罗氏旗下ADC药物赫赛莱(R)新适应症再次获批

上海2021年6月23日 /美通社/ -- 罗氏制药中国宣布，国家药品监督管理总局正式批准创新靶向药物赫赛莱^®（英文商品名：Kadcyla^®，通用名：恩美曲妥珠单抗），单药治疗接受了紫杉烷类和曲妥珠单抗治疗的HER2阳性、不可切除局部晚期或转移性乳腺癌患者，且患者应具备以下任一情形：既往接受过针对局部晚期或转移性乳腺癌的治疗，或在辅助治疗期间或完成辅助治疗后6个月内出现疾病复发。

这也是继HER2阳性早期乳腺癌辅助治疗之后，赫赛莱^®在国内获批的第二个适应症。作为国内外晚期二线治疗金标准，赫赛莱不仅是全球首个获批的单药治疗实体瘤的抗体药物偶联物（ADC，Antibody-Drug Conjugates），同时也是中国第一个乳腺癌领域HER2靶向ADC产品。此次赫赛莱^®新适应症的获批，使我国HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者的治疗有了全新选择和更长的生存获益，开启了国内ADC治疗的新时代。

首个HER2阳性晚期乳腺癌患者疾病进展后生存获益的治疗手段

乳腺癌是严重威胁全世界女性健康的第一大恶性肿瘤，2020 年中国女性新发乳腺癌病例超过41.6万，发病率为39.1/10 万，死亡11.7万余例。在每年新发乳腺癌病例中，约3%~10%的妇女在确诊时即有远处转移。早期患者中，30%可发展为晚期乳腺癌，晚期乳腺癌患者5 年生存率仅为20%^[1] 。HER2阳性乳腺癌约占所有乳腺癌病例的 20%-30%，HER2阳性乳腺癌侵袭性强、预后差，晚期HER2阳性乳腺癌难以治愈，其具有肿瘤细胞恶性程度更高、疾病进展速度更快、更易发生转移和复发等问题，因此延长生存期、提高生活质量是治疗的主要目标。

本次赫赛莱^®（恩美曲妥珠单抗）获批用于HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌二线治疗是基于EMILIA研究及中国桥接研究，这是一项随机、国际多中心、开放标签的III期临床试验，旨在评估赫赛莱^®在HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗中的疗效和安全性。该研究共入组991例既往接受过曲妥珠单抗+紫杉类治疗的HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者，随机接受拉帕替尼+卡培他滨或赫赛莱^®治疗。主要研究终点为独立评审委员会(IRC)评估的无进展生存期(PFS)、OS和安全性。

• EMILIA 研究显示，与拉帕替尼+卡培他滨相比，赫赛莱^®显著改善了患者的中位PFS（9.6 vs. 6.4个月, HR=0.650，P<0.001）和中位OS（30.9 vs. 25.1个月，HR=0.682，P=0.0006），这也是目前唯一为HER2阳性晚期乳腺癌二线治疗带来OS获益的治疗方案。
• 赫赛莱®治疗脑转移患者，OS显著延长1倍达26.8个月， 死亡风险下降62%。
• 此外，赫赛莱^®还显著改善了包括至症状进展时间在内的关键次要疗效终点，可带来更多安全性获益，不良反应可控。EMILIA 研究表明，赫赛莱^®应是HER2阳性转移性乳腺癌重要的治疗选择。

全新机制，靶向强效，国内外指南推荐的晚期乳腺癌二线治疗标准选择

近年来，随着帕妥珠单抗与曲妥珠单抗双靶联合治疗方案的出炉，极大程度上改变了HER2阳性乳腺癌患者临床结局，HER2阳性晚期乳腺癌患者使用曲妥珠单抗治疗后的5年生存率约为23.4%^[2]，曲妥珠单抗联合帕妥珠单抗双靶治疗后的5年生存率约为49%^[3]。但是，HER2阳性晚期乳腺癌患者的预后依然不佳，患者的生存时间及生活质量仍然亟待改善。

对此，国家新药（抗肿瘤）临床研究中心主任、中国医学科学院肿瘤医院徐兵河教授表示：“对于HER2阳性复发或转移性乳腺癌患者，抗HER2治疗仍然是治疗的基石，但是依然存在二线方案疗效有限的困境。ADC类药物的出现为HER2阳性晚期乳腺癌患者增添了强有力的治疗选择，赫赛莱^®填补了我国在该领域的空白，让更多的中国HER2阳性晚期乳腺癌患者能从这一款优质的ADC药物中获益，带来更久生存。“

“HER2阳性乳腺癌因其恶性程度高、病情进展迅速等特点，给临床治疗带来不少的困难，患者生活质量整体偏低。EMILIA研究显示，赫赛莱^®耐受性良好，不良反应可控，免去化疗困扰，保证了患者的生活质量；并且采用静脉输注给药，每3周一次即可，患者依从性好。赫赛莱^®这一适应症的获批，必将助力延长我国晚期乳腺癌患者的生存期，为建设健康中国添砖加瓦。“徐兵河教授补充道。

基于EMILIA研究，赫赛莱^®跃升为ASCO、NCCN、ABC5、AGO等国际指南一致建议的抗HER2二线治疗标准方案，国内的CBCS、CSCO指南亦将其作为抗HER2二线治疗建议方案。目前，全球已有多个国家或地区推荐赫赛莱^®用于HER2阳性晚期乳腺癌患者的治疗。

罗氏三朵金花，接力护航乳腺癌诊疗全程

在HER2阳性乳腺癌的治疗领域中，罗氏研发的药品已建立起从最初的新辅助治疗、术后的辅助治疗、以及晚期治疗全程的抗HER2治疗体系。赫赛汀^®、帕捷特^®与赫赛莱^® 三朵金花的组合，为HER2阳性晚期乳腺癌患者带来更强生存获益，使晚期乳腺癌摆脱“绝症”成为可能，对我国乳腺癌的全程规范化诊疗具有积极的促进意义。

罗氏制药中国总裁周虹表示：“继2020年1月，赫赛莱早期HER2阳性乳腺癌辅助治疗适应症在中国获批，本次赫赛莱晚期适应症的获批，将为不幸罹患HER2阳性晚期乳腺癌患者提供更佳的治疗选择。今后，罗氏会一如既往地秉持‘先患者之需而行’的理念，将更多的创新产品更快地引进中国，帮助中国乳腺癌患者实现从早期到晚期的全程覆盖，让更多的乳腺癌患者获益。”

在癌症治疗手段日益丰富的当今，创新药物为患者带来新希望的同时常因价格产生较大负担。为此，社会各界相继推出包括城市型定制医疗保险在内的各类患者关爱项目。随着赫赛莱晚期适应症的获批，也将被纳入其中，例如：沪惠保等。这将会大大降低患者经济负担，为国内广大乳腺癌患者带去更多治愈的希望。

关于EMILIA 研究

EMILIA研究是一项国际多中心、随机、开放标签的Ⅲ期临床试验，对比了赫赛莱^®（恩美曲妥珠单抗）与卡培他滨/拉帕替尼用于既往接受曲妥珠单抗联合紫杉醇治疗的HER2阳性局部晚期乳腺癌或转移性乳腺癌患者的疗效和安全性，共有991例患者按照1:1的比例被随机分配至赫赛莱^®（恩美曲妥珠单抗）组（3.6 mg/kg，每3周静脉给药一次）或对照组（口服卡培他滨1,000 mg/m²，bid，d1-14，每3周重复；联合口服拉帕替尼1,250 mg，qd，d1-21连续口服）。