计或预期的结果存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。传奇生物明确声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，均不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

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