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美国马萨诸塞州剑桥、荷兰鹿特丹和中国苏州2020年09月30日 /美通社/ -- 处于临床开发阶段的全球生物制药公司和铂医药（HBM）今日宣布，已于近期在中国大陆完成全人源FcRn单克隆抗体，巴托利单抗（HBM 9161/HL161）治疗重症肌无力和原发免疫性血小板减少症的两项II期临床试验的首例患者给药。这两项临床试验旨在评价巴托利单抗在重症肌无力与原发免疫性血小板减少症患者中的安全性和有效性。
巴托利单抗（HBM9161）是一种全人源单克隆抗体（mAb），可阻断FcRn-IgG相互结合，加速体内IgG的清除，从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。临床前研究和I期临床试验的数据显示，巴托利单抗耐受性良好，能迅速降低IgG。巴托利单抗是首个被证实同时在中国和高加索人群中经皮下注射(SC)后能持续降低IgG的FcRn靶点药物。针对该产品在免疫疾病领域的“广谱”特质，我们正快速推进巴托利单抗在重症肌无力（MG）、原发免疫性血小板减少症（ITP）、Graves眼病(GO)、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）等领域的研究，未来将有望形成“单产品管线”。
重症肌无力(MG)是严重的神经肌肉疾病，其病理损害表现为骨骼肌收缩无力，无力控制自身动作，严重时甚至引发呼吸危险。在中国，大约有25万患者受重症肌无力困扰。由于疗效不足和明显的副作用，以及可及性问题，现有的治疗手段比较有限。
原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性出血性疾病，通常血小板水平异常低下的患者会出现瘀斑、自发性出血，并增加致命性内脏器官出血事件。由于疗效不足和明显的副作用限制，目前包括脾切除术，抗CD20单抗等在内的治疗方案不能满足临床需求。基于此需求，巴托利单抗治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）的无缝II/III期临床试验已通过中国国家药品监督管理局的审批，该项研究可完成II期研究后直接开展III期临床研究，充分加速新一代疗法的研发进程。
“巴托利单抗临床研究的快速推进令人振奋，目前，针对重症肌无力和原发免疫性血小板减少症的两项临床II期试验正在快速招募和入组中。在接下来的时间里，我们期待提供进一步的疗效与安全性数据，加速临床开发，早日为重症肌无力患者及原发免疫性血小板减少症患者带来创新疗法。”和铂医药的创始人、董事长兼首席执行官王劲松博士表示，“基于巴托利单抗在治疗众多自身免疫性疾病方面的潜力，和铂医药也将进一步推动针对更多适应症的开发。”
