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- 研究结果显示所有接受治疗的患者的总体缓解率（ORR）为29.3%。
- 研究在所有风险类型的患者中观察到一致的临床缓解，其中包括既往接受过三类药物治疗、CAR-T疗法及细胞遗传学异常的患者。
- 塞利尼索将于2022年第二季度在中国商业化上市。
中国上海和香港2022年4月6日 /美通社/ -- 致力于研发，生产和销售同类首款及/或同类最优血液及实体肿瘤疗法的商业化阶段领先创新生物制药公司–德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）今日宣布，塞利尼索用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的关键性桥接研究（MARCH研究）数据获《BMC医学》杂志发表。
（https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-022-02305-4）
MARCH研究是一项在中国展开的单臂、开放性研究，旨在评估塞利尼索联合低剂量地塞米松（Sd方案）用于治疗已经接受过深度治疗且对一种免疫调节剂（IMiD）及一种蛋白酶抑制剂（PI）难治的R/R MM患者。此外，该研究还对包括三类药物难治 [PI、IMiD及抗CD38单克隆抗体药物（mAb）] 的患者在内的多个高危亚组进行了评估。
该研究的主要终点为经独立评审委员会确认的ORR。该研究的数据显示，所有接受了治疗的患者的ORR为29.3% [95%置信区间（CI）：19.7，40.4]。此外，德琪医药还公布了其它几个高危亚组的ORR，它们包括：
- 三类药物难治的患者：ORR=25.0%（95% CI：8.7，49.1）
- 既往接受过CAR-T疗法治疗的患者：ORR=50.0%（95% CI：18.7，81.3）
- 携带高危细胞遗传学异常的患者：ORR=25.5%
MARCH研究是一项旨在验证全球性II期STORM研究数据的确认性桥接试验。该研究依照中国监管部门的要求，在中国的R/R MM患者中对STORM研究的结果进行了确认。
塞利尼索在美国的上市许可正是基于STORM研究的数据。该研究的数据显示，Sd方案为对至少两种PI、至少两种IMiD及一种抗CD38单克隆抗体药物难治的R/R MM患者带来了显著的临床获益。
德琪医药首席医学官Kevin Lynch博士表示：“MARCH研究确认了在美国开展的STORM研究的结果，是塞利尼索用于R/R MM在中国加速获批的基石。德琪医药已为塞利尼索在今年第二季度的商业化上市做好准备，我们很高兴能在这个时候向医学界公布MARCH关键性研究的完整数据。德琪医药期待尽快将这款全新疗法带给中国的R/R MM患者，以改善这些患者的临床现状。”
分布在中国的17个研究单位参与了这项关键性MARCH研究。研究中，患者在每周第1天和第3天接受了80mg塞利尼索和20mg地塞米松的口服给药。治疗以四周为一个周期，持续多个周期。
该研究的次要终点包括对于缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性和药代动力学（PK）特征的评估。
研究共在中国入组82例R/R MM患者，他们的中位年龄为60岁。这82例患者中有55例（67.1%）携带高危细胞遗传学异常，18例（22.0%）存在肾功能异常。入组患者已经接受了深度治疗，曾接受过中位5种既往疗法。全部82例（100%）患者都为PI和IMiD难治，其中20例（24.4%）为三类药物难治。10例（12.2%）患者曾接受过CAR-T疗法治疗。
结果显示，ORR为29.3%（95% CI：19.7，40.4），中位DOR为4.7个月。中位PFS和OS分别为3.7个月和13.2个月。三类药物难治亚组的ORR为25.0%。在多个亚组中观察到的疗效一致。PK特征根据药动学参数和族裔敏感性分析确定。研究在多次给药后未观察到明显的药物蓄积，也未在中国和西方患者中观察到族裔间的PK特征差异。
研究观察到的不良事件（AEs）与预期一致，且均可通过支持治疗和剂量调整得到控制。最常见的3/4级AEs包括贫血（57.3%）、血小板减少症（51.2%）、淋巴细胞减少症（42.7%）、中性粒细胞减少症（40.2%）、低钠血症（29.3%）和肺部感染（26.8%）。54.9%的患者报告了严重不良事件。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二大常见的恶性肿瘤，中国每年新增约15,000至20,000例MM患者及10,300例相关死亡。[1]
关于ATG-010/塞利尼索/ XPOVIO®
塞利尼索是目前首款且唯一一款被美国食品药品管理局（FDA）批准的口服XPO1抑制剂，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)和复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(R/R DLBCL)。通过抑制核输出蛋白XPO1，塞利尼索可促使肿瘤抑制蛋白和其他生长调节蛋白的核内储留和活化，并下调细胞浆内多种致癌蛋白水平。基于其独特的作用机制，多个塞利尼索联合疗法正在接受评估，以探索这些疗法提高疗效的潜力。
德琪医药于2021年12月在中国获得塞利尼索用于治疗R/R MM的上市许可并计划在2022年第二季度正式推出该款药物。此外，德琪医药于2021年7月及2022年3月分别在韩国和新加坡获得塞利尼索用于治疗R/R MM和R/R DLBCL的上市许可，并于2022年3月在澳大利亚获得塞利尼索用于治疗R/R MM的上市许可。德琪医药目前正在中国大陆开展10项（其中3项由德琪医药与Karyopharm公司联合开展）针对复发难治性血液肿瘤和晚期实体瘤的临床研究。
关于德琪医药
德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）是一家以研发为驱动并已进入商业化阶段的生物制药领先企业，致力于为亚太乃至全球患者提供最领先的疗法，治疗肿瘤及其他危及生命的疾病。自2017年正式运营以来，通过合作引进和自主研发，建立了一条从临床前到临床阶段不断延展的丰富产品管线。目前，德琪医药拥有15款在研产品，其中 5款产品拥有包括大中华市场在内的亚太权益，10款产品具有全球权益。德琪医药已在美国及多个亚太市场获得23个临床批件（IND），并递交了6个新药上市申请（NDA），其中塞利尼索/ATG-010/ XPOVIO®已获得中国、韩国、新加坡和澳大利亚新药上市申请的获批。德琪医药将以“医者无疆，创新永续”为愿景，专注于同类首款和同类最优疗法的早期研发、临床研究、药物生产及商业化，解决亟待满足的临床需求。
前瞻性陈述
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参考资料
[1]. 国际骨髓瘤基金会公布的统计数据，基金会官网https://www.myeloma.org/
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