开拓药业公布2020年中期业绩

苏州2020年8月24日 /美通社/ -- 开拓药业有限公司（股票代码：9939.HK，以下简称：“公司”），一家专注于自主研发潜在同类首创及同类最佳癌症及其他适应症药物的临床阶段新药开发商，近日欣然宣布其近期业务亮点及截止2020年6月30日上半年财务业绩。

开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“2020年上半年，在全球新冠疫情肆虐的环境下，开拓药业全员上下齐心、克服困难，实现了项目研发、临床运营、上市融资和商业合作等多方面突破。5月22日，公司正式在香港联交所主板挂牌上市，融资规模约2.4亿美元，这是公司在资本市场的崭新亮相。上周四，公司获得泽璟制药下属美国子公司Gensun的双靶点抗体PD-L1/TGF-β在大中华区研发和商业化的独家许可，实现了开拓药业在生物药单抗和双抗领域的深入布局。本月末，我们约2万平米的苏州GMP工厂将正式投入运营，为公司的商业化提供保障。公司计划在第四季度提交普克鲁胺的新药上市申请，这将是开拓药业从创新研发企业迈向商业化的重要里程碑。展望未来，公司将继续保持研发优势，加速现有产品管线全球临床开发进度，全力推进普克鲁胺的商业化进程，持续加强国际/国内合作，践行‘专注于大量未获满足临床需求的适应症研究、开发及商业化’的使命。”

产品管线进展

报告期内，公司各产品管线进展顺利，多项临床试验取得重要进展：

普克鲁胺（GT0918，AR拮抗剂）

• mCRPC（中国）：正在开展普克鲁胺作为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）二线疗法、普克鲁胺和阿比特龙联用作为一线疗法的两项III期临床试验。普克鲁胺单药的III期临床试验于2020年8月4日完成患者招募，计划2020年第四季度提交NDA上市申请。
• mCRPC（美国）： 2020年7月16日，美国II期临床试验完成患者招募，已完成的临床研究结果显示，普克鲁胺在曾经接受恩扎卢胺及阿比特龙等现有药物治疗进展的mCRPC患者中普遍具有良好的安全性和有效性。
• COVID-19（巴西）：2020年7月，公司与美国公司Applied Biology, Inc.签订临床试验研究协议，与Applied Biology公司合作开展普克鲁胺治疗新型冠状病毒肺炎（COVID-19）的临床研究。2020年8月20日，第一例患者入组。
• mBC（中国）：正在中国开展开放、多中心的Ic期临床试验，以评估普克鲁胺联合依西美坦、来曲唑及氟维司群对AR+转移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、药物动力学分析及初步疗效。

福瑞他恩（KX-826，外用AR拮抗剂）

• 雄激素性脱发（中国）：预计于2020年第三季度完成在中国开展的福瑞他恩II期临床试验的首例患者招募。
• 雄激素性脱发（美国）：2020年8月，公司已在美国完成福瑞他恩Ib期临床试验，正在进行试验数据的分析和评估，并预期于2020年第四季度出具临床研究报告（CSR）并发布数据。

ALK-1（GT90001，ALK-1全人源性单克隆抗体）

• HCC（中国台湾）：公司正在中国台湾开展ALK-1单抗与Nivolumab（一种PD-1）联合用于治疗转移性肝细胞癌（HCC）的II期临床试验，预期将于2021年第一季度出具临床研究报告并发布数据。

迪拓赛替（GT0486，mTOR抑制剂）

          已于2019年8月获得中国的IND批准，预期于2020年第三季度开始招募患者。

GT1708F（Hedgehog／SMO抑制剂）

• 白血病及BCC（中国）：2020年2月获得中国的IND批准，并预期于2020年第四季度开始招募患者。
• BCC（美国）：计划2020年第四季度向美国FDA提交GT1708F基底细胞癌（BCC）适应症的IND申请。

除上述临床阶段在研药物之外，公司正在开发多款临床前阶段药物，包括AR蛋白降解剂、用于治疗血癌的c-Myc抑制剂和新型免疫肿瘤药物IDO抑制剂，以及本月引入公司第二个生物药PD-L1/TGF-β双靶点抗体。

GMP工厂投入运营和商业化

GMP厂房

公司的第一个GMP工厂位于苏州市工业园区淞北路20号，占地约2万平方米，将于8月底投入正式运营，用于普克鲁胺商业化生产和福瑞他恩临床药品的生产。今年7月，工厂开始申请生产许可证，计划于9月做到GMP达标，未来将申请北美、欧盟GMP认证。

福瑞他恩商业化合作

• 2020年6月，公司与京东健康签署战略合作框架协议，双方就福瑞他恩在京东健康运营的线上药品零售平台京东大药房的营销展开深入合作。
• 2020年3月，公司与国药控股股份有限公司签署了合作协议，将在产品设计、商业渠道拓展、终端服务等方面开展全方位合作。

生物药获得突破

引入泽璟美国子公司Gensun双靶点抗体新药GS19

2020年8月，公司与泽璟生物制药美国子公司 Gensun Biopharma, Inc.就PD-L1 / TGF-β双靶点抗体签署独家许可协议，开拓药业获得GS19在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）进行临床开发及商业化的独家权利。

与康宁杰瑞合作

2020年7月，公司与康宁杰瑞达成合作，共同推进ALK-1单克隆抗体GT90001联合重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046治疗肝细胞癌等肿瘤在全球范围内的临床研究。

财务业绩

报告期内，公司的研发成本由截至2019年6月30日止六个月的人民币89.4百万元增加人民币58.9百万元或65.9%至截至2020年6月30日止六个月的人民币148.4百万元。研发开支增加的主要原因是公司持续加大研发投入，加快产品管线的多项临床试验推进，扩大研发和临床运营人员的规模，以及股权激励计划支出。

公司的现金及现金等价物包括银行存款以及手头现金。截至2019年12月31日，公司的现金及现金等价物为人民币195.5百万元，截至2020年6月30日为人民币1792.2百万元，增加人民币1597.5百万元，该增加主要来自于IPO募集资金和银行贷款。

关于开拓药业

开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司由国家级人才领衔创立，经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括前列腺癌、乳腺癌、肝癌和脱发等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括5款正在开展临床研究的产品雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂和Hedgehog抑制剂，以及正在进行临床前研究的PD-L1 / TGF-β双靶点抗体、AR-Degrader、c-Myc抑制剂和IDO抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的60多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn