 |
南京，上海和美国圣荷西2023年6月25日 /美通社/ -- 驯鹿生物（"IASO Bio"），一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司，宣布其自主研发的全人源抗CD19单克隆抗体IASO-782注射液新药临床试验申请（IND）获国家药品监督管理局（NMPA）默示许可（受理号：CXSL2300272），适应症为自身免疫性血液系统疾病-自身免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)，距离该产品美国IND获FDA批准仅隔一周时间。
自身免疫性疾病领域是仅次于肿瘤领域的第二大药物市场，驯鹿生物以开发血液肿瘤药物为基石，深耕自身免疫性疾病领域。驯鹿生物是国际上最先开展CAR-T在自身免疫性疾病（以下简称"自免疾病"）领域研究的公司之一。公司首款用于治疗自免疾病——AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的CAR-T产品（伊基奥仑赛注射液，研发代号CT103A）IND于2022年8月获NMPA批准，标志着公司CAR-T疗法从恶性肿瘤领域向自免领域拓展。而此次驯鹿生物另一款产品IASO-782注射液抗体疗法在中国IND的获批，加速了公司创新疗法在自免疾病领域的探索，将为患者带来更多的治疗选择。
此外，驯鹿生物于2022年10月授予 Cabaletta经临床验证的全人源CD19序列在自身免疫性疾病领域开发修饰T细胞产品中的全球独家开发、生产及商业化权利。通过该项合作，驯鹿生物将有资格获得最多两款产品, 累计高达1.62亿美元的首付款以及潜在开发和商业化里程碑付款和销售分成。同时，驯鹿生物拥有在大中华区开发Cabaletta使用该许可序列的产品并将其商品化的优先权。目前Cabaletta 使用该许可序列的自免CAR-T产品CABA-201用于治疗活动性狼疮肾炎（LN）或无肾脏受累的活动性系统性红斑狼疮（SLE）和特发性炎症肌病(IIM)两项适应症IND已相继获得FDA批准，计划启动1/2期临床试验。
关于IASO-782注射液
IASO-782注射液为全人源抗CD19的单克隆抗体，通过Fc的改造增强了ADCC效应。它通过抗体依赖的细胞介导的细胞毒作用（Antibody-dependent cell-mediated cytotoxicity，ADCC）和抗体依赖性细胞介导的细胞吞噬作用（Antibody-dependent cellular phagocytosis，ADCP），清除CD19+的B细胞和浆细胞，从而减少自身抗体的产生，治疗抗体或B细胞介导的自身免疫性疾病。同时，IASO-782为全人源抗体，潜在免疫原性较低，反复给药后不容易产生抗药抗体，对于治疗需要长期反复给药的自身免疫疾病具有潜在优势。
免疫性血小板减少症（ITP）
免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，主要表现为机体免疫系统攻击自身的血小板，导致血小板数量减少，从而引起血液凝结不良。免疫性血小板减少症是一种女性高发的疾病。中国免疫性血小板减少症的年发病率约为2.9/10万，其中原发型占比约79%，患病率约为11.02/10万。美国免疫性血小板减少症年发病率约为6.0/10万，患病率约为20.3/10万，预估2022年中美免疫性血小板减少症患病人数分别为15.6万和6.8万人。
温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)
温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)是自身免疫性溶血性贫血最常见的一种类型，大约70%~80%的自身免疫性溶血性贫血成人患者为温抗体型。在亚洲人群中的研究显示，自身免疫性溶血性贫血的年发病率约为0.1~0.5/10万，患病率约为0.3~1/10万。在欧洲人群中，自身免疫性溶血性贫血的年发病率约为1.77/10万，患病率约为17/10万。
关于驯鹿生物
驯鹿生物是一家处于临床阶段、致力于细胞创新药物开发的生物制药公司。公司以开发血液肿瘤细胞类药物和抗体药物为创新基石，向实体瘤和自身免疫疾病拓展，拥有完整的从早期发现、临床开发、注册申报到商业化生产的全流程能力。公司自行开发的五大技术平台包括全人源抗体开发平台、免疫细胞药物开发平台、全流程生产及检定技术平台、药理药效平台及临床开发平台。
公司现有10余个在研品种处于不同研发阶段，其中进展最为迅速的伊基奥仑赛注射液（全人源BCMA嵌合抗原受体自体T细胞注射液）上市申请（NDA）已获国家药监局（NMPA）正式受理，并已获得美国FDA批准注册临床，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，该产品被NMPA纳入"突破性治疗药物"品种，并先后获FDA授予"孤儿药（ODD）"认定及再生医学先进疗法（RMAT）和快速通道(FT)资格认定。除多发性骨髓瘤外，伊基奥仑赛注射液新增扩展适应症——AQP4-IgG阳性的视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的临床试验申请（IND）已获NMPA批准；公司自主研发的创新候选产品CT120（全人源CD19/CD22双靶点CAR-T细胞注射液）已进入临床研究阶段，适应症分别为CD19/CD22阳性的复发/难治B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和复发/难治急性B淋巴细胞白血病（B-ALL），其急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）适应症已获得FDA授予"孤儿药 (ODD)"认定；全人源抗CD19的单克隆抗体产品IASO-782注射液临床试验IND已完成FDA审评，获准在美国开展针对自身免疫性血液系统疾病-自身免疫性血小板减少症（ITP）和温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)的临床试验。
公司先后和海外细胞治疗公司Sana Therapeutics，Cabaletta Bio及Umoja Biopharma达成了基于驯鹿生物临床验证全人源的CAR结构或序列的BD授权或研发合作，积极探索下一代细胞治疗产品的开发。驯鹿生物凭借其强大的管理团队、创新的产品线、自有的GMP生产和超强的临床开发能力，旨在提供变革性、可治愈的创新型疗法，以满足中国乃至世界各地患者未满足的医疗需求。
