百时美施贵宝血液病创新药Luspatercept上市申请获CDE优先审评

中国上海2021年2月4日 /美通社/ -- 百时美施贵宝中国宣布，其红细胞成熟剂Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自拟中文通用名：注射用罗特西普；自拟中文商品名：利布洛泽）的上市申请已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。

“自2018年以来，我们有幸见证‘中国新药速度’被不断刷新。我们由衷感谢中国政府对优化药品审评审批、加速临床亟需药物研发的创新政策支持。”百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示，“Luspatercept是百时美施贵宝中国首个向CDE提交境外临床试验数据后被纳入优先审评的血液病创新药。我们相信该创新药将填补中国地中海贫血药物治疗的空白，改变患者生命。”

终身输血难以保障，地贫治疗困局待解

β-地中海贫血是一类由于β珠蛋白肽链合成减少或缺乏而引起的以贫血为特征的遗传性血液病^[1]。重度β-地中海贫血是一种呈慢性进行性溶血性贫血的罕见疾病。患者目前依赖于终身输血、祛铁治疗或造血干细胞移植来维持生命。

但现实中，中国重型β-地中海贫血治疗正面临多重困境。血源紧张、血制品供应不稳定，且长期输血可导致患者铁超负荷、经济负担加重和潜在感染风险，这些都使得终身输血难以保障。广大患者对于创新药的需求迫在眉睫。

全球首创作用机制，“手”护中国患者生命

Luspatercept的出现将有望打破中国β-地中海贫血的治疗困局。作为一种全球首个的重组融合蛋白类药物，Luspatercept通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。

它的全新机制将有望降低患者对输血及祛铁治疗的依赖，提高治疗依从性，同时还能规避反复输血引起的潜在风险，比如长期铁过载导致铁元素沉积于心脏、肝脏等，继而引发心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

根据本次Luspatercept纳入优先审评所基于的一项名为BELIEVE的全球III期临床研究，经Luspatercept治疗后，有21.4%的患者的输血负担与基线相比降低超过33%^[2]，显著优于安慰剂组（4.5%），且患者铁过载显著降低，由此可能改善患者生活质量^[3]。

“此次Luspatercept被纳入优先审评也标志着百时美施贵宝‘中国战略2030’的顺利推进。” 百时美施贵宝全球研发副总裁、中国区研发负责人蔡学钧博士表示，“随着‘中国战略2030’于近期正式落地，我们致力于成为肿瘤、血液学、免疫学等核心治疗领域的领导者。未来5年，我们将加速引进近30个创新药或适应症。它们多数具有潜力成为相关领域的首个（first-in-class）或最佳（best-in-class）产品。我们将以实际行动‘引领科学，改变患者生命’，助推‘健康中国2030’国家战略的实施。”

关于Luspatercept

Luspatercept是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。新基公司在与百时美施贵宝整合前，曾与Acceleron联合开发Luspatercept。

目前，Luspatercept已在美国、加拿大和欧盟获批用于治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者；并在美国和欧盟获批治疗骨髓增生异常综合征（MDS）伴环形铁粒幼细胞或骨髓增生异常/骨髓增殖性肿瘤伴环形铁粒幼细胞和血小板增多相关贫血。

关于BELIEVE研究

BELEVE是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究，比较了Luspatercept+最佳支持治疗（BSC）与安慰剂+BSC对需要定期输注红细胞的成人β地中海贫血患者的疗效。两组患者的中位年龄均为30岁。336名患者被随机分为两组，一组接受1.0mg/kg的Luspatercept（224名患者），另一组接受安慰剂（112名患者），每21天皮下注射一次，持续48周。根据独立数据安全监测委员会的建议，在揭盲后允许交叉使用Luspatercept进行治疗。接受Luspatercept治疗的患者将随访3年。这项研究在15个国家的65个临床试验中心展开。

关于β-地中海贫血

β-地中海贫血是全球范围内最常见的遗传性血红蛋白疾病之一，是由于β-珠蛋白的基因发生突变，导致红细胞生成过程中这种蛋白的缺失或低水平合成。

我国整体人群的患病率为0.67%，而在南方高发地区（广东，广西，福建，湖南，云南，贵州，四川等），平均患病率约为2%。临床根据病情的严重程度，β-地贫可分为轻型、中间型和重型。轻型者一般无症状或轻度贫血，因此容易被忽略或在家系调查时被筛查发现。重型者呈慢性进行性溶血性贫血，严重影响患者生存质量甚至生命。