美国加利福尼亚州福斯特市和北京2021年4月29日 /美通社/ -- Mirum制药有限公司（纳斯达克：MIRM，以下简称“Mirum”）和北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”）今日宣布，双方已签订许可协议，授权北海康成在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）对Maralixibat进行开发和商业化。Maralixibat是一种在研的口服药物，目前正在对其用于治疗多种胆汁淤积性肝病进行评估，包括Alagille综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆管闭锁（BA）。
Maralixibat 靶向纳依赖性胆汁酸转运蛋白（ASBT），最终可降低全身性胆汁酸水平，从而减少由此介导的肝脏损伤。美国食品药品监督管理局（FDA）已接受Maralixibat 用于治疗ALGS患者的胆汁淤积瘙痒症的新药申请（NDA），并且在进行优先审评。欧洲药品管理局正在审评Maralixibat 用于治疗PFIC2的申请。Mirum 已经启动其用于治疗胆管闭锁（BA）的全球2b期临床研究（EMBARK）。
根据协议条款，北海康成已获得在大中华区针对ALGS， PFIC和BA开发和商业Maralixibat的独家授权。作为交换， Mirum有权获得1100万美元的预付款，研发资金，和在实现未来注册和商业化Maralixibat后最高1.09亿美元的里程碑款项，以及基于产品净销售额可观的双位数的梯度特许权使用费。
北海康成将与Mirum 合作，负责监督Mirum在中国的临床研究基地，以加快近期在胆管闭锁（BA）患者中启动的全球2b期EMBARK研究入组。在一定条件下，北海康成也有权在大中华区生产Maralixibat。
“Maralixibat有可能成为治疗某些胆汁淤积性肝病的革命性药物。我们的目标是确保其在全球范围内患者可及。”Mirum总裁兼首席执行官Chris Peetz指出， “北海康成是一家在中国领军的罕见病公司，凭借其发展的业绩和在商业上的成就，我们相信，如果获批，他们将成为加速Maralixibat全球上市的战略合作伙伴。”
“我们很高兴能将Maralixibat 加入到北海康成的罕见病产品组合中，我们将罕见病的管线扩展到肝病领域，并通过这一具有多项适应症的后期资产来强化我们的产品线，目前该领域尚无获批药物。”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士说到，“我们也期待与Mirum合作，支持EMBARK全球研究的中国临床基地。并希望双方紧密合作，将这种疗法带给大中华地区有重大需求的患者其家人。
