韩国首尔2023年1月26日 /美通社/ -- 总部位于韩国、拥有超紧凑型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre, Inc.宣布，该公司与一家总部位于美国的生物制药公司，达成了战略研究合作，将会一起开发体内基因编辑疗法。这项合作将会利用GenKOre自主研发的CRISPR-Cas平台TaRGET（基于RNA的紧凑型核酸酶/增强基因组编辑技术）。TaRGET平台与当前最广为流行的基因组编辑技术CRISPR-Cas9不同，能够利用单一的腺相关病毒(AAV)载体传送整个编辑模块。依托自有的TaRGET平台，GenKOre开发了不同模式的编辑工具，包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing（腺嘌呤碱基编辑，简称"ABE"）、TaRGET-AI（基因激活和抑制系统）、TaRGET-FREE（基因敲入）。
GenKOre首席执行官Yong-Sam Kim表示："此次合作展现了TaRGET平台在体内基因编辑疗法应用领域的优势和潜在效用。此次合作不仅将能提供机会，来证明TaRGET平台适用于体内疗法，我们也将借此把我们技术的使用范围，扩展到种类更为广泛的罕见病。此次合作的基础是我们的共同兴趣，即为罕见病病人打造具有变革性意义的疗法。"
根据合作协议条款规定，GenKOre最多将会收到3亿美元，包括前期费用、行使选择权的费用、在针对两个体内疾病靶标成功达到研发和商业化里程碑方面的里程碑付款。此外，GenKOre还将获得研究经费，并能根据最高达到产品净销售额的两位数比例，获得阶梯式提成费用。
