--甘莱预计将于2023年底公布II期临床试验的顶线数据
上海2023年7月20日 /美通社/ -- 歌礼制药有限公司（香港联交所代码：1672）旗下全资子公司甘莱制药有限公司（"甘莱"）今日宣布新型法尼醇X受体（FXR）激动剂ASC42的II期临床试验已完成98名原发性胆汁性胆管炎（PBC）患者入组。
这项疗程为期12周的II期临床试验（ClinicalTrials.gov: NCT05190523）由三个ASC42药物治疗组（5毫克、10毫克和15毫克）和一个安慰剂对照组组成，共入组了98名对熊去氧胆酸（UDCA）应答不佳或不耐受的患者。顶线数据预计将于2023年底取得。
ASC42是一款由本公司完全自主研发、拥有全球知识产权、有望成为同类最佳（best-in-class）的新型高效选择性非甾类FXR激动剂。ASC42美国I 期临床试验数据显示，在人体有效剂量15 毫克、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19（FGF19）在给药第14天时的增幅高达1,780%。同时，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）均值在剂量15毫克、每日一次、为期14天的治疗期间维持正常水平。
UDCA是目前中国唯一获批治疗PBC的药物。然而约40%的PBC患者对UDCA应答不佳或不耐受[1]。奥贝胆酸（OCA）是美国唯一获批治疗对UDCA不耐受或应答不佳的PBC患者的药物，其未在中国获批。但OCA治疗会导致患者的瘙痒症发生率增加，并引起LDL-C水平升高[2]。ASC42在有效剂量下未出现瘙痒症状且LDL-C均值维持正常水平，有望成为同类最佳的PBC候选药物。
一项2010年的中国流行病学研究显示，中国的PBC患者人数约为65.6万，其中40岁以上女性患者人数为44万[3]。一项美国流行病学研究显示，2014年美国的PBC患者人数约为12万[4]。
"非常高兴ASC42治疗PBC的II期临床已完成患者入组。我们将全力以赴，在今年年底前完成这项II期临床试验。"歌礼创始人、董事会主席兼首席执行官吴劲梓博士表示。
[1] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.
[2] Nevens, Frederik et al. "A Placebo-Controlled Trial of Obeticholic Acid in Primary Biliary Cholangitis." The New England journal of medicine vol. 375,7 (2016): 631-43. doi:10.1056/NEJMoa1509840.
[3] 中华医学会风湿病学分会, 原发性胆汁性胆管炎诊疗规范(2021)[J]. 中华内科杂志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn112138-20210520-00360.
[4] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.
