宾夕法尼亚州普利茅斯米廷2020年12月11日 /美通社/ -- 专注于将精确设计的DNA药物推向市场以治疗和保护人们免受传染病、癌症以及HPV相关疾病侵害的生物技术公司INOVIO（NASDAQ: INO）今天宣布，2期疗效试验取得积极结果，在治疗开始后六个月，该公司的主要免疫疗法资产DNA药物VGX-3100治愈了50%受试者（22例中的11例）的HPV-16/18相关性肛门癌前病变（HSIL）。这项开放标记的单组试验还显示，VGX-3100治疗男女患者HPV-16/18相关性肛门异型增生的安全性和耐受性良好。INOVIO计划在2021年寻求开展针对HPV-16/18相关性肛门异型增生的注册性3期临床试验，并申请该适应症的罕见和孤儿疾病用药认定。
加拿大魁北克市 Centre Médical Santé Femme妇产科和肛门镜医师、2期试验的协调主要研究者Céline Bouchard博士说：“试验的结果令人充满希望，可能为患者提供一种安全有效的新治疗选择来应对这种严重影响健康的疾病。”
VGX-3100 2期肛门异型增生试验要点
有关2期试验的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov（搜索代码NCT03499795）。
INOVIO高级副总裁兼HPV治疗性临床开发负责人、医学博士和哲学博士Prakash Bhuyan说：“肛门异型增生是一种罕见的疾病，通常可通过手术切除、电灼或激光疗法进行治疗，有多达50%的患者在手术治疗的一年内出现复发。我们对2期试验的这些积极结果感到鼓舞，并期待在3期试验中继续我们的工作，开发利用我们DNA药物平台的基于DNA的全身性免疫疗法，以改进当前的标准治疗。”
INOVIO还正在与AIDS恶性肿瘤联盟（AMC）开展合作，在HIV阳性成年男性和女性中进行VGX-3100的评估。这项进行中的开放标记、多中心2期研究旨在评估使用CELLECTRA®递送系统的VGX-3100肌内（IM）注射给药的安全性和疗效。受试者为HIV阳性并患有HPV-16和/或HPV-18相关肛门HSIL的成年男性和女性。有关与AMC合作研究的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov （搜索代码NCT03603808）。
关于肛门异型增生
肛门异型增生是一种罕见的疾病，免疫健全与免疫缺损人群中均有男性和女性受其影响。有不到五分之一患有HPV-16或HPV-18相关性癌前非典型增生的患者在一年后表现出自发性消退。未经充分治疗的肛门异型增生可能会发展为肛门癌。
肛门癌中有90%以上由HPV-16/18导致，现在被认为是癌症发病和死亡原因中上升最快的一项。美国癌症协会表示，2020年肛门癌在美国将造成1300多人死亡，新确诊病例将达到8590例（女性5900例，男性2690例）。根据《美国国家癌症研究所杂志》2019年11月刊发的研究，肛门癌的总发病率从2001年到2015年每年增长2.7%，死亡率每年跃升3.1%。
关于VGX-3100
VGX-3100是一种DNA药物，目前处于针对3种HPV-16/18相关疾病状态（肛门异型增生、外阴非典型增生和宫颈非典型增生）的临床试验阶段。宫颈非典型增生项目正处于3期临床试验（REVEAL1和REVEAL2）的后期。VGX-3100旨在利用患者自身的免疫系统清除HPV-16/18相关高级别癌前病变，以降低癌症风险。
关于INOVIO的HPV相关DNA药物临床项目
这项2期临床试验是继INOVIO的HPV相关DNA药物在多项临床试验中显示重大临床获益后开展的进一步研究。具体而言，在一项针对宫颈非典型增生的2期概念验证试验中，VGX-3100使得回归分析中107例高级别宫颈病变患者中的43例实现完全缓解，并且清除了基础HPV感染。此外，在一项1期临床试验中，四例接受MEDI0457和PD-1检查点抑制剂治疗的转移性HPV相关头颈癌患者中有两例已实现两年以上的长期完全缓解且仍在继续。最后，在一项INOVIO的DNA药物INO-3107用于因HPV引起的复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）的初步研究中，全部两名患者均未出现肿瘤复发并因此得以推迟手术。
关于INOVIO的DNA药物平台
目前，IINOVIO有15个DNA药物临床计划正在开发中，其重点是HPV相关疾病、癌症和传染病，包括在流行病防疫创新联盟（CEPI）和美国国防部资助下，正在研究的与MERS和新冠肺炎相关的冠状病毒。DNA药物由经过优化的DNA质粒组成，DNA质粒是由计算机测序技术合成或重组的双链DNA小环，用于在体内产生特定的免疫反应。
INOVIO的DNA药物可使用INOVIO的专有手持智能器械CELLECTRA®，将经过优化的质粒通过肌内或皮内注射方式直接送到细胞中。CELLECTRA设备使用短暂的电脉冲，以可逆的方式打开细胞中的小孔让质粒进入，从而克服了其它DNA及其它核酸方法（例如mRNA）的关键限制。进入细胞后，DNA质粒可使细胞产生靶向抗原。抗原在细胞中经过自然加工，触发所需的T细胞和抗体介导的免疫反应。使用CELLECTRA器械给药，可确保将DNA药物直接有效地送到人体细胞中，在细胞中驱动免疫反应。INOVIO的DNA药物不会干扰或改变个体自身的DNA。INOVIO的DNA药物平台的优势包括：可快速设计和生产DNA药物；产品稳定性好，在储运过程中无需冷冻；临床试验中已观察到的可靠免疫反应、安全性和耐受性。
在一系列临床试验的7000多份申请中，2000多名患者被选择接受了INOVIO公司的研究性DNA药物治疗。在迅速研发具有满足全球紧急健康需要潜力的DNA候选药物方面，INOVIO拥有骄人往绩。
关于INOVIO
INOVIO是一家生物技术公司，专门从事迅速将精准设计的DNA药物推向市场，以治疗和保护人们免受传染病、癌症以及与HPV相关疾病侵害。INOVIO是第一家（也是唯一的一家）在临床上证明DNA药物可通过专有器械直接递送到体内细胞的公司，用以产生强大并且可耐受的免疫反应。具体来说，INOVIO目前正在癌前宫颈发育异常3期试验中的主要候选药物VGX-3100，其在2b期临床试验中摧毁并清除了高危性的HPV 16和18。高危性HPV是70％的宫颈癌、91％的肛门癌和69％的外阴癌的发生原因。同样处于开发当中的还包括针对HPV相关癌症和罕见HPV相关疾病（复发性呼吸道乳头状瘤病（RRP）、非HPV相关癌症（多形胶质母细胞瘤（GBM）和前列腺癌）的计划；还有获得外部资助的针对寨卡、拉沙热、埃博拉、HIV以及与MERS和新冠肺炎相关的冠状病毒方面的传染病DNA疫苗开发计划。合作伙伴和协作机构包括艾棣维欣、东方略公司、阿斯利康、比尔和梅琳达·盖茨基金会、流行病防疫创新联盟（CEPI）国防高级研究计划局（DARPA）/化学生物放射和核防御联合计划执行办公室（JPEO-CBRND）/国防部（DOD）、HIV疫苗试验网络、国际疫苗研究院（IVI）、Kaneka Eurogentec、医学CBRN防御联盟（MCDC）、美国国家癌症研究院、美国国立卫生研究院、美国过敏和传染病研究院、Ology Bioservices、帕克癌症免疫疗法研究院、Plumbline Life Sciences、再生元、Richter-Helm BioLogics、赛默飞世尔科技、宾夕法尼亚大学、沃尔特·里德陆军研究院和威斯达研究所。INOVIO还自豪地获得了2020年女董事联盟“W”称号，该称号旨在表彰董事会中女性比例超过20%的公司。更多信息，请访问www.inovio.com。
联系人：
媒体关系：Jeff Richardson，267-440-4211，jrichardson@inovio.com
投资者关系：Ben Matone，484-362-0076，ben.matone@inovio.com
本新闻稿包含与我们业务相关的某些前瞻性陈述，涉及内容包括我们开发和生产DNA药物的计划和我们对研发项目的预期，以及我们在获得监管机构批准后成功制造和生产大量候选产品的能力。由于诸多因素的影响，实际情况或结果可能与文中所述的预期不同，包括临床前研究、临床试验、产品开发计划、商业化活动和成果本身存在的不确定性；我们确保充分产能以大批量生产候选产品的能力；为证明电穿孔技术可安全有效地用作递送机制或开发可行的DNA疫苗，持续进行研究所需资金的可用性；我们支持DNA药物产品管线的能力；我们的合作者在公司所授权产品的开发和商业化，以及产品销售上能否取得里程碑式成就，从而使我们能收到未来款项和特许权使用费；我们资本资源的充足性；替代疗法或者我们或合作者所侧重的病症疗法的可用性或潜在可用性，包括可能比我们与合作者希望开发出的任何疗法或治疗方案更有效或更具成本效益的替代方案；涉及产品责任的问题、涉及专利的问题，以及它们或对它们的授权能否有效保护我们不受使用相关技术的他人的侵害；这些所有权是否可强制实施、正当可靠，或者侵犯或涉嫌侵犯他人的权利，或可以承受无效索赔；以及我们是否可以为起诉、保护或捍卫这些权利提供所需的资金或其他重要资源；企业支出水平；潜在的企业或其他合作伙伴或合作者对我们技术的评估；资本市场条件；政府对医疗保健行业的提案的影响；我们截至2019年12月31日的10-K表年度报告、截至2020年9月30日的10-Q表季度报告，以及我们间或向美国证券交易委员会提交的其他文件中所阐述的其他因素。无法保证我们研发管线中任何候选产品能够成功开发、生产或商业化，临床试验的最终结果将支持销售产品所需的监管批准，或者文中任何前瞻性信息将被证明是准确的。前瞻性陈述仅代表本新闻稿发布之日的情况，除非法律要求，否则我们概不承担更新或修订这些陈述的义务。
