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上海和香港2021年5月6日 /美通社/ -- 致力于研发和商业化创新肿瘤疗法的领先生物制药公司 -- 德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）今日宣布，中国肿瘤学权威机构中国临床肿瘤学会(CSCO)发布2021年诊疗指南，塞利尼索片(selinexor)有多项治疗骨髓瘤和淋巴瘤的方案获指南推荐。其中，指南新增塞利尼索片用于骨髓瘤的三项治疗方案，包括：(i)塞利尼索片+地塞米松；(ii)塞利尼索片+地塞米松+硼替佐米；(iii)塞利尼索片+地塞米松+泊马度胺，用于治疗复发骨髓瘤。此外，指南还推荐使用塞利尼索片治疗复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(rrDLBCL)。CSCO指南作为中国临床医生指导肿瘤临床诊断和治疗的金标准，是国内最具有学术影响力的诊疗指南之一。
多发性骨髓瘤是一种克隆浆细胞异常增殖的恶性疾病，在很多国家是血液系统第二常见的恶性肿瘤。多发性骨髓瘤难以治愈且易复发，而且复发后缺乏标准的治疗方案。随着越来越多的新药应用于临床，如何选择合适的治疗方案也是临床上面临的难题。弥漫性大B细胞淋巴瘤是一种高侵袭性的恶性肿瘤，近半数患者经一线治疗后无法治愈，60%的rrDLBCL患者治疗选择有限。
塞利尼索片作为全球首个针对肿瘤治疗全新机制的口服选择性核输出抑制剂(SINE)，与核输出蛋白XPO1紧密结合，抑制癌蛋白及其他GR通路，致癌蛋白失活，从而达到抗肿瘤作用。
骨髓瘤
复发骨髓瘤
塞利尼索片+地塞米松治疗方案获I级专家推荐（1类证据）
塞利尼索片+地塞米松+硼替佐米治疗方案获II级专家推荐（2类证据）
塞利尼索片+地塞米松+泊马度胺治疗方案获II级专家推荐（2类证据）
STORM试验为多中心、单臂、开放标签试验，旨在探索塞利尼索片+地塞米松(Xd)在多线复发难治性多发性骨髓瘤(rrMM)中的疗效，结果显示对前期已接受中位7线治疗的rrMM患者，Xd方案可以取得26%的客观缓解率(ORR)。
STOMP试验为多中心开放标签随机的I/II期试验，探索不同Xd联合方案在rrMM中的疗效和安全性，试验结果显示：塞利尼索片+泊马度胺+地塞米松组所有患者的中位无进展生存期(PFS)达12.2个月，对于II期推荐剂量(RP2D)组的患者，ORR达60%；对于蛋白酶体抑制剂(PI)非难治的患者，塞利尼索片+硼替佐米+地塞米松的ORR达84%。
淋巴瘤
淋巴瘤诊疗指南中也对塞利尼索片做了相应推荐。注释中提到：rrDLBCL患者推荐选择其他与CHOP（环磷酰胺、阿霉素、长春新碱和泼尼松龙）无交叉耐药的药物即二线方案化疗或个体化方案。西达本胺、伊布替尼、泽布替尼、奥布替尼、维布妥昔单抗、PD-1单抗、XPO抑制剂(selinexor)、BCL-2抑制剂等新药单用或联合治疗也体现出初步疗效。
SADAL试验为塞利尼索片治疗rrDLBCL的注册试验，试验结果显示所有患者ORR达28.3%，完全缓解率(CR)达12%，生发中心B细胞(GCB)样型患者ORR达34%。
中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示：“弥漫性大B细胞淋巴瘤是一种异质性很强的血液肿瘤，涵盖一组大细胞、转化B细胞为表型的异质性、侵袭性淋巴瘤，导致正常淋巴结结构的弥散性破坏。XPO1在DLBCL患者中高表达，且预示着不良预后。塞利尼索是全球首个口服选择性XPO1抑制剂，已被NCCN指南推荐用于至少接受过2线治疗（包括移植和CAR-T治疗后疾病进展）的弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。2021年版CSCO淋巴瘤指南将塞利尼索纳入推荐，为淋巴瘤提供新的治疗选择，相信塞利尼索可以惠及更多患者。”
中国医药教育协会血液学专业委员会主任委员、首都医科大学附属北京朝阳医院血液科主任陈文明教授表示：“多发性骨髓瘤是一种常见的血液系统恶性疾病，随着新药的研发与应用，患者生存期逐渐延长，但患者无法治愈，患者终将耐药复发。全新作用机制药物塞利尼索可以克服多发性骨髓瘤的多药耐药，联合化疗可以使各种疾病状态的骨髓瘤患者获得快速、深度地缓解。塞利尼索纳入本次CSCO指南推荐，为临床带来了更多选择，期待它为更多患者带来福音。”
关于塞利尼索(XPOVIO®)
塞利尼索是同类首款且唯一一款口服型选择性核输出抑制剂(SINE)，由Karyopharm Therapeutics Inc.（纳斯达克股票代码：KPTI）研发，德琪医药进行研究。德琪医药在包括大中华区、南韩、澳大利亚、新西兰和东盟国家的多个亚太市场获得了塞利尼索的独家开发和商业化权利。
2019年7月，美国FDA批准塞利尼索联合低剂量地塞米松用于治疗难治复发性多发性骨髓瘤患者。2020年6月，美国 FDA再次批准塞利尼索作为单药治疗难治复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。2020年12月，美国FDA批准了塞利尼索联合硼替佐米和地塞米松治疗既往接受过至少一种治疗方案的多发性骨髓瘤患者。2021年2月，以色列卫生部批准塞利尼索治疗难治复发性多发性骨髓瘤和难治复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤。2021年3月，欧洲联盟委员会(EC)批准塞利尼索治疗难治复发性多发性骨髓瘤。
塞利尼索是目前首款且唯一一款被美国FDA批准的口服SINE化合物，也是首款可用于治疗多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤的药物。此外，塞利尼索针对多个实体肿瘤适应症开展了多项中期和后期临床试验，包括脂肪肉瘤和子宫内膜癌。2020年11月，德琪医药合作伙伴Karyopharm在2020 年结缔组织肿瘤学年会(CTOS 2020)上报告了III期SEAL试验的积极数据。SEAL是一项随机、双盲、安慰剂对照交叉试验，旨在比较口服单药塞利尼索与安慰剂在脂肪肉瘤患者中的疗效。另外，Karyopharm公布了塞利尼索用于治疗子宫内膜癌患者的正在进行的III期SIENDO试验已完成计划的中期无效性分析，数据安全监查委员会(DSMB)推荐该试验无需作任何修改按计划继续进行。SIENDO试验的首要数据结果预计在2021年下半年公布。
德琪医药正在中国开展塞利尼索治疗多发性骨髓瘤、弥漫性大B细胞瘤、外周T细胞和NK/T细胞淋巴瘤、子宫内膜癌和非小细胞肺癌等多项临床试验，5项试验处于临床后期。此外，德琪医药已在中国大陆、澳大利亚、韩国、新加坡等多个亚太市场递交了新药上市申请(NDA)，并获得国家药品监督管理局(NMPA)授予的优先审评资格以及韩国食品医药品安全部(MFDS)授予的孤儿药资格。
关于德琪医药
德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动的生物制药领先企业，致力于为亚太乃至全球患者提供最领先的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，德琪医药通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药已在多个亚太市场获得13个临床批件(IND)，并递交了5个新药上市申请(NDA)。德琪医药将以“医者无疆，创新永续”为愿景，专注于同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。
前瞻性陈述
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*XPOVIO®为KaryopharmTherapeutics Inc.注册商标。
