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美国马萨诸塞州剑桥和中国苏州2022年7月28日 /美通社/ -- 科越医药（Kira Pharmaceuticals）, 一家致力于研发新一代补体靶向药物来治疗补体介导疾病的全球临床阶段生物技术公司，今天宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已批准KP104孤儿药认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。
PNH是一种罕见的、危及生命的血液性疾病，由补体系统的过度活动引起。补体系统是一组复杂的蛋白质通路群，是先天性免疫的关键组成部分。这一系统内的异常活动可能是导致自身免疫性和炎症性疾病的诱因。KP104 是一款具有独特作用机制的全球首创的双功能补体类生物药, 能够选择性同时抑制旁路和终端补体途径，通过调节对疾病发展至关重要的补体活化级联中的两个单独的限速步骤，为抑制补体提供一种强有力且可能更加有选择性的精准治疗方法。KP104还设计有延长的半衰期和效力，以及皮下注射的给药方式，从而让患者有可能在家中实现自我给药。
科越医药首席执行官、医学博士Frederick Beddingfield表示："获得孤儿药认定是科越的一个关键里程碑，证实了KP104差异化潜力，能够为PNH患者提供安全有效的治疗。作为一种靶向旁路途径和终端途径的双功能补体疗法，KP104具有潜力可治疗单靶点疗法不足以治疗的补体介导的疾病。随着我们多个适应症的2期临床试验的推进，我们期待对KP104对一系列补体介导疾病的有未被满足临床需求的患者进行临床评估。"
FDA的孤儿药认定项目为用于治疗、诊断或预防罕见疾病（在美国的影响人数低于20万人）的药物提供孤儿药身份。
KP104已完成1期临床首次人体（FIH）研究，并即将开始多个适应症的2期临床试验。1期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估KP104在健康志愿者中单剂量递增和多剂量给药的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。科越计划在今年晚些时候的国际学术会议上分享这些1期临床数据。
