苏州2021年6月28日 /美通社/ -- 基石药业 (香港联交所代码：2616) ，一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日公布了RET抑制剂普吉华®在全球I/II期ARROW关键性试验的中国患者注册研究结果。研究数据显示，普吉华®（普拉替尼胶囊）在需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC中国患者中，显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，与以往报道的ARROW全球人群中一致，整体安全性与全球人群相似。这是继今年3月在中国获批用于治疗既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性NSCLC患者后，普吉华®在甲状腺癌领域取得的又一重磅进展。
ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示：“近年来，甲状腺癌发病率持续上升，但临床上用于RET突变MTC的治疗方案极为有限。针对RET变异的精准靶向药物在甲状腺癌适应证还均未在国内获批。我们很高兴看到普吉华®在RET突变MTC中国患者的关键性临床研究达到预期的结果，期待普吉华®能够满足更多甲状腺癌患者亟待解决的临床需求。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“我们很高兴看到普吉华®针对RET突变的中国甲状腺癌患者取得了优异的疗效，并且安全性良好。基石药业已于今年4月向NMPA滚动递交了普吉华®用于RET突变MTC和RET融合阳性TC的适应证，并被NMPA纳入优先审评。我们期待普吉华®用于甲状腺癌的适应证早日获批，惠及中国甲状腺癌患者。”
基石药业计划在近期召开的国际学术会议上公布该注册研究的具体数据。此前，普吉华®针对晚期或转移性RET突变MTC的拟定适应证已被中国国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种。今年4月，普吉华®扩展适应证获中国国家药品监督管理局受理并被纳入优先审评，该扩展适应证包括需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变MTC，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性TC。
普吉华®是一种强效、选择性RET抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华®在大中华地区，包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区的独家开发和商业化权利。
关于ARROW研究
ARROW研究是一项旨在评估普吉华®在RET融合阳性NSCLC、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。2020年9月，欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了ARROW研究RET突变MTC全球患者的数据。在接受400mg每日一次的起始剂量的疗效可评估的患者中，普吉华®具有强效而持久的抗肿瘤活性。在53名既往接受卡博替尼或凡德他尼治疗的患者中，客观缓解率（ORR）为60%（95% CI：46%，74%），一例缓解待确认，中位持续缓解时间（DOR）尚未达到（95% CI：不可评估）。在19名未经系统性治疗的患者中，确认的ORR为74%（95%CI：49%，91%），中位DOR尚未达到（95%CI：7个月，不可评估）。在ARROW研究包括RET变异的438名肿瘤患者中，研究者报告的最常见的治疗相关不良事件（≥15%）是天门冬氨酸转氨酶升高、贫血、丙氨酸转氨酶升高、高血压、便秘、白细胞计数降低、中性粒细胞减少症、中性粒细胞计数降低和高磷血症。
关于甲状腺癌
甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万[1]。甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。
甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等多个亚型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。
RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。中国RET突变型甲状腺髓样癌患者目前尚无有效的获批标准治疗方案。
关于普吉华®（普拉替尼胶囊）
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO™上市销售，三项适应证分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应证基于ORR 和 DOR 数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应证的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。
普吉华®在中国、美国还未获批用于其他适应证，或者其他地区的医疗监管机构均未对普吉华®的任何适应证做出批准决定。
普吉华®旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普吉华®抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
全球范围内，针对普吉华®用于治疗RET融合阳性的NSCLC、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普吉华®的上市许可申请，用于治疗RET融合阳性NSCLC。FDA授予普吉华®突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码：2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业在全球范围内已经获得了三个新药上市申请的批准，分别在中国大陆获得两个新药上市批准、在台湾地区获得一个新药上市批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
如需了解有关基石药业的更多信息，请访问：www.cstonepharma.com
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商标
Blueprint Medicines, GAVRETO及其相关商标为Blueprint Medicines Corporation所有。
[1] https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-fact-sheets.pdf
