德国殷格翰和奥地利维也纳2021年11月3日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰和 Thoeris公司宣布了一项合作和许可协议，旨在研究针对尿素循环障碍 (UCD) 的新型同类首创疗法。UCD 是由遗传性肝功能障碍引起的罕见疾病，导致血液中氨水平过高，迄今为止治疗方法极为有限。Thoris 开发的新型疗法可以改变对这些疾病患者的治疗。勃林格殷格翰将利用其在药物发现和开发方面的专业知识将该潜在药物推向临床。
“Thoeris 开发的新型 UCD 治疗方法可以通过推动体内的通路来解毒过量的氨水平从而控制疾病症状。我们很高兴能与勃林格殷格翰的科学家合作，将我们的方法发展成为急性干预和慢性治疗的实用治疗方法，”Thoeris 首席执行官 Tamara Nicolson 博士说。
“加强新兴医学科学以提供改变医疗实践和改善患者生活质量的新疗法是勃林格殷格翰战略的一个关键要素，”勃林格殷格翰全球跨边界研究负责人Detlev Mennerich 博士说。 “我们非常期待与 Thoeris 合作，旨在为患有 UCD 的患者提供一种新的治疗选择，无论其潜在的遗传突变如何。”
此次合作源于勃林格殷格翰跨边界研究 (RBB) 团队在治疗领域的承诺，该团队是勃林格殷格翰研发部门探索未知科学领域的“创新雷达”。RBB 与领先的学术和生物技术合作伙伴合作，探索新兴的疾病生物学，结合勃林格殷格翰在药物发现、药物开发和制造方面的卓越能力，以将这些开创性发现转化为具有突破潜力的创新疗法，从而改变医疗实践。
在UCD 患者体内，参与氨降解的几种蛋白质之一存在缺失或缺陷将导致高氨血症和体内有毒氨的浓度积累，这与急性病理效应有关，例如脑水肿、嗜睡、神经功能障碍和潜在的死亡。从长远来看，UCD 患者会面临发育迟缓、认知障碍和癫痫发作。由于治疗选择不足，慢性 UCD患者在氨水平升高失控的情况下会反复出现危机，使病情恶化。迄今为止唯一的治疗选择是肝移植。
