苏州2022年3月14日 /美通社/ -- 基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日宣布，选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）的扩展适应症申请已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗。
基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“我们很高兴普吉华®扩展适应症获批，为中国RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌患者带来新的治疗选择，也特别感谢国家药品监督管理局的优先审评审批。基石药业始终致力于研发创新药物，满足癌症患者未解决的医疗需求。我们将持续增强管线开发的临床价值和市场潜力，加速为全球患者带来更多高品质的新药。”
普吉华®ARROW研究主要研究者、天津市人民医院院长高明教授表示：“近年来，甲状腺癌发病率持续上升。临床上对MTC治疗手段有限，亟待精准靶向尤其是针对RET突变MTC患者的治疗方案。普吉华®在晚期或转移性RET突变MTC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，整体安全性与全球人群相似。随着普吉华®扩展适应症的获批，我们期待能够解决更多甲状腺癌患者亟待满足的临床需求。”
基石药业首席医学官杨建新博士表示：“普吉华®扩展适应症的获批是继其获批用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌之后的又一重要里程碑。我们感谢所有为普吉华®扩展适应症的临床开发做出贡献的患者和研究者们。我们还将继续推进普吉华®在其他多种肿瘤中的临床研究，早日将更多的创新疗法惠及更多患者。”
普吉华®拓展适应症的获批是基于一项全球I/II期ARROW临床研究，旨在评估普吉华®在RET融合阳性的非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌和其他RET融合的晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球临床研究。截止2021年4月12日，共有来自中国研究中心的28例RET突变阳性MTC患者纳入了全球ARROW研究中国MTC注册桥接队列，并接受普吉华®起始剂量为400 mg（每日一次）的治疗。研究显示，26例基线具有可测量病灶的RET突变患者中确认的客观缓解率（ORR）为73.1%, 包括3例完全缓解和16例部分缓解，疾病控制率（DCR）为84.6%。无论RET突变基因型如何，均有缓解。19例确认缓解的患者中，中位缓解持续时间（DOR）未达到，9个月的DOR率为100%。降钙素和癌胚抗原（CEA）水平均有大幅降低。普吉华®耐受良好，在中国患者中整体安全可控，且没有发现新的安全信号。此中国患者的注册研究结果在2021年第90届美国甲状腺协会年度会议（The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021）上，以重磅口头报告（Late Breaking Oral）形式公布详细数据。
关于甲状腺癌
甲状腺癌是最常见的内分泌恶性肿瘤，近几年发病率显著上升。根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020年全球最新癌症负担数据，中国在2020年约有22万新发甲状腺癌病例数，其中女性新发病例数约为17万[1]。甲状腺癌发病率位居我国城市地区女性所有恶性肿瘤的第4位。
甲状腺癌在临床上分为乳头状癌、滤泡癌、未分化癌和髓样癌等多个亚型，不同类型的甲状腺癌根据其肿瘤特点，治疗手段及预后均不相同。
RET融合和激活突变是许多癌症类型（包括NSCLC和多种类型的甲状腺癌）中的关键疾病驱动因素。大约10-20%的甲状腺乳头状癌（最常见的甲状腺癌）患者携带RET融合，大约90%的晚期甲状腺髓样癌（约占甲状腺癌的2-5%）患者携带RET突变。
关于普吉华®（普拉替尼胶囊）
普吉华®是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌（TC）成人和12岁及以上儿童患者。
美国食品药品监督管理局批准其以商品名为GAVRETO上市销售，三项适应症分别为：用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性NSCLC的成人患者、需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和12岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。这些适应症基于ORR和DOR数据在加速审批途径下获得批准。针对这些适应症的持续批准可能取决于确证性试验中临床获益的验证和描述。
欧盟委员会（EC）已授予GAVRETO有条件上市许可，作为一种单一疗法，用于治疗未接受过RET抑制剂治疗的RET融合阳性晚期NSCLC成人患者。
普吉华®在中国、美国、欧洲还未获批用于其他适应症。
普吉华®旨在选择性地和有效地靶向致癌性RET突变，包括可能导致治疗耐药的继发性RET突变。在临床前研究中，普吉华®抑制RET的浓度低于其他药物相关激酶，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
普吉华®由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成了独家合作和许可协议，获得普吉华®在大中华地区的独家开发和商业化权利。
Blueprint Medicines和罗氏正在全球（不包括大中华地区）共同开发GAVRETO，用于治疗RET突变的NSCLC、甲状腺癌和其他实体瘤患者。Blueprint Medicines和罗氏集团成员公司基因泰克正在美国共同商业化GAVRETO，罗氏拥有GAVRETO在美国以外（不包括大中华地区）的独家商业化权利。FDA授予GAVRETO突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后进展的RET融合阳性NSCLC，以及需要全身治疗且尚无替代疗法的RET突变阳性甲状腺髓样癌。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了4款创新药的7项新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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