中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔2024年1月2日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布其PD-1抑制剂百泽安®（替雷利珠单抗）新适应症已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，单药用于不可切除或转移性肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗。
肝癌是中国常见的高发恶性肿瘤。2020年中国肝癌新发病例约41万，约占全球总数的一半；死亡病例约39.1万，是中国第二大肿瘤致死病因[1]。70%-80%的肝癌患者在诊断时已经是中晚期[2]，失去了手术或其他局部治疗机会，临床预后较差，5年生存率仅为12.1%[3]，亟需更多治疗手段改善患者生存。
百济神州高级副总裁、全球研发负责人汪来博士表示："中国的HCC发病率近年来持续上升，存在较大的未被满足的临床需求。此次获批是替雷利珠单抗在肝癌领域的又一突破性进展，丰富了晚期HCC患者的一线治疗选择。我们期待这一全新的治疗方案能够惠及更多肝癌患者，进一步提升肝癌患者的生存获益。"
本次获批是基于RATIONALE 301（NCT03412773）的临床试验数据。该试验是一项随机、开放性的全球3期临床研究，从亚洲、欧洲和美国各研究中心共入组674例患者，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼作为不可切除的HCC成人患者一线治疗的效果。
此前，RATIONALE 301试验结果以最新突破口头报告的形式，公布于2022年在法国巴黎举办的欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会，并于今年荣登肿瘤领域著名期刊《美国医学会杂志-肿瘤学》（JAMA Oncology）。研究结果显示：与索拉非尼相比，替雷利珠单抗展示出在总生存期（OS）上的非劣效性结果。替雷利珠单抗的中位OS为15.9个月，而索拉非尼的OS为14.1个月；替雷利珠单抗具有更高的客观缓解率（ORR）（14.3% vs 5.4%）和更持久的缓解（中位缓解持续时间DoR分别为36.1个月和 11.0个月）；替雷利珠单抗和索拉非尼治疗的安全性特征与既往研究一致。
中国药科大学附属南京天印山医院消化系统肿瘤首席专家和RATIONALE 301 试验的全球牵头研究者（Leading PI）秦叔逵教授表示："RATIONALE 301是一项由中国专家主导的、具有前瞻性的、随机对照、全球多中心3期注册临床试验。在设计和优化研究方案阶段，就兼顾东、西方肝癌的高度异质性，同时充分结合中国国情、病人特点和实践经验；试验过程中科学实施，严格质控，数据翔实，从而获得了预期的结果，为晚期肝细胞癌患者的一线免疫治疗提供了新的选择和可靠的依据。"
秦教授进一步表示，"替雷利珠单抗在本项试验中，单药一线治疗肝癌即展现出优良的有效性、安全性和耐受性，带来了明显的生存获益，具有重要的临床价值。可以相信此次替雷利珠单抗获批一线治疗晚期肝细胞癌适应症后，除了可以单药使用，还将推动含替雷利珠单抗联合方案的临床应用及研究进展，为众多的肝癌患者带来生的希望。"
至此，替雷利珠单抗已有12项适应症获得NMPA批准，是目前在中国获批适应症数量最多的PD-1抑制剂，其中11项适应症已全部纳入国家医保药品目录，也是纳入国家医保药品目录获批适应症数量最多的PD-1抑制剂。
关于肝癌
2020年中国肝癌新发病例约41万，占全球总数约45%；死亡病例约39.1万，是中国第二大肿瘤致死病因[1]，5年生存率仅为12.1%[3]，疾病负担沉重，严重威胁中国肝癌患者生命。
中国肝癌患者的数量庞大，且在发病原因、流行病学特征、临床表现、治疗策略以及预后等方面，都与欧美国家存在着明显的不同，具有高度异质性。比如，中国的HCC患者，大多数存在基础肝病，即乙型肝炎、肝硬化、肝功能异常和相关的并发症等特征。
关于百泽安®
百泽安®（替雷利珠单抗）是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。
替雷利珠单抗的全球临床开发项目已在超过30个国家和地区开展21项注册可用临床试验。截至目前，百济神州已宣布10项3期关键性研究的积极结果，这些研究涉及多种肿瘤类型和疾病阶段，如非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胃癌、食管鳞状细胞癌、肝细胞癌和鼻咽癌。更多替雷利珠单抗临床试验项目的相关信息，请访问：https://www.beigene.com.cn/our-science-and-medicines/pipeline/。
关于百济神州
百济神州是一家全球生物科技公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线和产品组合，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球五大洲，我们有超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。如需了解更多信息，请访问www.beigene.com.cn或关注"百济神州"微信公众号。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百济神州向HCC患者提供有效治疗选择的能力；百泽安®的潜在治疗获益；以及百济神州在"关于百济神州"副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发、商业化及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
[1] WHO International Agency for Research on Cancer. China Fact Sheet (2020).
[2] 全国多中心前瞻性肝癌极早期预警筛查项目专家组，中国肝癌早筛策略专家共识，《中华肝脏病杂志》2021年6月第29卷第6期
[3] Zeng, Hongmei et al. "Changing cancer survival in China during 2003-15: a pooled analysis of 17 population-based cancer registries." The Lancet. Global health vol. 6,5 (2018): e555-e567. doi:10.1016/S2214-109X(18)30127-X
