香港、马里兰州德国城和中国苏州2024年7月12日 /美通社/ -- Sirnaomics Ltd.（"本公司"，股份代号：2257.HK，连同其附属公司，统称"本集团"或"Sirnaomics"，一家行业领先的专注于探索及开发RNAi疗法的生物制药公司），今日宣布集团基于其专有的GalAhead™ mxRNA技术，完成了针对靶向载脂蛋白C3（ApoC3）的siRNA治疗药物STP125G的IND准备阶段研究。非人灵长类动物（NHP）研究的安全性和有效性结果有力地支持了集团向美国FDA申请IND，以启动STP125G用于心血管疾病适应症的I期临床研究。
载脂蛋白C3在甘油三酯代谢中起着重要作用，近期也被认为是一种多功能影响因子，可通过影响心血管、代谢和神经系统疾病风险来调节脂质代谢以外的多种途径。研究表明，甘油三酯（TG）水准与心血管疾病风险增加相关。对于甘油三酯水准超过1000 mg/dL的严重高甘油三酯血症（sHTG）患者，患急性胰腺炎的风险是普通人群的5到10倍。使用siRNA或反义寡核苷酸下调载脂蛋白C3已被证明能有效降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯。
在用非人灵长类动物模型（N = 4）对STP125G进行疗效评估期间，我们观察到1mg/kg、3 mg/kg和10 mg/kg剂量具有剂量依赖性的沉默活性，而且安全性很高。10 mg/kg的剂量在第4周左右达到了最大的靶点沉默效果，并持续了9周（为期13周的研究）。这项用非人灵长类动物模型（N = 4）对STP125G进行的安全性评估表明，单次皮下注射50 mg/kg、100 mg/kg或250 mg/kg的剂量具有极佳的安全性。所有三种高剂量的最大靶向沉默效果都与10 mg/kg的水准相当。
Sirnaomics创始人、董事会主席、执行董事、总裁兼首席执行官陆阳博士表示："STP125G是基于我们的GalAhead™ mxRNA技术的第二个候选药物，它在非人灵长类动物模型中显示出卓越的安全性和强大的疗效。与反义核酸和其他siRNA药物相比，STP125G对载脂蛋白C3的长效沉默活性可为心血管疾病患者带来更好的治疗效果。这些试验结果进一步验证了STP125G是一种新型siRNA候选药物，可利用我们专有的基于GalAhead™的递送技术治疗高甘油三酯血症和其他心血管疾病。"
关于ApoC3和STP125G
载脂蛋白C3是高甘油三酯血症与心血管疾病（CVD）相关联的一个重要新兴靶点。ApoC3是许多已确定的心血管疾病风险因素的有效调节剂，存在于乳糜微粒、VLDL、LDL和HDL颗粒中。许多研究表明，在人体中，ApoC3水准是心血管疾病的一个独立风险因素，它存在于脂蛋白中可能会促进其动脉粥样硬化。最近的研究发现，ApoC3与高密度脂蛋白代谢、动脉粥样硬化的发展、炎症和内皮细胞的ER应激有关。载脂蛋白C3最近被认为是胰岛素抵抗机制、脂肪变性、糖尿病血脂异常和餐后高甘油三酯血症（PPT）的重要参与者。ApoC3参与阿尔茨海默病发病机制的新证据为进一步研究是否改变载脂蛋白C3水准能推迟疾病进展开辟了道路。此外，ApoC3显然与心血管疾病（CVD）风险、冠状动脉疾病（CAD）进展以及主动脉瓣钙化有关，最近的临床试验指出，抑制ApoC3是控制高甘油三酯血症和预防心血管疾病的有效方法。一些证据表明，ApoC3不仅仅在甘油三酯代谢中发挥作用，而且还在多种心血管代谢途径中发挥作用。 STP125G是一 种ApoC3 mRNA的单链siRNA药物，并且是基于Sirnaomics专有的GalAhead ™ mxRNA技术。
关于Sirnaomics
Sirnaomics是一家RNA疗法生物制药公司，公司候选产品处于临床及临床前阶段，专注于探索及开发创新药物，用于治疗具有医疗需求及庞大市场机会的适应症。Sirnaomics是首家于亚洲和美国均拥有重要市场地位的临床阶段RNA疗法生物制药公司。凭借其专有的递送技术：多肽纳米颗粒递送平台和GalNAc偶联物递送平台，GalAhead™，本集团已建立非常丰富的候选药物管线。STP122G是利用集团GalAhead™ mxRNA技术的首个候选药物，目前正处于第一阶段开发阶段。STP125G是第二款基于Sirnaomics专利GalAhead™ mxRNA技术的siRNA治疗药物，以载脂蛋白C3 mRNA为靶点，用于心血管疾病的治疗。STP237G是首个基于GalAhead™ muRNA技术的双靶向药物，目前处于临床前评估的后期阶段。通过STP705和STP707的临床项目，集团在肿瘤应用方面也取得了多项成功。随着Sirnaomics临床管线的扩展和生产设施的建立，本集团专注实现从生物科技公司向生物制药公司的跃进。如欲了解更多关于公司信息，可浏览： www.sirnaomics.com 。
