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荷兰莱顿2022年4月4日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（以下简称为"Pharming"或"公司"）（阿姆斯特丹泛欧交易所股票代码：PHARM/纳斯达克股票代码：PHAR）公布了Leniolisib的II/III期关键性试验新数据，这种药物旨在用于治疗一种称为PI3Kδ过度活化综合征（APDS）的原发性免疫缺陷。公司首席研究员V. Koneti Rao医学博士是马里兰州贝塞斯达国立卫生研究院原发性免疫缺陷诊所的一名工作人员医生，他在2022年临床免疫学学会（CIS）年度会议上发表演讲时分享了最新研究结果。
正如2022年2月2日宣布的结果，由诺华制药（Novartis）实施的跨国、三盲、随机、安慰剂对照、随机III期临床试验已达到其共同主要终点，试验评估了淋巴结尺寸的减小和免疫缺陷的校正。淋巴结病病变缩小和初始B细胞比例增加在这一人群中非常重要，因为它们指示出APDS疾病标志物是否减少。这些共同主要终点于基线公布85天之后，在CIS年会上首次发布：
受试药物耐受性良好。没有导致停止研究性治疗的不良事件，没有引起任何死亡，Leniolisib组的严重不良事件（SAE）发生率低于安慰剂组。没有任何严重不良事件疑似与研究性治疗有关。
纽约西奈山医学院David S. Gotteman免疫学教授Charlotte Cunningham-Rundles博士（医学博士）表示：
"Leniolisib在治疗APDS的III期临床研究中取得了如此积极的结果，这是个好消息。能够看到这种药物可以特别针对这种疑难杂症，既能改善治疗效果，又减少患者症状，这真的非常令人鼓舞。我们为APDS患者量身定制的这一治疗药物取得了重大进展，这是我们期待已久的一项里程碑。"
Pharming计划于2022年第二季度开始向全球监管机构提交Leniolisib的相关文件，获得批准后，我们将于2023年第一季度在美国启动这项疗法，并于2023年下半年开始在欧洲陆续启动。
Pharming首席医学官Anurag Relan对此评论道：
"Leniolisib在两个共同主要终点上均取得了显著功效，并在参与试验的APDS患者中表现出良好耐受性，Pharming对此倍感喜悦。该药物获批将能够解决这种罕见疾病患者尚未得到满足的治疗需求，这些患者目前只能依靠抗生素和免疫球蛋白补偿疗法进行支持性治疗。除了与全球监管机构密切合作，将Leniolisib提供给众多免疫学家、血液学家及其患者之外，我们还将继续通过我们的开放标签扩展研究及两项其他研究来开发这种疗方法。这些研究将招募12周岁以下的儿童患者，并有可能扩大药物临床实验的地理范围。"
