宾夕法尼亚州普利茅斯会议2020年7月30日 /美通社/ -- INOVIO (NASDAQ:INO)今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予其DNA药物INO-3107孤儿药资格认定，该药目前正在一项1/2期临床试验中被评估用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)。
RRP是由人乳头状瘤病毒(HPV)6型和11型感染引起的罕见疾病。RRP可导致非癌性肿瘤的生长，造成危及生命的气道阻塞，并偶尔恶化为癌症。目前，这种疾病无法治愈，主要通过手术切除肿瘤，以暂时恢复气道。肿瘤容易复发，一年内可能需要多次手术。RRP会严重影响患者的生活质量。
孤儿药资格认定是为了促进罕见病的药物开发。FDA只授予旨在用于治疗、诊断或治疗罕见疾病的药物孤儿药资格。在美国，“孤儿病”指在全美国患者少于20万人的疾病。FDA的这一孤儿药资格认定使INO-3107有资格获得各种发展奖励，包括临床研究支出的税收抵免、免除新药申请(NDA)费用、FDA授予的研究补助金，最重要的是，获批治疗RRP后为期7年的美国市场独占期。
INOVIO监管事务部高级副总裁、医学博士、公共卫生硕士Ami Shah Brown表示：“INO-3107获得FDA孤儿药资格认定是INOVIO为这种罕见疾病开发DNA药物的一个重要里程碑，并明确强调了解决这种衰弱状况的未满足医疗需求的重要性。”
开放式标签、多中心INO-3107 1/2期试验目前正开放招募患者，将在美国招募大约63名患者，评估HPV 6和/或11相关RRP患者使用INO-3107的疗效、安全性、耐受性和免疫原性，这些患者在过去三年中每年至少需要两次手术来切除相关乳头状瘤。在这项研究中，成人患者将首先接受手术切除乳头状瘤，然后使用四剂INO-3107，每三周一剂。主要疗效终点是与研究治疗前的频率相比，第一剂量INO-3107后手术干预之间的时间加倍或更长。
去年，INOVIO在科学杂志《Vaccines》（由MDPI（多学科数字出版机构）出版）发表了其INO-3106（针对HPV 6导致的RRP的DNA候选疗法）临床试验研究的数据。研究结果表明，INO-3106可产生免疫原性，参与并扩增HPV 6特异性细胞应答，包括细胞毒性T细胞。文章还指出，Inovio的免疫疗法使两名为了控制病情，每年大概需要做两次手术的患者大大减少了做手术的必要。其中一名患者有超过一年半的时间（584天）没做手术，另一名患者更是超过了两年半（915天以上）
RRP简介
复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)是一种罕见病，美国约有15,000例，以人乳头瘤病毒引发呼吸道肿瘤生长为特征。尽管是良性的，但乳头状瘤仍可能导致严重、甚至危及生命的气道阻塞和呼吸系统并发症。该疾病还有一个特点，即乳头状瘤在手术切除后有复发的趋势。如果不进行治疗，RRP发展到肺部，患者可能会出现复发性肺炎、慢性肺病（支气管扩张），并最终导致进行性肺衰竭。偶尔，乳头状瘤还可能会恶化成癌，发展为鳞状细胞癌。RRP的其他症状可能包括声音嘶哑、入睡和吞咽困难，以及慢性咳嗽。儿童RRP患者的症状比成人更严重。儿童多在4岁左右被确诊，而成人多发于30多岁或40多岁。
INOVIO的DNA药物平台简介
INOVIO目前正在开发15个DNA药物临床项目，侧重于人乳头瘤病毒(HPV)相关疾病、癌症和传染病，包括流行病防范创新联盟(CEPI)和美国国防部(U.S. Department of Defense)资助的MERS冠状病毒和新冠病毒疫苗的开发。DNA药物由优化后的质粒DNA组成，质粒DNA是利用计算机测序技术合成或重组的小分子环状双链DNA，用于在体内产生特定的免疫反应。
INOVIO的DNA药物使用该公司专有的手持式智能设备CELLECTRA®，从肌内或皮内将优化后的质粒直接输送到细胞中。CELLECTRA设备使用一个简短的电脉冲，可逆地打开细胞中的小孔，使质粒进入，克服了其他DNA和mRNA等核酸方法的主要局限。一旦进入细胞，细胞就能借助质粒DNA来产生靶抗原。抗原在细胞内自然加工，触发所需的T细胞和抗体介导的免疫反应。使用CELLECTRA设备进行给药可确保将DNA药物有效地直接递送到人体细胞中，从而发挥驱动免疫反应的作用。INOVIO的DNA药物不会干扰或以任何方式改变个体自身的DNA。INOVIO的DNA药物平台的优势在于能够迅速设计和生产DNA药物。药物稳定，在储存和运输过程中无需冷冻，并经临床实验证明，能刺激人体产生强大的免疫反应，具有可靠的安全性和耐受性。
在一系列临床试验的7000多份申请中，2000多名患者接受了INOVIO的研究性DNA药物。INOVIO一直致力于迅速开发DNA候选药物，有效帮助全球应对紧急卫生事件。
INOVIO简介
INOVIO是一家生物技术公司，专注于迅速将精准设计的DNA药物推向市场，用于治疗和预防HPV相关疾病、癌症和传染病。INOVIO是首家、也是唯一一家在临床上证明DNA药物可以通过专有的智能设备直接进入体内细胞，从而产生强大且人体可以承受的免疫反应的公司。具体来说，该公司的先导候选药物VGX-3100目前正处于治疗宫颈癌前非典型增生的3期试验阶段。2b期临床试验结果显示，该药物可摧毁和清除高危HPV 16和18。70%的宫颈癌、91%的肛门癌和69%的外阴癌都因感染高危HPV所致。同时正在开发的项目主要针对HPV相关癌症以及一种由HPV引发的罕见病，即复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)；非HPV相关性癌症，例如多形性成胶质细胞瘤(GBM)和前列腺癌；以及外部资助的传染病DNA疫苗开发计划，主要针对寨卡病毒、拉沙热、埃博拉病毒、艾滋病毒(HIV)，以及MERS冠状病毒和新冠病毒。合作伙伴及合作者包括：艾棣维欣、北京东方略生物医药科技股份有限公司、阿斯利康(AstraZeneca)、比尔及梅琳达-盖茨基金会(The Bill & Melinda Gates Foundation)、CEPI、美国国防高级研究计划局(DARPA)/DOD、GeneOne Life Science/VGXI、艾滋病疫苗试验网络(HIV Vaccines Trial Network)、国际疫苗研究所(IVI)、Medical CBRN Defense Consortium (MCDC)、美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)、美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)、美国国家过敏症和传染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)、Ology Bioservices、帕克癌症免疫疗法研究所(Parker Institute for Cancer Immunotherapy)、Plumbline Life Sciences、再生元(Regeneron)、Richter-Helm BioLogics、罗氏/基因泰克(Roche/Genentech)、宾夕法尼亚大学、美国华尔特-里德陆军研究院(Walter Reed Army Institute of Research)和威斯达研究所(The Wistar Institute)。INOVIO还荣获2020年Women on Boards“W”奖，该奖项表彰董事会女性占比超过20%的公司。详情请访问：www.inovio.com。
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