科济药业BCMA CAR-T产品CT053北美2期研究进展于第七届CAR-TCR年度峰会展示

上海2022年9月21日 /美通社/ -- 科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，在马萨诸塞州波士顿举行的第七届CAR-TCR年度峰会上，公司口头介绍了泽沃基奥仑赛注射液（zevor-cel，产品编号：CT053）（一种针对BCMA的自体CAR-T候选产品）北美2期临床试验。该项多中心、开放标签的1b/2期试验（NCT03915184）正在进行，以评估在北美复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）患者中的安全性和有效性。

截至2022年8月31日，17名复发/难治多发性骨髓瘤患者在2期临床试验中接受zevor-cel输注，且中位随访时间113天（范围：9到373）。在这17名患者中，5（29.4%）名患者伴随髓外病变（EMD；≥1个浆细胞瘤），以及9（52.9%）名患者具有高危细胞遗传学特征。患者既往接受过多线治疗，中位治疗线数为6（范围：4到17）。所有患者在接受过他们的最后一线治疗后均无效。在接受zevor-cel输注前，患者接受的清淋方案为连续3天的氟达拉滨30mg/m²和连续2天的环磷酰胺500mg/m²。

有效性

在11名至少8周随访的可评估的患者中，4例患者伴随EMD，客观缓解率为100% （非常好的部分缓解、完全缓解或严格完全缓解），并在更长时间的随访观察到更深的缓解。由于所有的缓解都在进行中，中位无进展生存期、中位生存期和中位缓解持续时间尚未达到，并且完全缓解/严格完全缓解率尚未成熟。所有的在第四周有MRD结果的患者，通过二代测序MRD均为阴

安全性

没有出现死亡，以及没有患者经历过3级或者更高的细胞因子释放综合征。在10/17（59%）名患者中观察到细胞因子释放综合征，均为1级或者2级。有一例短暂的3级免疫效应细胞相关神经毒性综合征被报导且该病人已完全恢复；没有神经毒性且没有观察到具有帕金森特征。在毒性的处理方面，仅5/17（29%）名患者接受托珠单抗治疗，仅1例（5.9%）患者接受糖皮质激素治疗。值得注意的是，在这项研究中，有3名患者接受了zevor-cel门诊治疗且其中两名患者因为症状管理入院一到两天。

结论

Zevor-cel在2期试验初始的17名复发/难治多发性骨髓瘤，采用1.8×10⁸ CAR-T细胞剂量治疗的患者中，展现出有前景的疗效以及MRD阴性。门诊治疗正在探索之中。

科济药业首席医学官Raffaele Baffa博士表示："多发性骨髓瘤是第二大常见的血液系统恶性肿瘤。到 2024 年，美国患有多发性骨髓瘤或处于缓解期的人数将达到约16万人。多发性骨髓瘤患者仍存在巨大的未满足的临床需求，亟需治疗方案。本次CAR-TCR 峰会上报告的北美2期临床试验中17 名患者接受 zevor-cel 治疗的结果表明，如同此前在美国血液学会年会报告的中国研究者发起的临床试验和LUMMICAR-1的I期临床试验，zevor-cel在北美2期临床试验中也展现了良好的临床获益。我们为zevor-cel具有竞争力的疗效和良好的安全性感到十分振奋，也将持续致力于为全球多发性骨髓瘤患者成功开发及上市zevor-cel。"

关于ZEVOR-CEL

zevor-cel是一种用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的全人抗自体BCMA CAR-T细胞候选产品。科济药业正在北美开展1b/2期临床试验（LUMMICAR STUDY 2），以评估zevor-cel用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤的安全性及疗效。公司也计划进行其他临床试验以开发zevor-cel作为多发性骨髓瘤的早线治疗方法。

zevor-cel于2019年获得美国食品药品监督管理局（FDA）的再生医学先进疗法（RMAT）及孤儿药称号，以及先后于2019年及2020年获得欧洲药品管理局（EMA）的优先药物（PRIME）及孤儿药产品称号。zevor-cel也于2020年获得国家药监局的突破性治疗药物品种。

公司认为，zevor-cel有可能重塑多发性骨髓瘤的治疗范式，并成为多发性骨髓瘤患者的基础性治疗方法。

关于科济药业

科济药业（股票代码：2171.HK）是一家在中国及美国拥有业务的生物制药公司，主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法。我们建立了一个综合细胞治疗平台，其内部能力涵盖从靶点发现、抗体开发、临床试验到商业规模生产。我们通过自主研发新技术以及拥有全球权益的产品管线，以解决CAR-T细胞疗法的重大挑战，比如提高安全性，提高治疗实体瘤的疗效和降低治疗成本。我们的使命是成为能为全球癌症患者带来创新和差异化的细胞疗法，并使癌症可治愈的全球生物制药领导者。