德国殷格翰2021年10月22日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰、IP 集团、英国囊性纤维化基因治疗联盟 (GTC，由伦敦帝国理工学院、牛津大学和爱丁堡大学的研究人员组成) 和牛津生物医药公司 (OXB)，近日宣布勃林格殷格翰已行使合作伙伴的知识产权和专有技术的选择权，以推进并进一步加速为囊性纤维化患者开发的潜在的新治疗方案。在该合作伙伴关系中，IP集团代表 GTC 的三所大学授予勃林格殷格翰全球独家权利，以开发、制造、注册和商业化这种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗囊性纤维化。此外，GTC 还在临床前研究和临床基因治疗开发方面贡献其专业知识。勃林格殷格翰在呼吸系统疾病的新型突破性疗法的开发方面拥有领先的能力，而OXB则将其基于慢病毒载体疗法制造方面的领先能力与勃林格殷格翰公司的专业能力相结合。
囊性纤维化是一种罕见的、进行性的、危及生命的疾病，可导致严重的肺部功能障碍和持续感染，影响全球 70,000 人。它是由 CFTR 基因突变导致的蛋白质缺陷或缺失引起的。学术机构、生命科学投资者、制药公司和生物技术公司之间的这一创新开发伙伴关系专注于推进BI 3720931（一种新型复制缺陷慢病毒载体）吸入制剂的开发，该载体能选择性地将健康CFTR基因引入相关靶细胞。
GTC 协调员 Eric Alton 教授表示：“我们开发的新型肺部靶向技术在临床前模型中表现出很高的基因转移效率，并提供了重复给药以保持治疗效果的可能性，这是其他基于病毒的基因疗法可能无法提供的。我们的新疗法有可能在所有囊性纤维化患者中改善 CFTR 功能和疾病，不受 2,000 多种不同的已知基因突变的影响。其目标患者是那些不适合 CFTR 调节剂的患者。经过 21 年的专注努力，GTC 很高兴能够达到这一里程碑。我们非常感谢我们优秀的团队和那些在很多方面支持我们的囊性纤维化患者，包括参加多次临床试验。我们要感谢我们过去和现在的基金赞助者，包括健康创新挑战基金（健康创新挑战基金是维康信托基金会和卫生部并行建立的一项融资合作）和 Just Gene Therapy，以及囊性纤维化信托、国家健康研究所和医学研究委员会。”
勃林格殷格翰公司高级副总裁、全球发现研究负责人Clive R. Wood 博士表示：“自 2018 年以来，勃林格殷格翰赞助了 GTC 和 OXB 的研发活动。在这个潜在的革命性项目中与我们的合作伙伴取得的共同成功使我们相信，我们现在可以进一步加快这种高度创新的治疗方法。凭借我们在呼吸疾病疗法领域的发现和开发方面的领先地位，结合我们合作伙伴在基因疗法和生产制造上的专业知识，我们的目标是为囊性纤维化患者带来下一个突破，他们迫切需更好的治疗选择。”
Oxford Biomedica 首席执行官 John Dawson 表示：“自 2018 年以来，我们很高兴与勃林格殷格翰、IP 集团和 GTC开展 合作。在目前为止取得的巨大进步的基础上，我们很高兴全球领先的呼吸疾病制药公司之一，勃林格殷格翰选择行使选择权，许可 OXB 慢病毒载体制造技术以生产GTC 开发的这种高度创新的吸入性囊性纤维化基因治疗配方。该合作伙伴关系对我们公司实现为患者提供改变生活的基因疗法这一使命至关重要，并有可能为全球许多囊性纤维化患者提供新的治疗选择。”
根据与勃林格殷格翰最初于 2018 年 8 月公布的期权和许可协议条款，勃林格殷格翰将代表 GTC 向 IP 集团支付选择权行使费、近期的、开发成功、注册和销售里程碑付款，以及基于净销售额的特许权使用费。 OXB 将获得350 万英镑的期权行权费，并有权在实现各种开发、注册和销售里程碑后获得总计高达 2750 万英镑的付款，此外还将获得基于CF基因治疗产品净销售额的分层低个位数特许权使用费。
囊性纤维化信托基金首席执行官David Ramsden说：“勃林格殷格翰致力于囊性纤维化患者基因治疗疗法开发的下一阶段，这是一个好消息。 这是重要的一步，因为它为整个囊性纤维化领域带来了希望，尤其是那些无法从现有药物中获益的人。所有帮助我们以长期投资于英国囊性纤维化基因治疗联盟的人都应该为他们所取得的成就感到自豪。”
