上海2020年7月14日 /美通社/ -- 2020年7月10-12日，由武田中国主办的首届“抑往无前 筑梦无限”儿科高峰论坛盛大启幕，1500多名国内外儿科领域专业人士“云”端相聚，共同见证中国儿童中枢性性早熟领域首个样本量最大的前瞻性、多中心研究“4001研究”重磅发布，并就儿童诊疗质控、中青年医师专业培养、后疫情时代的儿童健康管理等热点议题展开研讨。
“抑往无前 筑梦无限”儿科高峰论坛是武田中国响应“健康中国2030” 规划纲要中提出的“健康儿童”计划[1]，为加强儿童早期发展、加强儿科建设、加大儿童重点疾病防治力度而发起的儿童健康领域的儿科高峰论坛，致力为儿科领域医学专家以及中青年医师搭建国际化的学术交流平台，共筑中国儿童健康未来。在本届论坛上，中华医学会儿科学分会副主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任罗小平教授；中华医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组组长、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心、浙江大学医学院附属儿童医院常务副院长傅君芬教授；国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院内分泌遗传代谢科科主任、中国医师协会儿科内分泌遗传代谢专委会主委巩纯秀教授；费城儿童医院内分泌学专家、儿科副教授Maria G.Vogiatzi等多位知名专家莅临现场，深入探讨儿童性早熟的治疗等前沿热点话题与研究进展，多方汇智，共筑儿童健康中国梦。
4001研究首次发布，为中国性早熟治疗研究提供强有力的临床支持
儿童中枢性性早熟（CPP）的诊断与治疗是本次高峰论坛的核心议题。CPP是由于人体的性腺轴提前启动，下丘脑提前分泌性腺激素而导致的女孩在8周岁以前、男孩在9周岁以前出现内外生殖器官快速发育及第二性征呈现的一种常见儿科内分泌疾病[2]。其对机体的影响主要表现为：由于性发育过早，引起女孩早初潮；由于骨骼成熟较快，骨龄超过实际年龄而骨骺提前愈合，影响患儿的终身高；由于第二性征过早发育及性成熟，可能带来相应的心理问题或社会行为异常，严重影响儿童身心健康，亟待引起重视[3]。
一直以来，儿童中枢性性早熟治疗的安全性和有效性是广为关注的焦点。自2015年起，武田中国支持中华医学会儿科分会副主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科学系主任罗小平教授牵头发起首个中国CPP领域样本量最大的前瞻性、多中心研究项目“4001研究”，以进一步探求CPP标准治疗方案的安全性与有效性。4001研究项目长达两年时间，旨在评估全球广泛应用的治疗CPP的性腺激素释放激素激动剂（GnRHa）药物 -- 亮丙瑞林治疗CPP患儿的安全性和有效性。
4001研究结果显示：96周治疗期间，任何药物相关不良事件都是预期的，且不良反应发生率仅为10.7%；研究中观察到的安全性与已知的安全性一致，并且没有关于长期给药的担忧，充分证明了亮丙瑞林具有良好的耐受性。在有效性研究方面，女性受试者中第 96 周时Tanner分期与基线相比后退或未进展的发生率为83.5%；第 96 周时，激发试验后LH 峰值受到抑制的受试者有90.1%。FSH峰值受到抑制的受试者有95.4%。
罗小平教授表示：“性早熟是严重影响我国儿童健康成长的疾病之一，但是，目前中国针对性早熟治疗的相关研究，特别是大样本的研究非常匮乏。很高兴看到4001大样本研究结果充分证明了亮丙瑞林（GnRHa类药物）治疗CPP患儿的安全性和有效性，填补了相关领域的空白，为我国CPP诊疗研究提供了强有力的临床支持。”
规范诊疗质控，多方共探新知，推进儿科诊疗全面发展
近年来，儿童性早熟在中国呈上升趋势[4]，发病率逐年升高，已成为社会关注焦点。有数据显示，我国儿童性早熟患病率为0.43%，全国范围内约有35万名患儿[5]。但在疾病的诊治方面，目前在国内依然存在就诊率低、治疗不规范等问题。在会议现场，国家儿童健康与疾病临床医学研究中心常务副主任、中国儿童生长发育质控项目负责人傅君芬教授就如何搭建全国性生长发育质控平台展开讨论，她强调：“儿童性早熟的诊治需求近年呈增长趋势，对中国儿科内分泌学科规范诊疗流程、加强资源整合提出了更高的要求。我们希望通过搭建全国性的生长发育质控平台，能够有效提升我国儿童性早熟整体诊疗水平，促进学科全面协同发展，让更多的中国患儿获得及时、规范、高效的治疗。”
在为期三天的论坛上，各方专家还就中青年医师的专业能力发展、后疫情时代的儿童健康管理等专项议题展开深入讨论。据巩纯秀教授介绍，疫情期间儿童因饮食增加、运动量减少等不正确的生活方式，容易导致肥胖并诱发性早熟现象，家长需加强重视。她呼吁：“近年来由于不良生活习惯而导致的儿童性早熟现象多发，亟需进一步加强公众的疾病认知，加强早诊早治；同时，面对后疫情时代的健康管理挑战，多方应共同探索儿童诊疗的发展新模式，灵活地通过长效、便捷的治疗方案，确保患儿得到科学、持续、规范化的有效治疗。”
筑梦无限，武田为中国儿童健康成长保驾护航
儿童健康是武田持续关注的重要领域之一。在中国，武田积极携手各方力量，努力提升儿童疾病科普认知，呵护儿童健康成长。从2017年起，武田中国开始支持由中国健康促进与教育协会主办的“关爱· 成长 -- 儿童性早熟公益健康教育”项目，覆盖全国200所小学、20家医院、6万多名患者家长，多维度、全方面地提高大众对疾病的正确认识，树立正确规范的诊疗观念，为众多患儿家庭和医生搭建线上及线下沟通平台，并指导其尽早就医治疗。自2018年起，武田还联合儿童内分泌专业学会培训社区医生和儿科医生，帮助多家医院建立儿童内分泌科，并向近8万人次的儿科医生提供生长发育领域疾病的专业培训，助力儿科内分泌医生的专业素养。
武田中国总裁单国洪先生表示：“儿童是国家的未来，关注儿童成长、为儿童健康保驾护航是武田始终不变的责任。武田在儿童健康管理相关领域有着丰富的专业经验和创新的治疗解决方案，我们希望借本次高峰论坛汇聚权威学术力量，搭建前沿学术交流平台，充分发挥武田的专业优势，为‘健康中国2030’贡献力量。”
[1] 《“健康中国2030”规划纲要》第十章第一节，中共中央、国务院2016年发布。 |
[2] 中华医学会儿科学内分泌遗传代谢学组，《中枢性性早熟诊断与治疗共识》）（2015）。 |
[3] 柯江维综述，段荣审校，《性早熟和性早熟危险因素研究进展》。实验与检验医学，2016年6月第30卷第3期。 |
[4] 中国医学会儿科学分会内分泌遗传代谢学组青春发育调查研究写作组，中华内分泌代谢杂志。2010.26 |
[5] 《2016中国统计年鉴》。 |
