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预计将于2023年上半年获得在欧洲经济区的上市许可
荷兰莱顿2022年10月29日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（简称为"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PHARM/纳斯达克股票代码：PHAR）宣布，欧洲药品管理局（EMA）下属的人用药品委员会（CHMP）已批准对leniolisib"上市许可申请"（MAA）的加速科学评估。该申请于2022年10月初提交，针对研究性药物leniolisib，这是一种口服选择性磷氨醇3激酶δ（PI3Kδ）抑制剂，用于治疗12岁及以上的青少年和成人中罕见的原发性免疫缺陷病症原发性磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。
2022年8月1日，Pharming宣布欧洲药品管理局人用药物产品委员会（CHMP）授予Leniolisib加速评估许可。加速评估将审查时间从210天缩短到150天。如果EMA认定该产品对公共卫生，特别是对治疗创新具有重大意义，则将应要求批准该上市许可申请的加速评估。预计将在2023年上半年获得在欧洲经济区的Leniolisib的上市许可授权。
此次上市许可申请得到了2022年2月2日宣布的II/III期研究积极数据的支持，该数据满足APDS患者的淋巴结大小缩小和初始B细胞比例增加的共同主要终点。此外，此研究的安全数据表明，参与者对leniolisib具有良好的耐受性。作为上市许可申请的一部分，Pharming还提交了一项长期开放标签扩展临床试验的数据，该试验针对接受Leniolisib治疗的APDS患者进行。
Pharming首席医学官、医学博士、公共卫生硕士Anurag Relan对此评论道：
EMA批准加速评估我们的上市许可申请，这凸显了Pharming在推动leniolisib成为APDS成人和青少年患者的靶向治疗药物的持续承诺。我们预计leniolisib将满足APDS患者尚未得到满足的需求，他们目前依靠支持性疗法来治疗其主要症状。 这项评估是Pharming为医疗保健提供商及其患者提供leniolisib全球服务的努力中的一个关键里程碑。我们期待在整个监管流程中根据需要与欧洲药品管理局合作。"
