北京病痛挑战公益基金会携手诺华制药发布多发性硬化患者纪录片

上海2021年2月28日 /美通社/ -- 2021年国际罕见病日，北京病痛挑战公益基金会携手诺华制药（中国）联合发布我国首部多发性硬化患者纪录片《让爱可及》。短片讲述了多发性硬化患者瑶瑶（化名）整个就诊、确诊、治疗的历程，确诊前四处奔波，找不到病因的无奈；确诊后的无助和绝望；以及在家人和病友的支持下重拾信心，积极投身患者组织，为更多病友呼吁呐喊。纪录片真实展示了多发性硬化患者的未尽之需，以期获得更多社会支持和认同，让更多患者有能力接受规范治疗，尽享自由人生，让爱可及。

北京病痛挑战公益基金会秘书长王奕鸥女士表示：“和其他罕见病患者一样，多发性硬化患者从就诊到治疗都面临了诸多困难。我们希望通过这部纪录片，让公众走近多发性硬化患者这一特殊的群体，给予他们更多理解和支持。罹患罕见病是不幸的，而多发性硬化患者是幸运的，因为它是一种可以被治疗和缓解的疾病，只要规范治疗，他们完全可以像普通人一样工作和生活。希望通过患者组织的不断呼吁，进一步健全罕见病患者的救助和保障体系，减轻患者的治疗负担，帮助他们重拾生活的信心。”

确诊难、治疗难、费用高，生命不能承受之重

多发性硬化（MS）是一种慢性炎症性自身免疫疾病，患者的自身免疫系统攻击保护神经的髓鞘，导致神经功能的损伤，大多数患者在20-40岁之间出现首次症状，是造成青壮年神经功能残疾最常见原因之一。如果未能得到有效治疗，随着患者年龄增加、病程进展、髓鞘再生和修复作用减弱，患者或出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。

像短片中瑶瑶这样的多发性硬化患者，在我国目前约有3万多名，他们仍面临着疾病认知不足、确诊困难、经济负担重等困境。《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》显示，近50%MS患者曾被误诊，平均确诊时间长达1年，超过43%的患者生活不能完全自理，需要他人照顾，高达88.5%的人因患有多发性硬化而失业、失学。报告还显示，2018年全年患者平均自费医疗支出超过46000元，占家庭年收入的45%以上，超出了灾难性医疗支出的警戒线^[1]，患者和他们的家庭面临疾病和经济双重负担。

薪火聚力 打通罕见病患者用药最后一公里

疾病修正治疗（DMT）是国内外指南及共识推荐的多发性硬化缓解期标准治疗药物，坚持长期规范治疗能有效减少复发，延缓残疾进展。在欧美，DMT的使用率已超过86%，我国目前使用率仅10%左右。调查报告显示，患者疾病意识的不足以及治疗费用较高是制约DMT使用最重要的原因。我国MS患者渴望通过规范治疗，让人生重回掌控。

得益于国家对罕见病的重视以及不断优化的医保政策，两款用于治疗多发性硬化的创新药物捷灵亚^®（通用名：盐酸芬戈莫德胶囊）和万立能^®（通用名：西尼莫德片）被纳入《国家基本医疗保险、工商保险和生育保险药品目录（2020年）》，提高了创新药物的可及性。自3月1日起，随着医保落地执行，除了全国均可住院报销之外，患者可在北京、上海、福建、四川、辽宁、青海、吉林、重庆、黑龙江、贵州10个全省市及杭州、宁波、深圳、常州、苏州、济南、青岛、连云港8个地市实现门诊报销，各地市具体报销政策参见地方具体执行细则。此外，患者还可凭处方在全国15个省市超过200家药房实现医保购药。

除了多发性硬化患者纪录片《让爱可及》，中国最大的多发性硬化患者组织“多发性硬化之家”还计划推出MS关爱项目。项目包括线上疾病管理平台——“MS关爱家园”，发布全国多发性硬化中心诊疗地图，帮助患者“第一时间”找到对口的医院和专家，缩短确诊周期，开展规范治疗；一站式提供各省市医保及患者援助项目信息，切实降低患者经济负担；丰富的疾病自测、科普、康复内容也将陆续上线。此外，多发性硬化之家还计划在全国开展多场线下病友交流会，通过病友间经历分享，帮助他们汲取更多生活的动力和与疾病抗争的信心。“MS关爱项目”力求为患者提供全程关爱及全病程管理，帮助MS患者通过早期高效治疗，延缓‘轮椅时间’，提高生活质量，尽享自由人生。