- 中国国家药品监督管理局批准奥巴捷®（特立氟胺片）用于治疗复发型多发性硬化，是国内首款口服型疾病修正治疗药物
- 临床研究结果显示，奥巴捷®显著降低了患者年复发率，延缓了残疾进展1
- 多发性硬化已被列入第一批国家罕见病目录，奥巴捷®的上市将为患者带来希望和福音
上海2018年7月25日电 /美通社/ -- 赛诺菲中国宣布，国家药品监督管理局近日已批准奥巴捷®（特立氟胺片）在中国上市，用于治疗复发型多发性硬化。这也是目前在中国获批的治疗多发性硬化的首款口服型疾病修正治疗药物。
赛诺菲中国区总裁彭振科 (Jean-Christophe Pointeau) 表示：“赛诺菲很自豪又将一种创新的治疗方案带到中国。奥巴捷®在中国获批，意味着这一疾病在中国首次进入了口服疾病修正治疗 (DMT) 时代，大大提升了患者的依从性，有效降低其临床复发频率并延缓残疾进展。我们由衷欣赏中国政府为加速创新药物上市所做出的决心和努力，致敬各方专家特别是医务工作者持之以恒的支持和呼吁。多发性硬化患者人群主要是中青年群体，疾病给患者本人及家庭带来沉重的压力。我们正在积极与各方携手努力，使奥巴捷®尽快惠及患者 -- 因为我们深知，众多患者在等待，早一天用上新药，就离治疗和缓解更近一步。”
多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病，由于自身免疫系统的病变，引起神经髓鞘的破损和剥落，致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害，患者的神经系统残疾逐渐加重，丧失自理能力、失明甚至失去生命。多发性硬化好发于20-40岁中青年群体，女性患者大约是男性患者的1.5-2倍。目前，全球有超过230万人患多发性硬化，发病率约为0.03%。欧美国家患病率比亚洲人群高。由于缺乏大规模流行病学资料，我国预计约有超过3万名患者2。2018年5月，多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。
北京协和医院神经内科主任崔丽英教授指出，多发性硬化作为一种罕见病，大众的认知程度普遍偏低。由于不同患者首发症状表现多样，特别是第一次发作在临床上经常会出现延误诊断。该病因有时间多发和空间多发的特点，易导致患者残疾。目前，有限的药物选择和沉重的治疗负担是国内多发性硬化治疗面临的两大难题。
四项随机、对照、双盲临床试验确定了奥巴捷®在复发型多发性硬化患者中的疗效。其中，两项Ⅲ期临床研究 TEMSO 研究和 TOWER 研究的数据表明，在核心期研究中，与安慰剂相比，奥巴捷®显著降低了患者年复发率，同时也延缓了残疾进展，并且在扩展研究中疗效维持长达10年3,4。在TOWER 研究中，奥巴捷®14mg治疗组中国亚组患者的年复发率相对风险降低了71.2%，同组的全球患者年复发率相对风险则降低了36.3%4。
中山大学附属第三医院神经内科胡学强教授表示：“大多数多发性硬化患者的症状不同，有更多的治疗选择就意味着有更多提高患者生活质量的可能，我们临床医生也迫切希望有更多进展期患者的治疗方法。作为一种新型治疗选择，奥巴捷®在有效降低复发率的同时表现出了很好的耐受性，此外，便捷的服药方式可有效提升患者的依从性，可大大改善患者预后。”
奥巴捷®目前已在全球超过70个国家和地区获批，目前有超过85,000名多发性硬化患者正在接受其治疗。
1 Miller AE. Teriflunomide in multiple sclcerosis : an update. Neurodegener Dis Manag. 2017 ;7(1) :9-29
2 毛悦时,吕传真. 多发性硬化的流行病学. 国外医学(神经病学神经外科学分册)2004;31(4):328-31
3 O'Connor P, et al. Randomized trial of oral teriflunomide for relapsing multiple sclerosis. N Engl J Med. 2011;365(14):1293-303
4 Confavreux C. Oral teriflunomide for patients with relapsing multiple sclerosis (TOWER): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2014;13(3):247-56
