东京2021年8月20日 /美通社/ -- 安斯泰来制药集团（东京证券交易所股票代码：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）和美国珐博进公司（纳斯达克代码：FGEN，首席执行官：Enrique Conterno，“珐博进”) 于2021年8月19日宣布，欧盟委员会 (EC) 已批准 EVRENZO TM (罗沙司他) 用于治疗与慢性肾病 (CKD) 相关的症状性贫血成人患者。
“我们很高兴 EVRENZO 已获批成为欧盟第一个口服 HIF-PH 抑制剂，用于治疗与 CKD 相关的症状性贫血成人患者，”安斯泰来开发总裁、健康科学硕士、医学博士Steven Benner说。 “今天的批准，为透析或非透析的CKD贫血患者带来了具有全新作用机制的治疗选择，解决这种疾病多方面的问题。我们期待着将罗沙司他带给欧盟各国的 CKD 贫血成人患者 。”
全球范围内每10人中就有1人受CKD影响，其中每5人中就有1人受贫血影响。[1, 2] CKD贫血通常未得到治疗或未达到治疗目标，并与生活质量显著下降、心血管和肾脏病情持续进展至不良结局相关。[3-5]
“贫血是 CKD 的一种显著且早期的并发症，并随着 CKD 恶化，其发生的频率和影响加大，影响患者的日常生活、自理和行动能力，”英国皇家内科医学院院士、英国莱斯特大学肾科医学Mayer教授及顾问肾病学家Jonathan Barratt 医学博士说， “这项批准意味着，在为患者管理贫血症状和维持目标血红蛋白水平提供一种有效、简单治疗方案，以最大程度减轻对患者生活质量的影响方面，向前迈出了重要的一步。”
罗沙司他是欧盟首个口服低氧诱导因子（HIF）脯氨酰羟化酶（PH）抑制剂。比起通常与静脉铁剂共同给药的可注射红细胞生成刺激剂（ESA），罗沙司他通过不同的作用机制提高血红蛋白（Hb）水平。作为 HIF-PH 抑制剂，罗沙司他通过激活身体对血液中氧含量降低的自然反应，此反应涉及多个相互协同的过程的调节，从而在减少静脉铁剂使用的情况下管理贫血。
“HIF-PH 抑制剂代表了CKD 贫血治疗的重大进展，”珐博进首席医学官、医学博士、公共卫生硕士 Mark Eisner 说。 “罗沙司他为患有这种疾病的患者提供了全新突破。”
这项批准是遵循欧洲药品管理局 (EMA) 人用药品委员会（CHMP） 于 6 月 基于一个包含8项多中心随机试验、覆盖全球范围内9,600名患者的综合性关键三期项目结果授予罗沙司他的积极意见做出的。[7-12]该项目的结果表明，无论患者是否接受透析，或是否曾接受 ESA 治疗，罗沙司他都能有效地达到并维持 CKD 症状性贫血患者的目标 Hb 水平 (10-12g/dL) 。[7-11] 罗沙司他临床开发项目中观察到的安全性特征，反映了研究的CKD人群特征，并与ESA相当。[7-12]
EC 有权为欧盟成员国以及欧洲经济区 (EEA) 国家冰岛、挪威、列支敦士登批准药品。[13]
罗沙司他获得EC的批准，为珐博进带来了安斯泰来支付的1.2 亿美元的里程碑付款，珐博进还将根据欧洲净销售额获得特许权使用费。
关于慢性肾脏病及其贫血
慢性肾脏病（CKD）是一种进行性疾病，特征为肾功能逐渐丧失，最终可能导致肾衰竭或终末期肾病，需要进行透析或肾移植。[14]许多CKD患者在进展到肾衰竭前死于心血管并发症，因此早期肾脏病的患病率高于终末期疾病。[14, 15]全世界每10人中就有1人受CKD影响。预计到2040年，CKD将成为全球第五大过早死亡的因素。[1,16]
贫血是一种严重的医学状况，体现在患者红细胞不足和血红蛋白水平低，是CKD常见的早期并发症，影响约20%的CKD患者。[2, 17]CKD贫血与住院、心血管并发症和死亡风险的增加有关，也可引起严重的疲乏、认知功能障碍及生活质量下降。[4, 18]输血被用于治疗重度贫血，然而，输血可能减少患者进行肾移植的可能性并可能增加感染和/或并发症（如心脏衰竭和过敏反应）的风险。[19, 20]
关于罗沙司他
口服低氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂罗沙司他是一种首创新药，通过增加内源性促红细胞生成素生成，改善铁的吸收和调动，降低铁调素，促进红细胞生成。罗沙司他同时正在进行用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血的三期临床开发和化疗诱导性贫血（CIA）的二期临床开发。
罗沙司他已在欧盟成员国，包括欧洲经济区国家，以及日本、中国、智利和韩国获批用于治疗透析（DD）及非透析（NDD）成人患者的CKD贫血。安斯泰来和阿斯利康已在全球范围内向监管机构提交了罗沙司他的其他几项许可申请，目前正在审批中。
安斯泰来和珐博进正在合作于日本、欧洲、土耳其、俄罗斯和独立国家联合体、中东和南非地区进行罗沙司他用于CKD贫血潜在治疗的开发和商业化。珐博进和阿斯利康正在合作于美国、中国、其他美洲市场、澳大利亚/新西兰和东南亚地区进行罗沙司他用于CKD贫血潜在治疗的开发和商业化。
重要安全信息
罗沙司他完整的欧洲产品特性摘要 (SPC/SmPC) 可从欧洲药品管理局获得，网址为 http://www.ema.europa.eu/ [21]
关于安斯泰来
安斯泰来制药集团是一家制药企业，业务遍及全球70多个国家和地区。目前，我们正在推进“焦点领域的研究策略（Focus Area Approach）”，旨在通过聚焦生理机制和治疗手段，确定持续研发新药的机会，解决尚未被满足的医疗需求。与此同时，我们正在将目光投向处方药以外的业务领域，将我们的专业技能和知识与不同领域外部合作伙伴的尖端技术相结合，打造Rx+®医疗解决方案。通过这些努力，安斯泰来立志处于不断变化的医疗行业的最前沿，将科学的进步转变为患者的价值。更多信息，请访问我们的网站https://www.astellas.com/en。
关于珐博进
美国珐博进公司是一家致力于发现、开发和商业化首创（first-in-class）疗法产品管线的生物制药公司。公司将其在低氧诱导因子（HIF）和结缔组织生长因子（CTGF）生物学方面的开创性专业知识，用于开发针对未被满足的治疗需求的创新药物。公司目前正在开发和商业化一种口服小分子HIF脯氨酰羟化酶抑制剂罗沙司他，用于治疗慢性肾病（CKD）相关的贫血。罗沙司他用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）相关贫血和化疗诱导性贫血（CIA）的临床开发也正在进行中。Pamrevlumab是一种抗CTGF的全人源单克隆抗体，其用于治疗局部晚期不可切除胰腺癌（LAPC）、杜氏肌营养不良症（DMD）和特发性肺纤维化（IPF）的临床开发正在进行中。更多信息，请访问：www.fibrogen.com。
安斯泰来警戒性声明
本新闻稿中，有关当前计划、估计、战略和信念以及其他非历史事实的陈述，均为关于安斯泰来未来表现的前瞻性陈述。这些陈述是根据管理层结合当前可获得的信息而形成的当前假设和信念得出的，并涉及已知和未知的风险与不确定性。许多因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中讨论的结果产生重大差异。这些因素包括但不限于：（i）与制药市场有关的一般经济条件和法律法规的变化，（ii）货币汇率波动，（iii）新产品上市的延迟，（iv）安斯泰来无法有效地销售现有产品和新产品，（v）安斯泰来无法继续有效地研究和开发在竞争激烈的市场中被客户接受的产品，以及（vi）第三方侵犯安斯泰来的知识产权。
本新闻稿中包含的有关药品（包括当前正在开发的产品）的信息并不构成广告或医疗建议。
珐博进前瞻性声明
本篇新闻稿包含了关于我们的战略、未来计划和前景的前瞻性声明，包括关于公司的候选产品和产品的开发和商业化的声明，慢性肾脏病和贫血的患病率，候选产品的潜在安全性和有效性概况，临床和监管动向。这些前瞻性声明包括但不限于关于我们的计划、目标、代表和观点的声明且非历史事实。前瞻性声明通常可通过诸如“或许”、“将”、“应该”、“正在进行”、“可能”、“预期”、“计划”、“预计”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”等类似术语的使用来识别，尽管某些前瞻性声明有不同的表达方式。我们的实际结果可能与这些前瞻性声明中指出的结果存在重大差异，这是由于与各种项目持续进展以及时间相关的风险和不确定性，包括正在进行和未来可能开展的临床试验的入组和结果，以及我们向美国证券交易委员会（SEC）提交的截至2020年12月31日财年的Form 10-K年报和截至2021年6月30日的Form 10-Q季报中所阐述的其他事项，包括其中的风险因素。我们在此提醒投资者不要过度依赖这些前瞻性声明，这些声明仅在本新闻稿发布之日有效。除非法律要求，否则我们没有义务更新本新闻稿中的任何前瞻性声明。
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