上海2021年3月10日 /美通社/ -- 近日，领星生物接受《上海信息化》杂志专访，基于其开发的临床智能分析平台，探讨了人工智能系统和数据驱动算法相结合的新型商业模式，在助力肿瘤药物创新研发中的重要意义。以下是专访原文：
从真实世界诊疗数据来看，有很大一部分癌症患者无法在现有的治疗体系中获益，因此急需打破传统制药和治疗手段，寻求临床应用新思路。
近年来，行业逐渐开始探索从药物机制相关性入手深度挖掘真实世界临床数据，探索更为有效的药物或联用方案，以期提升患者的生存率。
传统制药遇挑战
恶性肿瘤是危害人类健康的重大疾病。肿瘤免疫治疗能够调控自身的免疫系统，有效清除恶性肿瘤细胞。多种肿瘤免疫治疗策略为肿瘤治疗带来希望，其中肿瘤精准医疗被广泛关注，尤其是针对特定患者的个体化治疗日益受到重视。
但目前专门针对抗癌创新药物的研发还是大多采取传统的制药思路，即从肿瘤生物学分子机制的通路开始研究，分析生物功能及在细胞中的作用。随后，再把这个功能映射到临床试验，检验在临床端是否能像预想的一样起到类似作用。在不断的尝试过程中，传统方法的弊端逐渐显现出来：从实验室走向临床的过程中，临床端可能会显现出与前期研究成果完全不同的结论。
在肿瘤创新药物研制过程中，传统制药思路更是频频受阻。由于肿瘤受到周围组织、血管、人体免疫系统等影响，单个细胞在理想环境下的生长条件与人体的复杂环境截然不同，因此往往在患者体内实现不了实验中的良好抑制效果和作用。
由此可见，难以预测的临床转化，成为创新药研发的重大难题。在信息化高度应用的当今时代，制药信息化、智能化成为必然趋势。随着肿瘤精准医疗的日臻推进，广泛纵向的临床数据正在与全面的分子基因数据深度融合，促进着肿瘤诊疗的前移，加速肿瘤药物的研发与商业化。其中，领星生物科技（上海）有限公司（以下简称“领星生物”）开发的临床智能分析平台（Clinical Intelligence Analysis Platform，简称CIAP），创新使用“全面基因”+“深度临床”的全景数据，人工智能系统和数据驱动算法相结合的新型商业模式，在助力肿瘤药物创新研发的过程中发挥着巨大潜能，为癌症转化研究和肿瘤药物临床开发提供强有力的数据解决方案。
领星运用临床患者真实疗效开始的反向转化策略，为后续的临床开发不仅规避了从模型到人体，再从个体患者到群体患者的临床转化中的巨大的不确定性风险，而且还提供了明确的获益患者人群和分子标记物，概念上就是直接精准针对未满足的临床需求。
数据驱动算法
通过临床药物精准开发智能化相关技术和平台的研发，可以实现药物研发从临床开始的反向转化。在过去3年多时间，领星生物致力于帮助中国肿瘤患者在临床端通过精准治疗的手段做针对性、个体化的诊断和治疗。在治疗手段和终身随访基础上，领星生物积累了大量中国肿瘤患者分子、临床方面的数据。通过这些分子和临床大数据，以及企业自主研发的人工智能算法，可以分析出临床的相似性表现，推演出相似患者共同的分子机制，从而探索更好的治疗方式。基于此思路，已经上市的药物可以寻找更合适的人群；新药探索阶段，研发人员能根据临床的数据支持，寻找新的靶点，由此大大提升制药企业工作效率。
反向转化的背后，需要数据和算法的支持。
数据方面，领星生物采用具有CLIA/CAP（Clinical Laboratory Improvement Amendments，临床检验改进修正计划/ College of American Pathologists，美国病理学家协会）认证的国际标准的第三方检验所来进行终端患者数据的采集。目前已经积累的临床分子数据，在领星生物的系统里，可以为药物研发企业提供一整套分析整合后的解决方案。
算法方面，领星生物研发了数据智能技术。整合国际标准的CLIA /CAP临床实验室服务、大型真实世界的深度分子临床整合数据（全面的基因组学+临床病史+长期生存数据集）、云端开放交互式SaaS（Software-as-a-Service，软件即服务）系统、以及独有的数据驱动智能算法，能够帮助客户高效实现数据的全部潜能。该算法，可将临床分子关系和治疗方案从10的12次方的海量数据中挖掘出独立的有用信息。
基于自有数据驱动算法，领星生物提出并优化临床假设，最大程度实现真实世界与临床试验数据和知识的潜力，同时基于广泛临床医疗网络的前瞻性和回顾性研究，以直接富集目标患者群体，验证临床假设。针对未满足的肿瘤临床需求，在药物机制引导下，全面系统、多维度的适应症和适用人群拓展，通过在真实世界大数据中对相关药物在多维度细分人群中的临床结局比较，支持制定灵活的市场推广策略。
药物研发的未来机遇
临床智能分析平台将精准医疗的测序定位为全外显子组检测+RNA 检测，外显子组为所有基因中所有编码蛋白质组的DNA 部分，覆盖24000多个与疾病相关的基因，而基因Panel （一组或一套检测）是指被选择的若干个基因。
领星生物在对肿瘤患者的样本进行测序后，会上传到云上以分析变异，同时通过自建的肿瘤用药数据库，自动生成结果报告。从获取肿瘤患者的临床样本到给到医生临床用药指导的报告，整体服务交付周期可在不到一周内完成。通过领星生物的临床智能分析平台，患者可以更快地获得更全面的用药指导信息。
此外，领星生物数据智能服务的功能已在新型生物标志物/新药物靶点发现、作用机制探索、临床试验设计和预测、药物联合策略、精准患者分层，以及药物新适应症扩展等方面得到了初步印证。2020年3月试运行以来，领星生物已经与10多家公司签订合作协议，达成相关业务的深度合作。合作双方借力各自在知识驱动（knowledge-driven）和数据驱动（data-driven）药物开发领域的丰富经验进行深度整合，从临床药物高效开发和真实世界明确获益的结合角度，以终为始地催生现有创新药物的新适应症及其联合方案的优选开发和布局体系，共同推动临床药物精准开发的智能化进程。
在实际应用中，临床智能分析平台显现出了多项优势：
临床智能分析平台的研发和使用，是跨学科应用的产物，生物信息学、临床肿瘤学、基因组学、临床制药、软件架构、人工智能/机器学习和云计算等领域的综合专业知识的融合运用，才能够使平台为肿瘤新药研发提供科学系统的解决方案。
创新是药物开发未来的发展方向和挑战，“数据+智能”是药物研发的未来机遇。领星生物等新一代药物研发企业将在医药数据智能领域进行深耕，助力抗肿瘤新药研发，为中国乃至世界的肿瘤患者带来福祉。
*本文转载自《上海信息化》杂志，期刊号为：徐慧娜,智能分析平台助力肿瘤新药研发,上海信息化.[J]2021.(1):48-50.
