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荷兰莱顿2022年8月3日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（简称为"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PHARM；纳斯达克股票代码：PHAR）宣布，欧洲药品管理局（EMA）属下的人用药品委员会（CHMP）已批准对leniolisib"上市许可申请"（MAA）的加速评估。Leniolisib已被研究用于在欧洲经济区（EEA）治疗成人和12岁及以上少年的PI3K德尔塔过度活化综合征（APDS），这是一种罕见的原发性免疫缺陷。Pharming正按计划在2022年10月向EMA提交其leniolisib"上市许可申请"。
加速评估将CHMP的"上市许可申请"审查时间从210天缩短到150天。 如果EMA认定该产品对公共卫生和治疗创新有重大意义，则将应要求批准该"上市许可申请"的加速评估。
leniolisib的临床开发包括该产品II/III期研究的积极数据，在目标患者人群中满足其评估的淋巴结大小缩小和免疫缺陷修正的共同主要终点。其主要疗效结果表明，与安慰剂相比，leniolisib的临床疗效较基线显著降低了淋巴结病变指数直径乘积（SPD）的log10转变之和（p=0.0012），并使免疫功能紊乱正常化，证据是初始B细胞的比例较基线增加（p<0.0001）。淋巴结病病变缩小和初始B细胞比例增加对患者非常重要，因为它们指示出APDS疾病标志物是否减少。
在该研究中，leniolisib一般耐受性良好，两个治疗组的大多数不良事件被归为轻度。没有导致停止研究性治疗的不良事件，没有引起任何死亡，leniolisib组的严重不良事件（SAE）发生率低于安慰剂组。没有任何严重不良事件疑似与研究性治疗有关。
Pharming首席医学官Anurag Relan对此评论道：
"leniolisib加速监管审查的批准强调了APDS患者未被满足的高需求，该产品可能是首个被批准治疗这种罕见疾病的药物。这是APDS社区和Pharming的一个重要里程碑，它以我们于2022年2月首次报告的II/III期成功数据为依据。我们仍然专注于推进leniolisib通过监管审查流程，我们将于今年10月提交"上市许可申请"，因为我们旨在使这个重要的新产品用于欧洲的免疫学家、血液学家和患者。"
