上海2023年11月6日 /美通社/ -- 在第六届中国国际进口博览会上，全球领先生物制药企业武田又一次亮相，携手临床专家、患者组织代表和医药创新推动者等相聚一堂，共同为如何完善戈谢病的筛查体系，推动患者早诊早治和长期规范管理，并探索戈谢病诊疗一体化建设建言献策。
戈谢病是一种罕见的遗传代谢病，2018年被收录进我国《第一批罕见病目录》内。在我国，由于单病种罕见，熟悉该病的临床医师太少，我国戈谢病患者长期面临早期识别和诊断不足的难题。根据《中国戈谢病患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023》[1]数据显示，在国内已经确诊的戈谢病患者中37%的患者曾有误诊经历，仅68%的患者在初次就诊当年获得确诊。同时，近一半的患者不能在省内获得确诊。
此外，我国戈谢病患者的用药规范也是一大难题。酶替代疗法（ERT）是国内外诊疗指南推荐的戈谢病标准治疗方案之一，但根据上述报告，仅有66%的患者正在使用或曾使用过酶替代治疗，仍有四成左右患者未能够开展酶替代治疗或目前停止用药。即便在用药情况稍好的地区，也仅有23%患者能足量用药。
因此，加强戈谢病的早起筛查和诊断，并规范患者的用药管理，成为了戈谢病诊疗一体化建设的重中之重。南方医科大学南方医院孙竞教授表示："戈谢病的早诊早治对于改善患者的最终结局至关重要，但如今这却是我国戈谢病患者诊治过程中面临的难题，这要求我们尽快完善戈谢病的筛查诊疗体系。一方面，要加强戈谢病筛查能力的建设，在有条件的地区开展新生儿筛查；另一方面，要加强临床诊疗上首诊科室培训和转诊体系建设，建立患者多学科综合管理机制和各区域的戈谢病诊疗协作组，让每一个戈谢病患者不但能尽早得到确诊，也能尽快接受规范化治疗。"
南方医科大学南方医院孙竞教授
在山西壹心公益发展中心理事长、戈谢病病友会负责人王军先生看来，解决戈谢病的诊疗难题，不能单纯依靠一个人、一个医生，或者一个部门。"这需要依赖不同利益相关方的协作，通过政府有关部门、各级医疗机构、患者组织和医药企业等多方凝心聚力、同心同行并各展所能，实现从治疗药物、治疗方法，到支付保障以及社会关注的全方位提升，让戈谢病患者能过上普通人一样的生活。"
山西壹心公益发展中心理事长、戈谢病病友会负责人王军先生
与此同时，创新型医药商保的发展，也在推动我国戈谢病诊疗一体化的过程中不可或缺。国药控股全球采购与供应链服务中心副总经理兼创新中心总经理赵敏先生表示："虽然目前ERT疗法已在我国获批上市，但较大的支付压力还是让大多数的戈谢病患者难以实现疗法可及。对此，积极推进商业健康保险、城市定制普惠型商业补充医疗健康险、定制化创新支付等商保模式药险的普及应用，不失为一种解决戈谢病患者支付难题的探索方向。期待随着未来我国商业医疗保险事业的发展，为我国更多罕见病患者提供一份健康守护。"
国药控股全球采购与供应链服务中心副总经理兼创新中心总经理赵敏先生
作为全球领先的生物制药创新企业，武田长期致力于罕见疾病治疗领域的创新研发，其丰富的产品组合覆盖多种罕见疾病领域的治疗。在戈谢病领域，武田中国于2021年引入了ERT疗法注射用维拉苷酶α，为中国戈谢病患者带来了生命新希望。未来，武田将进一步加强创新研发，努力为戈谢病患者带来创新疗法的同时，继续携手多方探索戈谢病诊疗一体化建设，为中国的戈谢病患者重回健康生活尽一份力。
审批编号：C-ANPROM/CN/VPR/0067
审批日期：2023年11月
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武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。我们始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。我们的员工遍布于大约80个国家和地区，与当地医疗健康合作伙伴携手，为全球患者带来健康福音。
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[1] 中国戈谢病患者诊疗状况及疾病负担调研报告2023
