 |
中国苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈2022年5月12日 /美通社/ -- 亘喜生物科技集团（简称"亘喜生物"或"公司"；纳斯达克股票代码：GRCL）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今日正式公布其即将在欧洲血液学协会（EHA）2022年会上披露的三份研究摘要详情。本届EHA大会将于6月9日至6月12日在奥地利维也纳以"线上+线下"相结合的方式召开。上述研究摘要将重点介绍公司正在开展的多项由研究者发起的临床试验（IIT）的最新数据，包括：BCMA/CD19双靶点FasTCAR自体候选产品GC012F针对B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的两项研究，以及TruUCAR同种异体候选产品GC502针对急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）的相关研究。
"非常高兴将在EHA2022年会的学术舞台上分享FasTCAR候选产品GC012F针对RRMM、B-NHL两项适应症以及TruUCAR候选产品GC502治疗B-ALL的最新临床数据，"亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示，"值得一提的是，这也是公司首次公布GC012F针对B-NHL扩展适应症的临床研究结果，进一步验证并展现出公司各项平台技术的应用潜力。具体而言，GC012F作为一款BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法，在针对B-NHL治疗的早期研究中已初步显示出不俗的临床疗效，同时FasTCAR平台技术还能赋予其次日生产完毕的独特优势；GC502则是一款CD19/CD7双靶向CAR-T疗法，也是我们基于TruUCAR平台开发的第二款同种异体候选产品，印证了TruUCAR设计在即用型CAR-T细胞疗法领域广阔的应用前景。"
BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL
GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，通过同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）靶点和CD19靶点进行治疗。该候选产品依托于公司专有的FasTCAR平台技术，具备"次日完成生产"的优势，目前正在中国开展多项IIT研究，以评估其针对包括RRMM和B-NHL在内多项适应症的效果。GC012F是首款针对B-NHL适应症开展相关人体试验的BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法。
亘喜生物正在中国开展一项旨在评估GC012F用于B-NHL患者治疗安全性及耐受性的早期探索性IIT ，此次将公布其早期临床研究结果。该研究入组了3名中位既往治疗线数达2次的患者，所有患者均呈现高肿瘤负荷。截至2022年2月22日，3例入组患者均接受了GC012F的单次输注治疗，输注剂量分别为3.7x104细胞/公斤体重及2-3x105细胞/公斤体重。
所有3名患者在输注GC012F后的第28天，经PET-CT扫描确认均达到完全缓解（CR）。在3个月的随访中，2名可评估的患者得到了持续缓解。未观察到剂量限制性毒性及免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。2名患者出现了1级细胞因子释放综合征（CRS），1名患者出现3级CRS（持续2天），未出现4级或5级事件。
报告详情如下：
BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM
亘喜生物还将以口头报告形式汇报GC012F用于RRMM患者治疗的首次人体试验研究结果。目前该数据尚处于保密阶段，将会在ASCO年会及EHA2022年会上同步发表。EHA网站上的公布时间为5月26日（周四）。
报告详情如下：
CD19/CD7双靶向同种异体TruUCAR-T GC502治疗B-ALL
依托其专有的TruUCAR平台创新型双靶向CAR结构设计，亘喜生物旨在开发出高质量的"即用型"同种异体CAR-T细胞疗法，以进一步降低成本，并提高产品可及性。以TruUCAR-T GC502为例，其产品细胞上的CD19 CAR能特异性靶向恶性肿瘤细胞，而CD7 CAR则能抑制宿主抗移植物排斥反应（HvG）。此外，亘喜生物还在TruUCAR的基础结构中嵌入了一个增强型分子，以提升TruUCAR-T细胞的扩增能力。
公司正在开展一项开放标签、非随机的前瞻性IIT研究，于2021年9月至2022年1月期间入组并给药了4名r/r B-ALL患者，入组患者接受了两种不同剂量水平和两种不同配方的治疗。此前，所有患者均接受过深度的既往治疗，包括都曾接受了自体或供者来源的靶向CD19或靶向CD19/CD22的CAR-T细胞治疗。截至2022年1月28日，所有患者均接受了GC502的单次输注治疗，其中1名患者的输注剂量（DL1）为1.0×107细胞/公斤体重, 3名患者输注的剂量（DL2）为1.5x107细胞/公斤体重。在输注GC502候选产品之前，患者都接受了Flu/Cy清淋方案。
疗效方面，4名患者中有3名患者达到了微小残留病灶阴性的完全缓解/血细胞数量未完全恢复的完全缓解（MRD-CR/CRi）；1名患者在1个月时达到了部分缓解，随后在第39天接受了同种异体造血干细胞移植。
安全性方面，患者在治疗中出现了2级/3级的CRS，未出现4级/5级的CRS，同时，未观察到ICANS或急性移植物抗宿主病（aGvHD）。
报告详情如下：
有关EHA2022年会的更多信息，可访问www.ehaweb.org网站查阅。
关于GC012F
GC012F是一款基于FasTCAR平台开发的双靶点自体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在中国开展的多项由研究者发起的临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤（MM）以及B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的安全性和有效性。GC012F通过同时靶向CD19和BCMA靶点，能带来快速、深入且持久的治疗效果，帮助MM及B-NHL患者提高治疗响应率、并有望降低复发率。美国食品药品监督管理局已授予GC012F孤儿药资格认定，用于治疗RRMM。
关于B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）
非霍奇金淋巴瘤（NHL）是一类起源于淋巴结和其他淋巴组织的恶性血液肿瘤，常见于B细胞（B-NHL）。全球每年约有51万名患者确诊NHL；2022年，美国预计有80,470名[1]患者确诊NHL，而在中国，这一数字约为6,800名[2]（2020年最新公开数据）。其中B-NHL患者约占全体NHL患者总数的85%。
关于GC502
GC502是基于TruUCAR平台开发的CD19/CD7双靶向即用型同种异体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在中国开展由研究者发起的临床试验，主要针对B细胞恶性血液肿瘤。GC502使用来自无需人类白细胞抗原（HLA） 匹配的健康供者的T细胞进行制备。此外，在该产品的设计中，亘喜生物还将一个增强型分子嵌入到TruUCAR的基础结构中，以提升TruUCAR-T细胞的扩增能力。得益于同时靶向CD19/CD7的双CAR设计，以及在体内持久性方面的优化，GC502在临床前研究模型中展现出卓越的抗肿瘤活性，以及对宿主抗移植物（HvG）排斥反应的抑制效果。
关于急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种以骨髓中未成熟淋巴细胞异常增殖为特征的恶性血液肿瘤，通常包括急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。全球每年约有64,000名患者确诊ALL；2022年，美国预计约6,660名[3]患者确诊ALL；在中国，这一数字约为7,400[4]名（2020年最新公开数据）。成人患者中，B-ALL患者约占全体ALL患者总数的75%。
关于FasTCAR
FasTCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的自体CAR-T细胞疗法。临床前研究显示，通过FasTCAR技术平台生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借"次日完成生产"的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，从而显著降低生产成本；同时，得益于制备时间大幅缩短，也提升了细胞疗法对于癌症患者的可及性。
关于TruUCAR
TruUCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在基于高质量的同种异体T细胞制备"即用型"CAR-T细胞疗法，进一步降低成本的同时，提高产品对于癌症患者的可及性。TruUCAR通过基因编辑实现差异化设计，在传统清淋治疗后，可无需联用额外的强效免疫抑制剂以控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR 创新的双靶向CAR设计，能使靶向肿瘤抗原的CAR结构杀伤肿瘤细胞，而靶向CD7的CAR结构则用来抑制患者的T细胞和NK细胞对于异体CAR-T细胞造成的HvG（排斥）反应。
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称"亘喜生物"）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CART™技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问 www.gracellbio.com 关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的"前瞻性声明"。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
媒体联系人
唐怡玮 Marvin Tang
marvin.tang@gracellbio.com
投资者联系人
王思远 Sarah Wang
siyuan.wang@gracellbio.com
[1] Data source: American Cancer Society
[2] Data source: Clarivate | DRG: Non-Hodgkin's Lymphoma and Chronic Lymphocytic Leukemia - Epidemiology
[3] Data source: American Cancer Society
[4] Data source: Clarivate | DRG: Acute Lymphoblastic Leukemia - Epidemiology
