海口2021年7月2日 /美通社/ -- 上午，诺华重磅小干扰RNA降脂新药LEQVIQ® (Inclisiran)首次登陆中国博鳌乐城发布会在海口召开，宣布诺华制药降胆固醇创新药Inclisiran全国首针于昨日在海南博鳌乐城先行区博鳌超级医院完成注射，首批可注射医院还包括海南省人民医院乐城院区。
落地仪式合影，左起诺华集团（中国）传播与患者沟通部副总裁许蕴兰、乐城管理局党委书记、局长顾刚、博鳌超级医院常务副院长方丕华
作为首创用于降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的小干扰核酸（siRNA）疗法，Inclisiran于2020年12月在欧洲获批用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常。其创新的小干扰核酸作用机制使患者每年仅需两次皮下注射即可获得降脂疗效。
减少治疗频次，引领降脂新时代
在全球，心血管疾病是威胁人类健康的“第一杀手”，位居全球死因首位[1]。随着社会经济的发展，中国心血管疾病患病率呈现持续上升的特点。数据显示，我国心血管疾病患者人数已高达3.3亿，平均每年约350 万人死于心血管疾病[2]。高血脂是导致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的主要危险因素之一，然而我国有约80%血脂异常的心血管高危患者仍无法达到指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的目标水平[3][4][5][6]，找到一种安全、有效、依从性高的降脂药物，一直是这类患者所面临的难题。
现有的他汀类疗法虽在降低LDL-C方面效果显著，然而，中国人群使用大剂量他汀相较其他族群更容易出现药物导致的肌病及肝酶上升的风险。因此，大部分国人仅可接受中等剂量他汀治疗，且由于治疗依从性差，进一步导致他汀治疗达标率低。除此之外，大剂量使用他汀类药物也会提高PCSK9蛋白的表达水平，一定程度上限制了它降低LDL-C水平的程度。抑制PCSK9的生物合成，能够更有效地降低血液中的LDL-C水平。
“对于目前国内已上市的PCSK9抑制剂，患者需要每两周或一个月进行一次皮下注射，一年下来至少需要注射12次，这不仅对患者依从性带来了挑战，也增加了患者的经济负担。”北京大学第一医院霍勇教授介绍，“Inclisiran可持续抑制肝脏PCSK9的合成、降低LDL-C水平，作用持续时间可达半年之久。换句话说，患者一年只需要打两针，就可以有效控制血脂。”
ORION系列临床研究显示，对于使用最大耐受剂量的他汀治疗后仍无法使LDL-C达标的患者，与安慰剂组相比，Inclisiran可以达到52%的LDL-C下降[7][8]。
借力政策东风：推动创新药Inclisiran与国际同步
海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”）是国务院2013年批准设立的国家唯一国际医疗旅游产业园区，享有包括加快医疗器械和药品进口注册审批、临床应用与研究的医疗技术准入等优惠政策。依托乐城先行区的‘国九条’特许医疗政策，博鳌乐城已成为使用全球药物创新技术的中国窗口。
中国科学院院士葛均波指出，“Inclisiran是首款针对心血管疾病的RNA药物，它落地博鳌，标志着我国心血管疾病治疗已加速进入了RNA药物时代。而且，因其治疗频率低，很多心血管专家都将它称之为心血管领域的‘疫苗’，相信随着Inclisiran在中国的持续落地，能够促进我国心血管事件拐点的早日来临。”
诺华制药（中国）总裁张颖强调，“非常高兴诺华心血管领域重磅产品Inclisiran落地博鳌，为中国高血脂治疗领域带来这一全新疗法。诺华在心血管疾病领域拥有丰富的产品组合及强大的研发管线，致力于提升心血管患者的疾病治疗和管理。未来， 我们将继续推动更多突破性创新药物的引进，使中国患者能更早地获益于世界最前沿的治疗方式。”
[1] European Heart Network. European Cardiovascular Disease Statistics 2017 edition. Available from: http://www.ehnheart.org/cvd-statistics/cvd-statistics-2017 [Last accessed: November 2020]. |
[2] 中国心血管健康与疾病报告编写组. 中国心血管健康与疾病报告2019概要. 中国循环杂志 2020 年 9 月 第 35 卷 第 9 期（总第 267 期）Chinese Circulation Journal，September，2020，Vol. 35 No.9（Serial No.267） |
[3] European Heart Network. European Cardiovascular Disease Statistics 2017 edition. Available from: http://www.ehnheart.org/cvd-statistics/cvd-statistics-2017 [Last accessed: November 2020]. |
[4] Bruckert E, Parhofer KG, Gonzalez-Juanatey JR, et al. Proportion of High-Risk/Very High-Risk Patients in Europe with Low-Density Lipoprotein Cholesterol at Target According to European Guidelines: A Systematic Review. Adv Ther. 2020;37(5):1724–1736. |
[5] Lansberg P, Lee A, Lee ZV, et al. Nonadherence to statins: individualized intervention strategies outside the pill box. Vasc Health Risk Manag. 2018;14:91–102. |
[6] Wong ND, Young D, Zhao Y, et al. Prevalence of the American College of Cardiology/American Heart Association statin eligibility groups, statin use, and low-density lipoprotein cholesterol control in US adults using the National Health and Nutrition Examination Survey 2011–2012. J Clin Lipidol. 2016;10(5):1109–1118. |
[7] Raal F, Kallend D, Ray K, et al. Inclisiran for Heterozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med. 2020;382(16):1520–1530. |
[8] Ray K, Wright R, Kallend D, et al. Two Phase 3 Trials of Inclisiran in Patients with Elevated LDL Cholesterol. N Engl J Med. 2020;382(16):1507–1519. |
