苏州2021年6月30日 /美通社/ -- 康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）宣布，公司自主研发的重组人源化PD-L1单域抗体恩沃利单抗注射液（研发代号：KN035）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗软组织肉瘤。这是恩沃利单抗继晚期胆道癌之后，获得的第2项孤儿药资格认定。截至目前康宁杰瑞共获得4项FDA孤儿药资格认定。
美国 FDA“孤儿药资格认定”源自《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA），是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。凡获得孤儿药资格认定的新药，有机会获得7年市场独占权。除此之外，FDA对孤儿药还有一系列的配套支持政策：包括临床研究费用享受50%税收减免、生物制品许可证（BLA）申报费减免、处方药用户费用减免等，获得孤儿药认定对新药加速研发和上市进程具有重要意义。2020年FDA批准的53种新药中58%是获得孤儿药认定的创新药。
目前恩沃利单抗注射液用于治疗既往非免疫检查点抑制剂治疗失败的多形性肉瘤（UPS）/纤维组织细胞肉瘤（MFS）患者的注册临床试验正在进行中，临床试验设计已由美国合作伙伴TRACON Pharmaceuticals（以下简称“TRACON”，纳斯达克股票代码：TCON）在ASCO 2021年会上以壁报形式公布。
康宁杰瑞董事长兼总裁徐霆博士表示：“继2020年初获得美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗晚期胆道癌之后，恩沃利单抗再次获得孤儿药资格认定，这是对康宁杰瑞首个申报上市产品的差异化优势的认可。目前恩沃利单抗在中国的上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入优先审评，预计今年下半年上市。我们期待此次孤儿药资格认定能够加速恩沃利单抗在美国的开发进程，早日造福全球有需要的肿瘤患者。”
TRACON总裁兼首席执行官Charles Theuer博士表示：“获得FDA孤儿药资格是恩沃利单抗临床开发中的重要里程碑之一，此外我们预期将在今年看到更多的里程碑进展，包括2021年下半年获得ENVASARC关键性试验的中期疗效数据。目前恩沃利单抗在罕见软组织肉瘤（ASPS）患者中显示出40%的缓解率，与美国国家肿瘤研究所报告的PD-L1阿替利珠单抗（Tecentriq）治疗罕见软组织肉瘤患者42%的缓解率相近，与MSI-H结直肠癌的数据一致。”
关于恩沃利单抗注射液（KN035）
恩沃利单抗注射液（研发代号：KN035）是康宁杰瑞自主研发的PD-L1单域抗体Fc融合蛋白，基于其独特设计，在安全性、便利性、依从性方面具有优势，患者无需进行静脉滴注，同时具有较低的医疗成本。2019年12月20日，康宁杰瑞、思路迪医药、TRACON Pharmaceuticals三方达成战略合作，康宁杰瑞作为原研方负责生产和质量，TRACON负责KN035在北美地区治疗软组织肉瘤的临床开发和商业化。
目前恩沃利单抗注射液（KN035）已在中国、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，多个适应症已进入注册/Ⅲ期临床。恩沃利单抗注射液（KN035）已被美国FDA授予晚期胆道癌孤儿药资格。其在中国的上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，并纳入优先审评。
关于康宁杰瑞
康宁杰瑞生物制药专注于研发、生产和商业化创新抗肿瘤药物。2019年12月12日，公司在香港联合交易所主板上市，股票代码：9966。
康宁杰瑞生物制药在双特异性抗体及蛋白质工程方面拥有全产业链的发现、研发和制造平台。公司产品管线包括具有自主知识产权的、高度差异化的15种以双抗为主的抗肿瘤候选药物，和一种Covid-19的多功能抗体，其中四个产品在中国、美国、日本、澳大利亚处于Ⅰ-Ⅲ期临床。恩沃利单抗注射液（KN035）上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）正式受理并纳入优先审评。
公司拥有异二聚体及混合抗体等多个具有自主知识产权的技术平台，和符合中国、美国和欧盟cGMP标准的大规模生产能力，并且通过包括欧盟QP在内多次审计的完整的质量体系。公司致力于建设国际领先的、多维度的药物开发和产业化平台，聚焦多功能生物大分子新药，惠及中国和全球的患者。
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