苏州2021年3月26日 /美通社/ -- 2021年3月26日，开拓药业有限公司（股票代码 9939.HK），一家专注于以雄激素受体（AR）和肿瘤领域为核心的创新药研发企业，欣然宣布其近期业务亮点及截至2020年12月31日全年财务业绩。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之博士表示：“2020年，面对新冠疫情引发的全球公共卫生危机，开拓药业全员上下齐心、迎难而上，在项目研发、临床运营、上市融资和商业合作等多方面均取得突破。5月22日，公司崭新亮相资本市场，正式在香港联交所主板挂牌上市，融资规模约为2.4亿美元，为公司的长远发展注入全新动力。
全球新冠疫情肆虐之下，公司新药普克鲁胺拓展新冠适应症，发现其对于治疗轻中症、重症、危重症新冠患者均有突出的疗效，其中轻中症新冠男性患者住院率降低100%，女性患者住院率降低90%；重症住院患者的死亡率降低92%，住院天数缩短9天。普克鲁胺治疗轻中症男性患者的III期临床试验已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准。此外，公司的ALK-1单克隆抗体（GT90001）与Nivolumab联合用于治疗转移性肝细胞癌（HCC）的中国台湾II期临床试验结果良好，显示客观缓解率（ORR）为40%。ALK-1单抗与Nivolumab联合用药二线治疗HCC的II期临床试验已获FDA批准，前景乐观。
2020年，公司与6家公司建立起合作伙伴关系，其中包括获得美国Gensun公司的双靶点抗体PD-L1/TGF-β在大中华区研发和商业化的独家许可，深入布局生物药单抗和双抗领域；与康宁杰瑞达成合作，共同推进ALK-1单抗联合重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046治疗肝细胞癌等肿瘤在全球范围内的临床研究等。8月，开拓药业第一个GMP工厂正式投入运营，为公司的产业化提供保障。
面对新冠疫情，开拓药业作为中国创新药研发企业，深感肩上责任之重，也非常欣慰地看到团队历时十年辛勤耕耘开发的普克鲁胺能够在新冠治疗的临床试验中取得如此显著的疗效，同时非常高兴美国FDA同意普克鲁胺开展治疗轻中症新冠男性患者的III期临床试验，这是开拓药业成立以来首个获得美国FDA批准的III期临床试验。展望2021年，公司将全力推进普克鲁胺新冠适应症的商业化进程，早日使之成为临床上使用的全方位的有效安全的新冠治疗药物，为新冠抗疫斗争贡献力量。未来，公司将继续保持研发优势，加速推进现有产品管线全球临床开发进度，持续加强国际/国内合作，践行‘专注于大量未获满足临床需求的适应症研究、开发及商业化’的使命，造福更多的患者，为股东创造长远的价值，并实现公司的可持续发展。”
近期业务发展亮点
产品管线进展
公司目前拥有6款正在开展临床研究的产品，各产品管线进展顺利，多项临床试验取得重要进展：
普克鲁胺（GT0918，AR拮抗剂），新一代AR拮抗剂
新冠（巴西和美国）：2020年7月，公司与美国Applied Biology公司签订临床试验研究协议，在巴西合作开展普克鲁胺治疗新冠的临床研究。2021年1月7日，公司公布普克鲁胺治疗轻中症新冠男性患者试验的最终临床研究结果，显示普克鲁胺可显著地阻止男性患者病情由轻症向重症恶化，住院率发生风险降低了100%，且短期服用安全性良好。2021年1月10日，公司公布的另一组数据显示，普克鲁胺对轻中症新冠女性患者病情由轻症向重症恶化亦有显著抑制效果，住院率发生风险降低了90%。2021年1月28日，巴西机构审查委员会（IRB）批准普克鲁胺治疗新冠重症患者的临床试验，并予以医疗资源分配方面提供支持。2021年3月11日，公司公布普克鲁胺治疗新冠重症患者临床研究结果，采用普克鲁胺治疗的患者死亡率较控制组显著下降92%，住院天数缩短了9天。2021年3月4日，FDA同意普克鲁胺在美国开展治疗轻中症新冠男性的III期临床试验。
转移性去势抵抗性前列腺癌（中国）：正在开展普克鲁胺作为转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）二线疗法、普克鲁胺和阿比特龙联用作为一线疗法的两项III期临床试验。普克鲁胺单药的III期临床试验于2020年8月4日完成患者招募。2021年2月，公司在ASCO GU大会上公布了普克鲁胺单药治疗前列腺癌的中国II期临床试验数据。
转移性去势抵抗性前列腺癌（美国）：2020年7月16日，美国II期临床试验完成患者招募，已完成的临床研究结果显示，普克鲁胺在曾经接受恩扎卢胺及阿比特龙等现有药物治疗进展的mCRPC患者中普遍具有良好的安全性和有效性。2021年2月，公司在ASCO GU大会上公布普克鲁胺治疗前列腺癌的美国II期临床试验中期数据。
AR+转移性乳腺癌（中国）：正在中国开展开放、多中心的Ic期临床试验，以评估普克鲁胺联合依西美坦、来曲唑及氟维司群对AR+转移性乳腺癌（mBC）患者的安全性、药物动力学分析及初步疗效。
预期里程碑
推进普克鲁胺新冠适应症的商业化进程。
推进普克鲁胺治疗mCRPC的单药及与阿比特龙联用在2021年底递交上市申请。
福瑞他恩（KX-826），外用AR拮抗剂
雄激素性脱发（中国）：2020年9月17日，公司福瑞他恩凝胶剂型针对雄激素性脱发适应症的新药研究申请获得中国国家药品监督管理局批准。2020年12月29日，已完成在中国开展的福瑞他恩II期临床试验的患者招募。
雄激素性脱发（美国）：2020年8月，公司已在美国完成福瑞他恩Ib期临床试验，正在进行试验数据的分析和评估。
痤疮（中国）：2020年9月17日，公司福瑞他恩凝胶剂型针对痤疮适应症的新药研究申请获得中国国家药品监督管理局批准。
预期里程碑
于2021年第三季度完成福瑞他恩在中国针对雄激素性脱发II期临床研究报告并发布数据。
于2021年上半年完成福瑞他恩在美国针对雄激素性脱发的Ib期临床研究报告并发布数据。
于2021年第二季度初完成福瑞他恩在中国针对痤疮的I期临床试验首例受试者入组，该I期临床试验预计将于2021年完成。
ALK-1(GT90001)，新型抗血管生成抑制剂
转移性肝细胞癌（中国台湾）：公司正在中国台湾开展ALK-1单抗与Nivolumab联合用于治疗转移性肝细胞癌的II期临床试验。2021年1月，公司在ASCO GI上公布ALK-1单抗与Nivolumab联合二线治疗转移性肝细胞癌的台湾临床试验数据，结果显示客观缓解率为40%，且安全性良好。
转移性肝细胞癌（美国）：2021年2月11日，美国FDA批准ALK-1单抗联合Nivolumab用于二线治疗晚期肝细胞癌II期临床试验。
迪拓赛替（GT0486），PI3K/mTOR信号途径抑制剂
转移性实体瘤（中国）：已于2019年8月获得中国的IND批准，迪拓赛替是第二代 mTOR抑制剂，可同时抑制 mTORC1和 mTORC2，目前正处于I期临床试验剂量爬坡阶段。
预期里程碑
于2021年完成GT0486在中国的I期临床试验。
GT1708F（Hedgehog/SMO抑制剂），hedgehog信号转导途径抑制剂
白血病和基底细胞癌（中国）：已于2020年2月获得中国的IND批准，目前正处于I期临床试验剂量爬坡阶段。
基底细胞癌（美国）：2020年11月获得美国FDA的受理，用于基底细胞癌适应症。
预期里程碑
于2021年完成GT1708F在中国针对白血病的I期临床试验。
GT20029，PROTAC-AR降解剂
雄激素性脱发和痤疮（中国）：已于2021年2月IND获CDE受理，用于雄激素性脱发和痤疮的治疗，是全球首个基于PROTAC技术开发的外用AR降解剂。
预期里程碑
于2021年启动GT20029在中国的I期临床试验。
除上述临床阶段在研药物之外，公司正在开发多款临床前阶段药物，包括用于治疗血癌的c-Myc抑制剂和治疗多种实体瘤的PD-L1/TGF-β双靶点抗体等。
生产基地
苏州：公司的第一个GMP工厂位于江苏省苏州市工业园区淞北路20号，占地约2万平方米，于2020年8月正式运营，用于普克鲁胺商业化生产和福瑞他恩临床药品的生产。2020年11月，工厂获得《药品生产许可证》。
平湖：位于浙江省平湖县的原料药和制剂生产基地项目，约占地4万平方米。项目设计已经启动，预计2021年第三季度开工，2022年年底前完成建设。
商业化合作
福瑞他恩商业化合作
2020年6月，公司与京东健康签署战略合作框架协议，双方就福瑞他恩在京东健康运营的线上药品零售平台京东大药房的营销展开深入合作。
2020年3月，公司与国药控股股份有限公司签署了合作协议，将在产品设计、商业渠道拓展、终端服务等方面开展全方位合作。
与康宁杰瑞合作
2020年7月，公司与康宁杰瑞达成合作，共同推进ALK-1单抗联合重组人源化PD-L1/CTLA-4双特异性抗体KN046治疗肝细胞癌等肿瘤在全球范围内的临床研究。
与美国Gensun合作
2020年8月，公司与美国 Gensun公司就PD-L1/ TGF-β双靶点抗体GS19签署独家许可协议，开拓药业获得GS19在大中华区进行临床开发及商业化的独家权利。
与迈百瑞合作
2020年9月，公司与迈百瑞国际生物医药有限公司签署战略合作协议，双方就生物大分子药物的研发与生产展开全方位合作。
与普米斯合作
2020年10月，公司与普米斯生物技术（珠海）有限公司就生物药开发达成战略合作协议。
全球化布局
*新设北京子公司：临床及政府事务
*新设广东子公司：大分子研发及生产基地
2020年全年财务业绩
截至2020年12月31日，公司的研发成本由截至2019年12月31日止十二个月的人民币214百万元增加人民币114.8百万元或53.6%至截至2020年12月31日止十二个月的人民币328.8百万元。研发开支增加的主要原因是公司持续加大研发投入，产品管线的多项临床试验已推进到后期，即将递交上市申请；此外，公司还扩大研发和临床运营人员的规模，以及股权激励计划支出。
截至2019年12月31日，公司的现金及现金等价物为人民币195.5百万元，截至2020年12月31日为人民币1389.0百万元，增加人民币1193.5百万元，该增加主要来自于IPO募集资金和银行贷款。
截至2020年12月31日，我们的已动用银行融资为人民币218.5百万元，未动用银行融资为人民币101.0百万元。
关于开拓药业
开拓药业成立于2009年，专注发展潜在“best-in-class”和“first-in-class”创新药物的研发及产业化，致力成为创新疗法研究、开发及商业化的领军企业。公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠肺炎、前列腺癌、乳腺癌、肝癌、脱发和痤疮等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括6款正在开展临床研究的产品雄激素受体(AR)拮抗剂、ALK-1单抗、mTOR激酶靶向抑制剂、Hedgehog抑制剂和AR-Degrader，以及正在进行临床前研究的PD-L1/TGF-β双靶点抗体和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的60多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。2020年5月22日，开拓药业正式在香港联合交易所有限公司主板挂牌上市，股票代码：9939.HK。欢迎访问公司网站：www.kintor.com.cn
