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中国苏州和上海2021年4月10日 /美通社/ -- 亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今日在美国癌症研究协会（AACR）年会上以电子海报形式公布其基于TruUCAR平台开发的通用型同种异体候选产品GC027治疗复发或难治急性T淋巴细胞白血病（r/r T-ALL）成人患者的最新长期随访数据。
基于TruUCAR平台开发的GC027是一款首次用于人体试验、靶向CD7的通用型同种异体CAR-T单药疗法。目前，公司正在中国开展一项多中心的、由研究者发起的I期临床试验，旨在评估GC027治疗复发或难治性T-ALL成人患者的安全性及有效性。在AACR 2020年会上，亘喜生物曾以口头报告形式首次公布研究结果。
截至2021年2月4日的最新数据，展示了最初入组及后续入组受试者的长期随访情况。结果显示，受试者的中位既往治疗数为6次，入组后均接受了TruUCAR GC027的单次输注治疗，输注剂量为以下三种剂量水平之一：0.6x107细胞/千克、1.0x107细胞/千克或1.5x107细胞/千克。全部6名（100%）受试者均达到完全缓解，包括血细胞数量完全或未完全恢复（CR/CRi）；其中，5名（83%）患者更是达到了最小残留病灶阴性的完全缓解（MRD-CR）。在接受治疗6个月后，该5名患者中的3名（60%）仍然保持MRD-CR状态。针对最初5名受试者进行的18.5个月随访结果显示，1名患者在16.8个月时仍然保持MRD-CR状态；1名患者保持了9个月的MRD-CR状态；1名原发难治性（对VDP化疗方案无响应）的患者保持MRD-CR状态达7个月。此外，另1名患者最初表现为高肿瘤负荷以及广泛性髓外病变，在接受了TruUCAR GC027疗法后，经PET-CT扫描确认，所有髓外病灶均已清除，且患者在第28天达到MRD-CR状态。
所有6名患者均对TruUCAR GC027的单次输注耐受良好，且未观察到神经毒性事件（ICANS）或急性移植物抗宿主病（aGvHD）的发生。所有患者都出现了不同程度的细胞因子释放综合征（CRS），但在包括使用托珠单抗在内的标准治疗后，均得到有效控制。总体安全性与此前观察到的结果一致。
亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“当前，针对r/r T-ALL的治疗手段极为有限，患者难以取得理想的临床获益。此次GC027相关研究的长期随访数据呈现出积极结果，预示着该候选产品有望成为一种极具潜力的、仅需单次输注的同种异体CAR-T细胞单药疗法。接下来，我们将在全球范围内加速推进这款基于亘喜生物TruUCAR平台开发的创新产品的临床进展，并进一步拓展T-ALL以外的其他适应症，以求解决更多临床未满足需求。”
GC027 研究者发起的临床研究（IIT）主要研究者，重庆新桥医院（陆军军医大学第二附属医院）血液病医学中心主任张曦教授表示：“急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种侵袭性极强的恶性血液肿瘤，患者复发率和死亡率都很高。复发患者预后差，治疗选择非常有限，5年以上生存率小于10%。亘喜生物独有的通用型CAR-T细胞疗法GC027，由无需人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者T细胞制备，有望为难治复发的CD7阳性急性T淋巴细胞白血病提供新的治疗选择。我们期待该项疗法能早日造福患者。”
电子海报链接：https://cattendee.abstractsonline.com/meeting/9325/Presentation/4633
摘要链接：https://www.abstractsonline.com/pp8/#!/9325/presentation/4633
关于GC027
GC027是一款首次用于人体试验、靶向CD7的通用型同种异体CAR-T疗法，针对性治疗T-ALL成人患者。该候选产品使用无需人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T细胞进行制备。基于亘喜生物具有知识产权的TruUCAR平台开发，GC027利用双功能CAR设计，特异性靶向患者自身的T细胞和自然杀伤（NK）细胞，以防后者直接针对外源性或同种异体CAR-T细胞，引发患者的排斥反应。通过这一创新设计，GC027候选产品能在无需与额外的强效免疫抑制剂联用的情况下，在患者的免疫系统中存活，从而成为一种差异化的单药疗法。
关于T-ALL
T细胞恶性肿瘤是一系列与T淋巴细胞有关的癌症，包括急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）。T-ALL的标准治疗包括放/化疗和干细胞移植。标准化疗方案只有30%-40%的响应率，且响应患者的中位总生存期为6个月。T细胞恶性肿瘤患者的复发率和死亡率通常都很高。复发患者预后较差，治疗选择极为有限，5年以上生存期不足10%。由于共有的表面抗原和潜在的恶性细胞污染，针对T-ALL的CAR-T细胞疗法发展滞后。另外，自2005年FDA批准奈拉滨（由GlaxoSmithKline完成商业化上市）以来，尚未有任何其他针对T-ALL的新疗法获批。全球每年约有64,000名患者确诊患有ALL；2020年，美国确诊患者数量约为6,000名。T-ALL患者约占所有ALL成人确诊患者的25%。[1]
关于TruUCAR
TruUCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的“通用型”同种异体CAR-T细胞疗法，进一步降低成本的同时，提供更好的便利性。TruUCAR通过基因编辑实现差异化设计，可在无需与免疫抑制性药物联用的情况下，分别控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR平台的主导候选产品GC027使用无需人类白细胞抗原（HLA）匹配的健康供者的T细胞进行制备。TruUCAR平台通过双功能CAR或双CAR的创新设计，在无需与额外的强效免疫抑制剂联用，以诱导更深的免疫抑制的情况下，减少宿主抗移植物排斥反应（HvG），实现同种异体CAR-T细胞单药治疗。
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR和TruUCAR技术平台，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、生产质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com / 关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括与市场情况、基于预测条款完成公开发行的不确定性，以及向美国证监会提交的最终募股说明书中《风险因素》章节所提到的其他风险因素。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
媒体联系人
Marvin Tang
marvin.tang@gracellbio.com
投资者联系人
Gracie Tong
gracie.tong@gracellbio.com
| [1] D.I. Marks, C. Rowntree, Management of adults with T-cell lymphoblastic leukemia, Blood 2017 |
