美纳里尼的ELZONRIS获欧盟委员会批准

- ELZONRIS是欧洲首个获批的BPDCN患者治疗药物，也是首个获批的CD123靶向治疗药物 

- 批准决定基于在初治或接受过既往治疗的BPDCN患者中进行的最大规模前瞻性临床试验的结果而做出 

意大利佛罗伦萨2021年1月22日 /美通社/ -- 意大利制药和诊断领域私人企业美纳里尼集团（Menarini Group）今天宣布，欧盟委员会（EC）已授予ELZONRIS（tagraxofusp）上市许可，作为成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）的单药治疗一线用药。BPDCN是一种预后不良的侵袭性恶性血液病。欧盟委员会做出此项决定之前，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于2020年11月发布了积极意见。此外，在初治或接受过既往治疗的BPDCN患者中进行的最大规模前瞻性临床试验的结果为批准决定提供了依据。

ELZONRIS已在欧洲获得孤儿药认定，现在则成为欧洲第一种获批的BPDCN患者治疗药物，也是欧洲批准的第一种CD123靶向药物，用于解决这项未得到满足的重大医疗需求。

“对于欧洲的BPDCN患者而言，这是他们第一次有可能通过针对此种恶性肿瘤的这种治疗药物而获益”，美纳里尼集团首席执行官Elcin Barker Ergun表示， “ELZONRIS为临床医生提供了一种靶向治疗方法以帮助患有这种可怕疾病的人们，因此它的获批将实现BPDCN治疗方法的重大改变。为了履行我们为受严重疾病影响人士提供新型有效药物的承诺，我们正在努力使ELZONRIS在最短时间内提供欧洲市场销售。”

ELZONRIS是一种靶向CD123的治疗药物，已获FDA批准，自2019年起由Stemline Therapeutics（现已成为美纳里尼集团成员）在美国销售。

ELZONRIS^®于2018年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，目前可用于成人和两岁或以上儿科BPDCN患者的治疗。

关于ELZONRIS^®在欧盟的进展 

ELZONRIS^®（tagraxofusp）是用于成人母细胞性浆细胞样树突细胞肿瘤（BPDCN）单药治疗的一线用药。ELZONRIS应该在具备抗癌药物相关使用经验的医生监督下使用。

ELZONRIS^®在美国的进展 

ELZONRIS^®（tagraxofusp）是一种针对CD123的靶向治疗药物，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准并在美国上市，用于成年和两岁或以上儿科BPDCN患者的治疗。有关该药在美国的完整处方信息，请访问www.ELZONRIS.com。

ELZONRIS同样也在其他适应症的其他临床试验中进行评估，包括慢性粒细胞单核细胞白血病（CMML）、骨髓纤维化（MF）、急性髓性白血病（AML），其他临床试验也在计划中。

关于BPDCN 

BPDCN原称母细胞性NK细胞淋巴瘤，是一种侵袭性血液恶性肿瘤，通常具有皮肤表现，历史上疗效欠佳。BPDCN通常存在于骨髓和/或皮肤中，也可能累及淋巴结和脏器。BPDCN起始细胞是浆细胞样树突状细胞（pDC）前体。BPDCN的诊断基于CD123、CD4和CD56免疫表型诊断三联征以及其他标志物。世界卫生组织（WHO）在2008年将这种疾病称为“BPDCN”，先前的名称包括原发性NK细胞淋巴瘤和无颗粒型CD4+/CD56+血液皮肤肿瘤。有关更多信息，请访问BPDCN疾病教育网站：www.bpdcninfo.com。

关于CD123 

CD123是在广泛的恶性肿瘤中表达的细胞表面靶点，这些肿瘤包括恶性浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）、包括慢性骨髓单核细胞白血病（CMML）和骨髓纤维化（MF）在内的某些骨髓增生性肿瘤（MPN）、急性髓性白血病（AML）（可能富含于某些AML亚型）、骨髓增生异常综合征（MDS）和慢性粒细胞白血病（CML）。多发性骨髓瘤（MM）、急性淋巴性白血病（ALL）、毛细胞白血病（HCL）、霍奇金淋巴瘤（HL）和某些非霍奇金淋巴瘤（NHL）中也有CD123的报道。另外，在几种实体瘤的肿瘤微环境中，以及包括皮肤狼疮和硬皮病在内的某些自身免疫性疾病中也检测到过CD123阳性细胞。

欧盟《产品特性概要》（SmPC）中的重要安全信息 

警告和注意事项 

• 已有用药导致毛细血管渗漏综合征（CLS）的报告，包括危及生命和致死病例，大多数事件发生在第一个治疗周期的前5天。开始治疗前，应确保患者的心脏功能达标，血清白蛋白≥3.2g/dL。在治疗期间，每次使用新剂量前应监测血清白蛋白水平，或根据临床指征进行更经常的监测。此外还应评估患者的其他CLS体征/症状。 应让患者了解如何识别CLS症状，以及在哪些情况下应立即寻求医治。可能需要静脉注射补充白蛋白和中断给药。 
• 关于ELZONRIS严重过敏反应曾有报告。 
• 使用ELZONRIS单药治疗的患者出现血小板减少和中性粒细胞减少的情况曾有报告。  大多数事件发生在治疗的第1和第2周期，未造成剂量限制，且在随后的治疗周期中没有再次出现。
• ELZONRIS可能引发肿瘤溶解综合征（TLS）。
• ELZONRIS治疗已显示与肝酶升高相关。接受较高剂量（16微克/公斤）ELZONRIS治疗的患者中报告有一例出现急性肝衰竭和肝性脑病。

安全特性概要 

• ELZONRIS治疗期间可能发生的最严重不良反应是CLS，报告显示18%的患者从治疗开始到发生CLS的中位时间为6天。
• 在≥20%患者中出现的不良反应有低白蛋白血症、转氨酶升高、血小板减少、恶心、疲劳和发热。
• 根据《不良事件常用术语标准》(CTCAE）达到3级或以上且在5%以上患者中出现的不良反应有：转氨酶升高、血小板减少和贫血。

关于在欧洲的完整处方信息，请参阅SmPC全文：https://www.ema.europa.eu

美纳里尼集团简介 

美纳里尼集团是一家国际领先的制药公司，业务遍布140个国家/地区，在70多个国家/地区拥有直营业务。其全球平台覆盖欧洲、美国、中美洲、非洲、中东和亚太地区，年销售额超过42亿美元。美纳里尼致力于肿瘤学领域，在美国已拥有一种商业化产品，此外还有多种用于治疗不同肿瘤的研究性新药正在开发中。130多年来，美纳里尼一直投资于药物的开发、生产和分销，为全球患者和医生提供不同治疗领域的完整产品组合。

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