上海2020年8月11日 /美通社/ -- 武田中国宣布旗下抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3个月剂型（规格：11.25mg）经中国国家药品监督管理局正式批准，用于中枢性性早熟（Central Precocious Puberty，CPP）的治疗。这是抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3个月剂型在中国获批的第三个适应症，也是全国首款正式获批用于CPP治疗的3个月缓释长效制剂。抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3个月剂型所需要的就诊频率与国内《中枢性性早熟诊断与治疗共识(2015)》要求的促性腺激素释放激素类药物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa）治疗过程中的监测频率一致，同时可将注射次数从注射用醋酸亮丙瑞林微球1个月剂型的每年12次减少至每年4次，它的获批将为CPP的规范化持续治疗提供更为便利的选择，有助于进一步提高患儿治疗依从性及满意度、改善患儿家庭生活质量。
CPP是指由于下丘脑-垂体-性腺轴(hypothalamie—pituitary—gonadal axis，HPGA)功能提前启动而导致女孩8岁前，男孩9岁前出现内外生殖器官快速发育及第二性征呈现的一种常见儿科内分泌疾病[1]。流行病学调查显示，近年来，儿童CPP在中国呈上升趋势[2]，发病率逐年升高，已成为社会关注焦点。目前，我国儿童CPP患病率约0.43%，全国范围内约有35万名患儿[3]。CPP对机体的影响主要表现为：由于性发育过早，引起女孩早初潮；由于骨骼成熟较快，骨龄超过实际年龄而骨骺提前愈合，影响患儿的终身高；由于第二性征过早发育及性成熟，可能带来相应的心理问题或社会行为异常，严重影响儿童身心健康[4]。
武田中国于2020年向中国国家药品监督管理局申请增加抑那通®（注射用醋酸亮丙瑞林微球）3个月剂型用于CPP的治疗。本次新适应症的申请从注册递交到获批用时仅3个月，充分彰显了中国国家药品监督管理局对儿童用药的关注和支持。
此次获批基于注射用醋酸亮丙瑞林微球3个月剂型治疗CPP有效性和安全性的四项临床研究：LEUb/CPP3M14/TIF；TAP/III/96/023；L-CP07-167；L-CP07-177。临床研究结果显示，醋酸亮丙瑞林微球3个月剂型（规格：11.25mg）对性腺轴有较好抑制，安全性良好。
中华医学会儿科学分会副主委、中国儿童生长发育质控项目负责人、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任罗小平教授表示：“CPP治疗一般需要持续2-3年，注射用醋酸亮丙瑞林微球3个月剂型将为需要长期治疗的CPP患儿提供更为简便的治疗选择，将有助推进CPP的长期规范化治疗；同时，3个月剂型也能有效减少短效剂型治疗CPP时带来的注射恐惧和注射部位反应，并减少患儿每月定期缺课和父母缺勤以来院就诊等因素对患儿的病情治疗带来的不利影响，提升患儿及其家属的生活质量。”
国家儿童健康与疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长傅君芬教授指出：“面对后疫情时代的健康管理挑战，多方应共同探索儿童诊疗的发展新模式，灵活地通过长效、便捷的治疗方案，确保患儿得到科学、持续、规范化的有效治疗。注射用醋酸亮丙瑞林微球3个月剂型治疗CPP的获批，将为安全有效的持续治疗提供新的探索方向。”
注射用醋酸亮丙瑞林微球是GnRHa类药物，通过对垂体-性腺系统的抑制作用，对性激素依赖性疾病发挥作用[5]。临床研究显示，醋酸亮丙瑞林微球可以稳定、持续地降低性激素水平[6]。此前，武田注射用醋酸亮丙瑞林微球1个月剂型（规格：1.88mg，3.75mg）已在中国获批用于治疗CPP近22年，已为十万多名中国儿童患者提供治疗。
[1] 中华医学会儿科学内分泌遗传代谢学组，《中枢性性早熟诊断与治疗共识》）（2015）。
[2] 中国医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组青春发育调查研究写作组，中华内分泌代谢杂志。2010.26
[3] 《2016中国统计年鉴》。
[4] 柯江维综述，段荣审校，《性早熟和性早熟危险因素研究进展》。实验与检验医学，2016年6月第30卷第3期。
[5] 参见药品说明书
[6] J Clin Endocrinol Metab, May 2012, 97(5):1572–1580. Efficacy and safety of Leuprolide Acetate 3-Month Depot 11.25 Milligrams for the Treatment of Central Precocious Puberty
