欧盟委员会（EC）已批准替雷利珠单抗用于经治晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者
美国食品药品监督管理局（FDA）已受理用于一线晚期ESCC患者的上市许可申请
瑞士巴塞尔，中国北京和美国麻省剑桥2023年9月19日 /美通社/ -- 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布，欧盟委员会（EC）已批准替雷利珠单抗（中文商品名：百泽安®；英文商品名：TEVIMBRA®）作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。美国食品药品监督管理局（FDA）也已经受理替雷利珠单抗的一项上市许可申请，用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发或转移性的ESCC患者。
百济神州实体瘤首席医学官Mark Lanasa医学博士表示："我们无比兴奋，替雷利珠单抗获得了EC的上市批准和FDA的上市申请受理，且公司最近也收回了这一重要药物在全球的完整权益。这对于晚期或转移性ESCC患者而言是重大里程碑，无论单药使用还是化免联合，替雷利珠单抗已为全球患者带来深具临床意义的生存获益。我们很自豪能将这一开创性的疗法带给欧洲患者，并可能惠及美国患者。我们将继续全力以赴，确保开发出替雷利珠单抗的全部潜力，从而满足世界各地的临床未尽之需。"
目前，百济神州已启动超过20项与替雷利珠单抗联用的潜在注册性研究，其中的10项3期随机对照研究和4项2期研究均获得积极数据发布。通过这些研究，替雷利珠单抗已展现出其有效性和安全性，并在广泛瘤种的单药或联合用药治疗中，为数以千计的患者带来具有临床意义的生存获益改善和生活质量提升。迄今为止替雷利珠单抗已惠及超过75万患者。
百济神州北美及欧洲首席商务官Josh Neiman表示："替雷利珠单抗是百济神州实体瘤产品组合中的基石药物。我们相信公司全面掌控该产品的开发及商业化将有助于我们加速推进我们的计划，惠及全球更多患者。晚期或转移性ESCC是一种侵袭性且治疗选择有限的疾病，我们期待替雷利珠单抗尽快惠及亟需患者。"
替雷利珠单抗获欧盟委员会批准用于治疗晚期或转移性ESCC患者
本次EC批准遵循了欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）基于RATIONALE 302研究（NCT03430843）的积极意见。
德国莱比锡大学癌症中心肿瘤科主任和教授Florian Lordick表示："全球试验RATIONALE 302证明，抗PD-1抗体替雷利珠单抗延长了既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性ESCC患者的生存期且没有发现新的安全风险。本次替雷利珠单抗在欧洲的获批，将满足目前对新治疗选择的未尽之需，这对患者及医护人员无疑是一重要时刻。"
RATIONALE 302是一项全球、随机、开放性的3期研究（NCT03430843）。该试验旨在比较替雷利珠单抗单药和研究者选择的化疗在不可切除、局部晚期或转移性ESCC患者二线治疗时的有效性和安全性。该研究入组了来自欧洲、亚洲和北美洲11个国家和地区共132个研究中心的513例患者。
RATIONALE 302研究达到主要终点，即：与化疗相比，替雷利珠单抗在意向性治疗（ITT）人群中具有显著统计学及临床意义的生存获益（中位总生存期8.6 vs 6.3个月；HR 0.70 [95% CI: 0.57 ~ 0.85]；单侧P=0.0001)。替雷利珠单抗的安全性特征与既往试验一致[i]。本次递交的上市许可申请包含了7项临床试验中的1972例接受替雷利珠单抗单药治疗患者的安全性数据。
美国FDA已受理一线晚期ESCC适应症的上市许可申请
根据《处方药使用者付费法案》，FDA预计将在2024年下半年对该项申请做出决议。本次向FDA提交的新适应症上市许可申请是基于RATIONALE 306研究（NCT03783442）先前公布的结果。RATIONALE 306是一项全球、随机双盲、安慰剂对照的3期临床研究，评估了替雷利珠单抗联合化疗用于晚期或转移性ESCC患者一线治疗的疗效和安全性。
此前FDA还授予了替雷利珠单抗"孤儿药" 资格认定，用于治疗初治晚期或转移性ESCC患者。FDA通常会将用于治疗、诊断、预防美国20万人以下的罕见病或罕见病症研究性疗法授予"孤儿药"资格[ii]。
关于ESCC
在全球范围内，食管癌（EC）是癌症相关死亡的第六大常见原因，ESCC是最常见的组织学亚型，占EC的85%以上。预计2040年将有957,000例新发EC病例，比2020年增加近60%，这表明需要额外的有效治疗[iii]。EC是一种进展迅速的致命性疾病，超过2/3的患者在诊断时已到晚期或发生转移，中位生存期为8-10个月，预期五年生存率低于5%[iv]。
关于百泽安®（替雷利珠单抗）
百泽安®是一款人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计旨在最大限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。
目前，欧盟委员会（EC）已批准替雷利珠单抗用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性ESCC的上市许可申请，且美国食品药品监督管理局（FDA）正在审评中；EMA正在审评替雷利珠单抗用于治疗既往接受过化疗的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC），以及联合化疗用于初治晚期或转移性NSCLC的上市许可申请。英国、澳大利亚、中国、新西兰、巴西、韩国、瑞士、以色列和印度尼西亚的监管当局也在审评替雷利珠单抗的注册申请。替雷利珠单抗在中国已获批用于治疗11项适应症，是国内领先的PD-1抑制剂。
替雷利珠单抗的全球临床开发项目已在超过30个国家和地区开展21项注册可用临床试验。截至目前，百济神州已宣布10项3期关键性研究的积极结果，这些研究涉及多种肿瘤类型和疾病阶段，如非小细胞肺癌、小细胞肺癌、胃癌、食管鳞状细胞癌、肝细胞癌和鼻咽癌。更多替雷利珠单抗临床试验项目的相关信息，请访问：https://www.beigene.com.cn/our-science-and-medicines/pipeline/。
关于百济神州
百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于为全球癌症患者发现和开发创新抗肿瘤药物，提高药物可及性和可负担性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过10,000人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。欲了解更多信息，请访问http://www.beigene.com.cn。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于百济神州对替雷利珠单抗惠及全球患者未尽治疗之需的开发能力，百济神州收回替雷利珠单抗开发和商业化权益后加速产品全球可及性的计划，替雷利珠单抗未来在研发、药政、商业化的进展，以及百济神州和在"关于百济神州"标题下提及的计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现并保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告的 10-Q 表格中"风险因素"章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。
[i] Shen, L., Kato, K., Kim, S. B., Ajani, J. A., Zhao, K., He, Z., ... & Van Cutsem, E. (2022). Tislelizumab versus chemotherapy as second-line treatment for advanced or metastatic esophageal squamous cell carcinoma (RATIONALE-302): A randomized phase III study. Journal of Clinical Oncology. 40(26), 3065-3076. DOI: 10.1200/JCO.21.01926
[ii] U.S. Food & Drug Administration. Rare Diseases at FDA. https://www.fda.gov/patients/rare-diseases-fda.
[iii] Morgan, E., Soerjomataram, I., Rumgay, H., Coleman, H. G., Thrift, A. P., Vignat, J., ... & Arnold, M. (2022). The global landscape of esophageal squamous cell carcinoma and esophageal adenocarcinoma incidence and mortality in 2020 and projections to 2040: new estimates from GLOBOCAN 2020. Gastroenterology. 163(3), 649-658.
[iv] Parkin, 1999; Lin M, 2016; Drahos J, 2013.
