将为中国患者带来基因治疗新选择
上海2023年10月17日 /美通社/ -- 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日宣布达成独家合作协议，信念医药授权武田中国在中国内地、中国香港和中国澳门负责其在研产品BBM-H901注射液的商业化经营。双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动该产品的商业化进程，助力B型血友病患者获得创新治疗新选择，共同促进基因疗法的产业发展。
信念医药与武田中国独家商业化合作签约仪式
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示："信念医药专注深耕前沿基因治疗领域，产品管线广泛涵盖罕见病与常见病，致力填补大量未被满足的临床需求。BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的重磅产品之一，亦是国内首个进入注册临床试验的B型血友病的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。非常高兴在2023上海国际生物医药产业周期间，信念医药与武田中国达成此次战略合作，相信依托信念医药扎实的临床开发实力以及武田中国强大的商业化能力，必将助力双方进一步夯实管线策略及市场布局，强强联手，互信合作，聚力将更多创新治疗方案带给广大中国患者。"
B型血友病是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其特点为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。我国已注册登记的B型血友病患者约3800人[1]。目前，中国B型血友病患者仍面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战，患者多使用凝血酶原复合物（PCC）用于替代治疗，存在感染风险和给药不便等问题。同时，由于治疗不充分或不规范，中重度患者常见关节出血和畸形，患者的医疗需求仍未得到满足。
BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。该产品是国内首个获批进入注册临床试验的B型血友病的AAV基因治疗药物，目前已经顺利完成Ⅲ期注册临床试验的受试者给药[2]。2022年，BBM-H901注射液相关临床研究结果先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》和《新英格兰医学杂志》，同年被国家药监局药品审评中心纳入"突破性治疗品种"名单。
《柳叶刀-血液病学》发表的临床研究（NCT04135300）是一项研究者发起、单中心、单臂的临床试验，旨在评估单次静脉输注BBM-H901的安全性和有效性。根据其研究结果，18岁以上、FIX残留水平≤2IU/ dl的B型血友病患者在接受BBM-H901注射液治疗后，58周随访显示：患者中位年化出血率从12次减少至0次（p=0.0092），中位靶关节数从1.5个减少至0个（p=0.0031），中位凝血因子IX药物年输注次数从53.5次减少至0次（p<0.0001）。随访过程无严重不良事件，无3-4级不良事件，与BBM-H901相关的1 - 2级不良事件包括发热（1例[10%]）和转氨酶升高（1例[10%]）[3]。
"与信念医药的合作是一个重要的里程碑，将进一步丰富我们现有的产品组合和疗法。我们期待联合信念医药的研发技术、以及武田中国在商业化领域丰富的经验和专业知识，能加速让更多患者从突破性的基因疗法中获益。"武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示，"以信念医药为代表的本土基因治疗技术正在日益崛起，我们深信未来中国的医药创新也将加速融入全球，成为全球生物医药技术的创新策源地。"
信念医药是一家集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业，治疗领域广泛覆盖血友病、帕金森病、关节炎、神经肌肉病等多种重大、未被满足临床需求的疾病。本次合作建立在双方的互信与协作的基础上，将大大加速信念医药在血友病治疗领域基因疗法在中国的商业化，为更多患者点亮生命之光，为中国基因治疗行业的蓬勃发展增添力量。
注释说明:
[1] Demographics, clinical profile and treatment landscape of patients with hemophilia B in China [J]. Haemophilia, 2022 Mar, 28(2): e56-e60
[2] https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[3] Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial [J]. The Lancet, 2022 May, 9(7): E504-E513
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3. 本文所述BBM-H901注射液还未在中国获批上市。
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