传奇生物获得CHMP对CARVYKTI®用于前线治疗的积极意见

CARVYKTI^®（cilta-cel, 西达基奥仑赛）是首个在复发或难治性多发性骨髓瘤患者二线治疗中获得欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）积极意见的CAR-T 疗法

南京2024年2月23日 /美通社/ -- 当地时间2024年2月23日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准扩大CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）的适应症范围，以纳入既往至少接受过一线治疗（包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂）的复发和难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者在最后一线治疗中出现疾病进展且对来那度胺耐药。此项II类变更申请由合作伙伴杨森的附属公司Janssen-Cilag International N.V.提交至EMA，CHMP的积极意见将由欧盟委员会进行审查并做出最终批准决定。

传奇生物首席执行官黄颖博士表示："这一里程碑表明了我们将CARVYKTI^®带给全球更多及更前线患者以改变治疗格局的承诺。CHMP的积极意见展现了我们与杨森公司合作为患者提供新的治疗选择，并为他们及其家人带来希望的不懈努力。"

CHMP对CARVYKTI^®的建议是基于CARTITUDE-4 研究 (NCT04181827) 数据的支持，该研究是首个随机 3 期研究，评估CARVYKTI^®与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）相比，在既往接受过1-3线治疗后复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性^[1]。

西班牙纳瓦拉大学临床癌症中心高级顾问、医学血液学教授、临床和临床负责人 Jesús San Miguel 博士表示："CARTITUDE-4 研究结果表明，早期复发的患者能从该疗法中获得显著的临床受益。CHMP 的积极意见是将CARVYKTI^®用于欧洲更多患者以使其得益于该一次性输注疗法的重要一步。"

关于CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）

西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞^[2]。

2017年12月，杨森与传奇生物签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。 2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准上市，5月获得欧盟EC授予的附条件上市许可，9月获得日本MHLW批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，商品名为CARVYKTI^®。西达基奥仑赛于2019年12月在美国和2020年8月在中国获得突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛于2019年4月获得欧盟委员会优先药物资格认定。美国FDA、欧洲EMA和日本PMDA分别于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西达基奥仑赛孤儿药资格认定。2022年3月，欧洲药品管理局的孤儿药品委员会一致建议，根据临床数据（治疗后完全缓解率有所改善且持续存在）维持西达基奥仑赛的孤儿药认定。

关于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松（DPd）在既往接受过1-3线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性，以无进展生存期（PFS）为该研究主要终点^[3]。

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤被认为是不可治愈的血液肿瘤，是由于骨髓中的浆细胞过度增殖导致的恶性疾病^[4]。预计2024年美国将有超过35000人被诊断为多发性骨髓瘤，超过12000人死于该疾病^[5]。虽然一些多发性骨髓瘤患者无明显症状，是由于出现症状而被确诊，这些症状可能包括骨病、低血细胞计数异常、血钙升高、肾脏问题或感染等^[6]。

关于传奇生物

传奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞疗法研发、临床、生产及商业化开发于一体的跨国生物制药公司，位列全球免疫细胞疗法领域第一方阵，全球员工总数逾1800人。目前通过与杨森的合作，首款产品CARVYKTI^®（cilta-cel，西达基奥仑赛）于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）、日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，并获得欧盟委员会（EC）附条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。2022年底，国家药品监督管理局正式受理西达基奥仑赛的新药上市申请（NDA），并于2023年1月纳入优先审评程序。此外，公司还有多款在研细胞疗法，用于血液瘤、实体瘤及其它疑难疾病的治疗。

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关于前瞻性陈述的注意事项

本新闻稿中关于未来预期、计划和前景的陈述，以及关于非历史事实事项的任何其他陈述，均构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的「前瞻性陈述」。这些陈述包括但不限于与传奇生物的战略和目标有关的表述；对CARVYKTI^®相关的表述，包括传奇生物对CARVYKTI^®的预期；与CARVYKTI^®患者有关的表述，包括对扩大患者群体的预期；与CARVYKTI^®申报有关的表述，以及向美国FDA和其他监管机构申报的进展情况，以及传奇生物候选产品的潜在益处。「预期」、「相信」、「继续」、「可能」、「估计」、「期望」、「打算」、「可能」、「计划」、「潜在」、「预测」、「预计」、「应该」、「目标」、「将」、「会」和类似表达旨在识别前瞻性陈述，但并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所指示的结果存在实质性差异。传奇生物的预期可能会受到（其中包括）以下因素影响：新药开发过程中的不确定性，意外的临床试验结果，包括对现有临床资料的额外分析或意外的新临床资料的结果；意外的监管行动或延误，包括要求提供额外的安全性和/或有效性资料或资料分析，或一般的政府监管；由于我们的第三方合作伙伴采取的行动或未能采取行动而导致的意外延误；传奇生物的专利或其他专有知识产权保护受到挑战而产生的不确定性，包括美国诉讼过程中涉及的不确定性；一般竞争；政府、行业和一般产品定价和其他政治压力；COVID-19大流行的持续时间和严重程度，以及为应对不断变化的形势而采取的政府和监管措施；以及传奇生物于 2023 年 3 月 30 日向美国证券交易委员会递交的 20-F 表格年度报告的「风险因素」部分中讨论的其他因素。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者如果基本假设被证明不正确，则实际结果可能与本新闻稿中描述的预期、相信、估计或预期的结果存在重大差异。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表截至本新闻稿发布之日的情况。传奇生物明确声明，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因，均不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

† 西班牙纳瓦拉大学临床癌症中心高级顾问、医学血液学教授、临床和临床负责人 Jesús San Miguel 博士为传奇生物提供咨询和顾问服务，未因任何媒体工作而获得报酬。

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