上海2020年12月8日 /美通社/ -- 科济生物医药（上海）有限公司（CARsgen Therapeutics Inc.，以下简称“科济生物”）今日宣布，公司的CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液通过国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)公示期，纳入突破性治疗药物品种，拟定适应症为复发难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)。
CT053获得突破性治疗信息
CT053是一种针对B细胞成熟抗原(BCMA)的CAR T细胞疗法，BCMA是一种在血液中恶性和正常浆细胞表面均表达的蛋白质。CT053构建体利用全人抗BCMA单链抗体域，推测可以降低免疫原性并提高安全性。CT053 被认为可以识别、结合和清除表达BCMA的多发性骨髓瘤细胞。在近日举办的第62届美国血液学学会(ASH)年会上，科济生物发布了CT053正在进行的全球临床研究的最新安全性和有效性结果，包括2篇口头报告和1篇壁报交流。三项研究共涵盖来自中国和美国的58名R/R MM患者，结果显示CT053具有良好的耐受性，并且在经历了多线治疗失败的患者中观察到了显著和持久的缓解。
科济生物董事长、首席执行官兼首席科学家李宗海博士说：“此次CT053全人抗BCMA自体CAR T细胞注射液临床试验纳入CDE突破性治疗药物程序，有望加速此款药物在中国的研发和审批速度，更早地惠及中国患者。”
值得一提的是，CT053是中国首个获得美国食品和药物管理局(FDA)的再生医学先进疗法(RMAT)的细胞治疗候选药物，并被欧洲药品管理局纳入优先药物(PRIME)计划。因此，CT053已成为中国首个集CDE突破性疗法、RMAT及PRIME资格于一身的细胞治疗候选药物。
