罕见病创新药维万心开出湖南省首张处方

湖南长沙2020年12月14日 /美通社/ -- 今天，近期在国内获批上市的、由辉瑞研制的罕见病创新药物维万心^®（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax^®，61mg）在中南大学湘雅二医院开出了湖南省首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的口服药物，填补了此前我国ATTR-CM治疗领域无有效药物的空白，为疾病的临床诊疗提供了创新性选择，为患者治疗带来了新希望。

ATTR-CM严重威胁患者生命，氯苯唑酸软胶囊填补用药空白

ATTR-CM是一种罕见的、致死性疾病，诊断率不足1%^[1]。其发病原理在于不稳定甲状腺素蛋白（TTR）的异常解离后的错误折叠，形成淀粉样物质沉积于心肌间质，长期进展会引发限制性心肌病和进行性心力衰竭。

中南大学湘雅二医院心内科彭道泉主任表示：“由于临床特异性差，疾病认知不足，且ATTR-CM又极易与心衰混淆，患者往往因为误诊、漏诊以及延误诊治而错过最佳治疗时间，他们的生活质量也因此而受到严重影响，临床诊断后平均生存时间仅为2~6年^[2]。近年来，我国不同地区已有医院陆续诊断出该疾病，本次创新药物的上市及处方，改变了以往ATTR-CM无药可医的困境，为患者带来延长生命的希望。”

湘雅二医院打造ATTR-CM诊疗示范中心（CoE中心），建立高效规范诊治流程

目前，ATTR-CM临床诊疗面临众多严峻挑战，国内仅有少数医院具备诊断和治疗能力。湘雅二医院作为中国罕见病联盟首批ATTR-CM 诊疗示范中心（CoE中心），目前已建立对TTR型心肌淀粉样变性患者高效的诊断流程。“随着我院核医学单光子标记的PYP核素技术的运用，针对野生型和遗传型TTR心肌淀粉样变性患者的诊断效率得以提高，其中，我们已诊治近二十个不同家系的遗传型TTR心肌淀粉样变性患者。”彭道泉主任表示：“此外，在诊疗过程中，我院心血管内科也会参与制定规范的心衰治疗方案。”

由于ATTR-CM是一种累及多系统的疾病，发病症状不典型，往往需要不同科室的专业经验，患者才能确诊，为此，湘雅二医院目前已联合心内科、放射影像科、核医学科、医学遗传科，病理科、血液科、肾内科设立了针对疑难心肌病的多学科（MDT）团队，为患者提供全面、高效、规范的诊治流程。

维万心^®于2020年9月底获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关住院。基于该药物的突破创新性，以及对改善人类健康所做出的杰出科学创新，10月30日，维万心^®荣获盖伦奖（Prix Galien Awards）最佳生物技术产品奖。

辉瑞公司：为患者带来改变其生活的突破创新

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