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荷兰莱顿2023年4月13日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（简称Pharming，阿姆斯特丹泛欧交易所代码：PHARM，纳斯达克代码：PHAR）宣布向美国患者提供Joenja®（leniolisib）的首批商业发货。Joenja®是一种口服选择性PI3Kδ抑制剂，是美国第一个也是唯一一个批准用于成人和12岁以上儿童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）的治疗药物，APDS是一种罕见的进行性原发性免疫缺陷。
根据2019年Pharming与诺华（Novartis）就leniolisib签订的独家许可协议的条款，相应的Joenja®首次商业销售触发了Pharming向诺华支付1000万美元的里程碑式付款。
Pharming首席商务官Stephen Toor评论道：
"我们很高兴地宣布，在FDA批准后大约两周，第一批Joenja®已运送给患者，由支付方报销，为患有APDS的患者实现了一个重要的里程碑。 我们期待着让Joenja®作为第一个也是唯一一个在美国广泛使用的被批准用于APDS患者的治疗方法。"
关于活化磷酸肌醇3-激酶δ综合征（APDS）
APDS是一种罕见的原发性免疫缺陷疾病，于2013年首次被表征。APDS是由被称为PIK3CD和PIK3R1的两个已识别基因之中任意一个发生变异而引起。这两个基因对体内免疫细胞的正常发育和功能至关重要。这两种基因的变异导致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路过度活跃，使免疫细胞无法成熟和正常发挥作用，从而导致免疫缺陷和失调。1,2,3 APDS表现为多种症状，包括严重、反复发作的窦肺感染、淋巴组织增生、自身免疫和肠病。4,5 由于这些症状可能与多种疾病有关，包括其他原发性免疫缺陷，所以APDS患者经常被误诊，诊断延迟中位数为7年。6 由于APDS是一种进行性疾病，随着时间的推移，这种延迟可能会导致损伤的累积，包括永久性肺损伤和淋巴瘤。4-7 明确诊断这种疾病的唯一方法是基因检测。全球每百万人中约有1至2人患有APDS。
关于Joenja®（leniolisib）
Joenja®（leniolisib）是一种口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kẟ）抑制剂，在美国获批成为第一款也是唯一一款靶向治疗活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）的药物，适用于12岁及以上的成人和儿童患者。Joenja®可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的产生。作为重要的细胞信使，磷脂酰肌醇负责调节多种细胞功能，如增殖、分化、细胞因子产生、细胞存活、血管生成和新陈代谢。一项随机、安慰剂对照的II/III期临床试验结果证明了Joenja®在共同主要终点方面的临床疗效，表明对这些患者的免疫失调和免疫表型正常化具有统计学意义的影响，而Joenja®长期给药的安全性和耐受性也得到中期开放标签扩展数据的支持。8 Leniolisib目前正在接受欧洲药品管理局的监管审查，并计划在英国、加拿大、澳大利亚和日本寻求进一步的监管批准。Leniolisib目前还在一项针对4至11岁APDS儿童患者的III期临床试验中接受评估，此外还计划进行一项针对1至6岁APDS儿童患者的试验。 如需了解Joenja®相关信息，请访问：Joenja.com
关于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PHARM/纳斯达克股票代码：PHAR）是一家全球生物制药公司，致力于改变罕见、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在开发蛋白质替代疗法和精准药物的创新组合并将其商业化，包括处于早期到后期开发阶段的小分子、生物制剂和基因疗法。Pharming总部位于荷兰莱顿，员工遍布全球，为北美、欧洲、中东、非洲和亚太地区30多个市场的患者提供服务。
如需了解更多信息，请访问www.pharming.com，并在LinkedIn上找到我们。
前瞻性陈述
本新闻稿可能包括"前瞻性陈述"。前瞻性陈述是管理层基于当前预期和假设对未来预期的陈述，受到风险和不确定性的影响。这些风险和不确定性可能导致实际结果、表现获活动与陈述中所明示或暗示的结果有重大差异。这些前瞻性陈述可通过其中使用的"旨在"、"雄心"、"预计"、"相信"、"可以"、"估计"、"期待"、"目标"、"打算"、"可能"、"里程碑"、"对向"、"展望"、"计划"、"可能"、"预测"、"风险"、"时间表"、"寻求"、"应该"、"目的"，"将要"和类似的术语和短语来识别。前瞻性陈述的示例包括涉及以下内容的陈述：Pharming的临床前研究及候选产品临床试验的时间和进展、Pharming的临床和商业前景，以及Pharming对其预计营运资本需求和现金资源的相关预期，这些陈述受到多种风险、不确定性和假设的影响，包括但不限于Pharming临床试验的范围、进展和扩展以及由此产生的成本后果；以及临床、科学、监管和技术发展。鉴于这些风险和不确定性，以及Pharming在提交给美国证券交易委员会（SEC）的2021年度报告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度报告中所描述的其他风险和不确定性，这些前瞻性陈述中所讨论的事件和情况可能不会发生，故而Pharming的实际业绩表现可能与预期或暗示的表现存在重大不利差异。本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述均由本节中包含或提及的警告声明明确限定。读者不应过分依赖前瞻性陈述。任何前瞻性陈述仅于本新闻稿发布之日作出，并且基于截止本新闻稿发布之日可供Pharming使用的信息。Pharming不承担任何公开更新或修订的义务。
内幕信息
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8. RAO VK, et al Blood. 2023 Mar 2;141(9):971-983.
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Pharming Group，荷兰莱顿
Michael Levitan，投资者关系与企业传播副总裁 电话：+1 (908) 705 1696
Heather Robertson，投资者关系与企业传播经理
邮箱：investor@pharming.com
FTI Consulting，英国伦敦
Victoria Foster Mitchell/Alex Shaw/Amy Byrne
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